Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Cannabidiols effektivitet vid behandling av allvarliga beteendeproblem hos barn och ungdomar med intellektuell funktionsnedsättning

2 augusti 2023 uppdaterad av: Murdoch Childrens Research Institute

En randomiserad placebokontrollerad studie av Cannabidiol för att behandla allvarliga beteendeproblem hos barn och ungdomar med intellektuell funktionsnedsättning

Detta är en multi-site, dubbelblind, parallell grupp, randomiserad, placebokontrollerad studie av 140 deltagare som jämför oralt renat cannabidiol isolat (CBD) med placebo för att minska allvarliga beteendeproblem (SBP) vid 8 veckor hos barn i åldern 6-18 år. år med intellektuell funktionsnedsättning (ID). Kvalificerade deltagare kommer att randomiseras 1:1 för att få antingen CBD eller placebo.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

140

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital at Westmead
        • Kontakt:
          • Elizabeth Elliott
        • Huvudutredare:
          • Elizabeth Elliott
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekrytering
        • Monash Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Katrina Williams
        • Huvudutredare:
          • Katrina Williams
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrytering
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Daryl Efron

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar och kvinnor i åldern 6 - 18 år;

  2. DSM-5 diagnos av intellektuell funktionsnedsättning (ID):

    1. Fullskalig IQ < 70 på standardiserad kognitiv bedömning. Testresultaten måste ses av utredarna och utföras inom två år efter registreringen. I händelse av att register över tidigare tester inte är tillgängliga eller om bedömningen gjordes mer än 2 år tidigare, kommer IQ att uppskattas med hjälp av Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-II.
    2. Underskott i adaptiv funktion (grund för svårighetsgrad av ID i DSM-5) i minst en aktivitet i livet på Vineland Adaptive Behavior Scales (härleder poäng i kommunikations-, dagliga levnadsfärdigheter och socialiseringsdomäner och en global adaptiv poäng). Om register över tidigare tester inte är tillgängliga eller om bedömningen gjordes mer än 2 år tidigare, kommer detta att slutföras av föräldern eller vårdnadshavaren.

  3. SBP: Definierat som poäng av:

    1. 18 eller högre på subskalan Aberrant Behavior Checklist-Irritability (ABC-I), och
    2. måttlig eller högre på skalan Clinical Global Impressions-Severity;
  4. Inga förändringar i vare sig medicinering eller andra ingrepp under de 4 veckorna före randomiseringen, och avsikt att förbli på samma dos under hela studien;
  5. Skriftligt informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare;
  6. Deltagare och familj har förmågan att följa protokollkraven, enligt utredarens uppfattning.

Exklusions kriterier:

  1. Icke engelsktalande föräldrar;
  2. Psykos, bipolär sjukdom, egentlig depression, tvångssyndrom;
  3. tar clobazam;
  4. Onormala leverfunktionstester: definieras som ALAT > två gånger ULN;
  5. Aktuell användning av medicinsk cannabis, eller användning under 4 veckor före screening;
  6. gravid eller avser att bli gravid under studien, eller ammar;
  7. Känd allergi mot cannabidiol eller cannabisprodukter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cannabidiol 100mg/ml

Startdosen av cannabidiol (CBD) kommer att vara 5 mg/kg/dag och kommer att ges oralt två gånger dagligen i doser på 2,5 mg/kg (upptitreringsfas från dag 1 till 7). Efter en vecka kommer dosen CBD att ökas till 10 mg/kg/dag i två dagliga doser på 5 mg/kg (8 veckors underhållsfas från dag 8 till 63). När underhållsfasen är klar kommer dosen av CBD att minskas till 5 mg/kg/dag under en vecka (dag 64 till 70), varefter CBD-administrationen upphör.

En takdos på 1000 mg/dag kommer att ges till alla deltagare som väger 100 kg eller mer. Dessa deltagare kommer att få en dos på 500 mg/dag under upp- och nedtitrering.

Doserna avrundas till närmaste 10 mg (0,1 ml).
Läkemedel: Cannabidiololja
Cannabidiol (CBD) isolat 100mg/ml i MCT-olja oral lösning, tillverkad av THC Pharma
Placebo-jämförare: Placebo

Kontrollgruppen kommer att få placebo medelkedjig triglyceridolja (MCT) som inte kan skiljas från den aktiva medicinen i utseende, lukt och smak.

