TPO-RA:t yhdistettynä anti-CD20-vasta-aineeseen aikuisten immuunitrombosytopenian hoidossa autovasta-aineilla

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen ilmoittautumista.
• 18-65 vuotta vanha.
• Diagnosoitu sidekudossairauksien (mukaan lukien mutta ei rajoittuen systeemiseen lupus erythematosukseen, Sjogrenin oireyhtymään ja nivelreumaan) aiheuttamaksi ITP:ksi, primaarinen ITP, jossa on positiivinen antinukleaarinen vasta-aine, mutta ei täytä sidekudossairauksien diagnostisia kriteerejä, primaarinen Evansin oireyhtymä, sekundaarinen Evansin oireyhtymä sidekudossairauksiin ja primaariseen ITP:hen positiivisella Coomb-testillä, mutta ei Evansin oireyhtymän diagnostisten kriteerien mukaisesti.
• Verihiutalemäärä <30 × 10^9/l seulonnassa.
• Potilaat, jotka ovat saaneet vähintään yhtä ensilinjan ITP-hoitoa (glukokortikoidi ja/tai suonensisäinen immunoglobuliini) aiemmin, epäonnistuneet (heikko teho tai epäonnistuminen tehon säilyttämisessä tai uusiutuminen) tai joilla on vasta-aiheita, intoleranssi tai hylätty ensihoito -linjahoito.
• ITP:n hoito (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta glukokortikoidit, ihmisen yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettu trombopoietiini (rTPO)) on saatava päätökseen ennen osallistumista, tai annoksen on oltava vakaa tai pienennysvaiheessa 2 viikon sisällä ennen osallistumista. Immunosuppressantit (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta atsatiopriini, danatsoli, syklosporiini A, mykofenolaattimofetiili) on lopetettava ennen ryhmään tuloa tai annoksen on oltava vakaa tai vähennysjaksossa 3 kuukauden sisällä ennen ryhmään tuloa.
• Tehokkaat ehkäisymenetelmät toteutetaan kliinisen tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

• Kilpirauhassairauden aiheuttama trombosytopenia.
• Potilaat, joilla on aiemmin ollut valtimo- tai laskimotromboosi ja joilla on jokin seuraavista riskitekijöistä: syöpä, tekijä V Leiden, ATIII-puutos ja antifosfolipidioireyhtymä.
• Ne, jotka olivat saaneet monoklonaalista anti-CD20-vasta-ainetta 6 kuukauden sisällä tai jotka eivät aiemmin olleet reagoineet pieniannoksiseen monoklonaaliseen anti-CD20-vasta-aineeseen.
• Potilaat, jotka eivät olleet saaneet vastetta aikaisemmalla eltrombopagilla 75 mg kerran vuorokaudessa, 7,5 mg hetrombopagilla kerran vuorokaudessa tai avatrombopagilla 40 mg kerran vuorokaudessa yli 4 viikon ajan.
• Potilaat, joille on tehty pernaleikkaus vuoden sisällä tai pernanpoistosuunnitelma vuoden sisällä.
• Potilaat, joilla on lupus enkefalopatia tai lupus nefriitti.
• Potilaat, joilla on kaihi.
• Potilaat, joilla on tarttuva kuume (mukaan lukien mutta ei rajoittuen keuhkoinfektio) 1 kuukauden sisällä tai joilla on aktiivinen infektio seulonnan aikana.
• Olemassa oleva hepatiitti B -virus, hepatiitti C -viruksen replikaatio tai HIV-infektio.
• Potilaat, joilla on agranulosytoosi (ANC < 1 × 10^9/l) tai kohtalainen ja vaikea anemia (HGB < 90 g/l). Evansin oireyhtymää sairastavat potilaat, joiden HGB < 60 g/l, suljetaan pois.
• Vaikea maksan toimintahäiriö (alaniiniaminotransferaasi tai glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi > 3 × ULN) tai bilirubiinitaso > 2 × ULN paitsi potilailla, joilla on Evansin oireyhtymä.
• Potilaat, joilla on vaikea sydämen tai keuhkojen toimintahäiriö.
• Vaikea munuaisvaurio (kreatiniinipuhdistuma < 50 ml/min).
• Tutkimuksen aikana oli leikkaussuunnittelijoita.
• Psykiatrisen häiriön historia.
• Raskaana oleville tai imettäville naisille tai raskaaksi tulemista suunnitteleville kokeen aikana.
• Potilaat, joilla on ollut huumeiden/alkoholin väärinkäyttöä (2 vuoden sisällä ennen tutkimusta).
• Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin kokeellisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
• Muut olosuhteet, joissa tutkija katsoo, että potilas ei sovellu osallistumaan tutkimukseen.