Dosen kommer att anpassas för volym till cannabidiolarmen och administreras två gånger dagligen i 10 veckor (inklusive upp- och nedtitrering).
Läkemedel: Placebo
MCT olja och aromlösning, även tillverkad av THC Pharma

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100 mg/ml och placebo-armarna på subskalan Aberrant Behavior Checklist-Irritability (ABC-I) totalpoäng dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett frågeformulär med 15 punkter för föräldrar, som används för att mäta allvarliga beteendeproblem hos barn
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100 mg/ml och placebo-armarna på de totala poängen för de fyra återstående underskalorna av ABC (Aberrant Behavior Checklist) dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
43 föräldraklassade objekt som bedömer: socialt tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivitet/icke-efterlevnad och olämpligt tal
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Jämförelse mellan cannabidiol 100mg/ml och placebo-armarna för läkares betyg på Clinical Global Impressions-Improvement på dag 64. Data kommer att presenteras som andelen deltagare i varje arm med en värdering som tyder på förbättring
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett sammanfattande mått på förbättring av en läkare klassad av en läkare
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100 mg/ml och placeboarmarna på totalpoängen för Parent Rated Anxiety Scale-ASD på dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett mått på ångest hos ungdomar med ASD med 25 punkter
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100 mg/ml och placebo-armarna på totalpoängen för Child & Adolescent Scale of Participation vid dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett frågeformulär med 20 punkter för föräldrar som inkluderar underskalor för deltagande i hem, skola och samhällsaktiviteter
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100 mg/ml och placebo-armarna på den viktade totalpoängen för Child Health Utility 9D (CHU-9D) dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett föräldraklassat, preferensvägt mått med 9 punkter som används för att beräkna kvalitetsjusterade levnadsår för barn
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100mg/ml och placeboarmarna på totalpoängen på sömnstörningsskalan för barn vid dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett frågeformulär med 26 punkter för föräldrar som bedömer sömnsvårigheter hos barn
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100 mg/ml och placebo-armarna på totalpoängen för Assessment of Quality of Life 4D (AQOL-4D) dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett självrapporterande hälsorelaterat instrument med 12 punkter som används för att beräkna kvalitetsjusterade levnadsår för föräldrar
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100mg/ml och placeboarmarna på totalpoängen för Beach Center Family Quality of Life på dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett mått på 25 föräldrarapporter som inkluderar underskalor som bedömer familjeinteraktion, föräldraskap, känslomässigt och materiellt välbefinnande och funktionshinderrelaterat stöd.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Genomsnittlig skillnad mellan cannabidiol 100mg/ml och placeboarmarna på totalpoängen för depressionsångeststressskala-21 vid dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är en självskattad bedömning av föräldrars mentala hälsa med 21 punkter, inklusive symtom på depression, ångest och stress
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Medelskillnaden mellan cannabidiol 100mg/ml och placeboarmarna på totalpoängen för Autism Parenting Stress Index vid dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta är ett självskattat mått på 13 punkter på tre kategorier av stressfaktorer hos föräldrar: grundläggande sociala funktionshinder, svårt beteende, fysiska problem
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Frekvensen av biverkningar som rapporterats i den modifierade versionen av Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) dag 64 kommer att sammanfattas över cannabidiol 100 mg/ml och placeboarmarna
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Kompletterat av föräldern eller vårdnadshavaren utformades LAEP för att fånga kända biverkningar av antiepileptika. Den modifierade versionen innehåller ytterligare föremål för att fastställa andra kända biverkningar av CBD. Denna åtgärd omfattar 34 objekt.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att jämföra hälsosektorns kostnadseffektivitet för cannabidiol vs placebo i termer av avvikande beteendechecklista - Irritabilitet (ABC-I) poäng vid dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta inbegriper beräkning av ett inkrementellt kostnadseffektivitetsförhållande (ICER): hälsosektorns kostnader (CBD-placebo) dividerat med inkrementella ABC-I-poäng. Kostnader för hälsosektorn kommer att beräknas genom: (1) Uppskattning av interventionskostnader från studiens finansiella register; (2) En kort resursanvändningsenkät, ifylld av föräldrar dag 64, som kommer att fånga medicin- och hälsosektorns resursanvändning i samband med deras barns beteende under den 8 veckor långa interventionsperioden.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Jämföra den samhälleliga kostnadseffektiviteten av cannabidiol vs placebo i termer av avvikande beteendechecklista - Irritabilitet (ABC-I) poäng vid dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta innebär beräkning av ett inkrementellt kostnadseffektivitetsförhållande (ICER): samhälleliga kostnader (CBD-placebo) dividerat med inkrementella ABC-I-poäng. Samhällskostnader kommer att beräknas genom ett kort resursanvändningsfrågeformulär, ifyllt av föräldrar vid dag 64, som kommer att fånga samhällelig resursanvändning och förlorad produktivitet i samband med deras barns beteende under den 8 veckor långa interventionsperioden.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Att jämföra hälsosektorns kostnadseffektivitet för cannabidiol kontra placebo i termer av kvalitetsjusterade levnadsår beräknade från CHU-9D på dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta inbegriper beräkning av ett inkrementellt kostnadseffektivitetsförhållande (ICER): hälsosektorns kostnader (CBD-placebo) dividerat med inkrementella kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) från CHU-9D. Kostnader för hälsosektorn kommer att beräknas genom: (1) Uppskattning av interventionskostnader från studiens finansiella register; (2) En kort resursanvändningsenkät, ifylld av föräldrar dag 64, som kommer att fånga medicin- och hälsosektorns resursanvändning i samband med deras barns beteende under den 8 veckor långa interventionsperioden.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Att jämföra den samhälleliga kostnadseffektiviteten för cannabidiol vs placebo i termer av kvalitetsjusterade levnadsår beräknade från CHU-9D dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta innebär beräkning av ett inkrementellt kostnadseffektivitetsförhållande (ICER): samhälleliga kostnader (CBD-placebo) dividerat med inkrementella kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) från CHU-9D. Samhällskostnader kommer att beräknas genom ett kort resursanvändningsfrågeformulär, ifyllt av föräldrar vid dag 64, som kommer att fånga samhällelig resursanvändning och förlorad produktivitet i samband med deras barns beteende under den 8 veckor långa interventionsperioden.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Att jämföra hälsosektorns kostnadseffektivitet för cannabidiol vs placebo i termer av kvalitetsjusterade levnadsår beräknade från AQOL-4D dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta inbegriper beräkning av en inkrementell kostnadseffektivitetskvot (ICER): hälsosektorns kostnader (CBD-placebo) dividerat med inkrementella kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) från AQOL-4D. Kostnader för hälsosektorn kommer att beräknas genom: (1) Uppskattning av interventionskostnader från studiens finansiella register; (2) En kort resursanvändningsenkät, ifylld av föräldrar dag 64, som kommer att fånga medicin- och hälsosektorns resursanvändning i samband med deras barns beteende under den 8 veckor långa interventionsperioden.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Jämföra den samhälleliga kostnadseffektiviteten för cannabidiol vs placebo i termer av kvalitetsjusterade levnadsår beräknade från AQOL-4D dag 64
Tidsram: Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)
Detta innebär beräkning av ett inkrementellt kostnadseffektivitetsförhållande (ICER): samhälleliga kostnader (CBD-placebo) dividerat med inkrementella kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) från AQOL-4D. Samhällskostnader kommer att beräknas genom ett kort resursanvändningsfrågeformulär, ifyllt av föräldrar vid dag 64, som kommer att fånga samhällelig resursanvändning och förlorad produktivitet i samband med deras barns beteende under den 8 veckor långa interventionsperioden.
Vid dag 64 (slutet på underhållsbehandlingsperioden)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbetspartners

Monash University
University of Sydney
Deakin University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 maj 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2021

Första postat (Faktisk)

30 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RCH HREC 70053

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Den avidentifierade datamängden som samlats in för denna analys av RCT av CBD hos barn och ungdomar med ID kommer att finnas tillgänglig sex månader efter publiceringen av det primära resultatet. Studieprotokollet och analysplanen kommer också att finnas tillgängliga. Uppgifterna måste erhållas från Murdoch Children's Research Institute. Innan någon data släpps krävs följande: ett dataåtkomstavtal måste undertecknas mellan relevanta parter, "RCT of CBD in children and adolescents with ID" Trial Steering Committee måste se och godkänna dataanalysplanen som beskriver hur data kommer att vara analyseras måste det finnas en överenskommelse kring lämplig bekräftelse och eventuella extra kostnader måste täckas. Om provstyrkommittén inte är tillgänglig delegeras denna roll till Murdoch Children's Research Institute. Data kommer endast att delas med en erkänd forskningsorganisation som har godkänt den föreslagna analysplanen.

Tidsram för IPD-delning

6 månader efter publicering av primärt utfall

Kriterier för IPD Sharing Access

1) Dataåtkomstavtal; 2) godkännande av provstyrkommittén; 3) erkända forskningsinstitutioner.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cannabidiololja

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera