TPO-RA-k anti-CD20 antitesttel kombinálva a felnőttkori immunthrombocytopenia autoantitestekkel történő kezelésében

Bevételi kritériumok:

• A betegek írásos beleegyezésüket adták a felvétel előtt.
• 18-65 éves korig.
• Kötőszöveti betegségek (beleértve, de nem kizárólagosan a szisztémás lupus erythematosust, Sjogren-szindrómát és rheumatoid arthritist) másodlagos ITP-ként diagnosztizálták, elsődleges ITP pozitív antinukleáris antitesttel, de nem felel meg a kötőszöveti betegségek diagnosztikai kritériumainak, elsődleges Evans-szindróma, másodlagos Evans-szindróma kötőszöveti betegségekre és az elsődleges ITP-re pozitív Coomb-teszttel, de nem felel meg az Evans-szindróma diagnosztikai kritériumainak.
• Thrombocytaszám <30 × 10^9/l a szűréskor.
• Azok a betegek, akik a múltban legalább egy első vonalbeli ITP-kezelésben (glukokortikoid és/vagy intravénás immunglobulin) részesültek, sikertelenül (rossz hatékonyság vagy a hatékonyság fenntartásának kudarca, vagy visszaesés), vagy ellenjavallatok, intolerancia vagy az első kezelés elutasítása volt -vonalas kezelés.
• Az ITP-kezelést (beleértve, de nem kizárólagosan a glükokortikoidokat, a rekombináns humán thrombopoietint (rTPO)) be kell fejezni a beiratkozás előtt, vagy a dózisnak stabilnak vagy csökkentési fázisban kell lennie a felvétel előtti 2 héten belül. Az immunszuppresszánsok (beleértve, de nem kizárólagosan az azatioprin, danazol, ciklosporin A, mikofenolát-mofetil) szedését a csoportba lépés előtt be kell fejezni, vagy a csoportba lépés előtt 3 hónapon belül a dózisnak stabilnak vagy a csökkentési periódusban kell lennie.
• A klinikai vizsgálat során hatékony fogamzásgátló intézkedéseket foganatosítanak.

Kizárási kritériumok:

• Pajzsmirigy-betegség másodlagos thrombocytopenia.
• Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében artériás vagy vénás trombózis szerepel, és akiknél fennáll a következő kockázati tényezők bármelyike: rák, V. faktor Leiden, ATIII-hiány és antifoszfolipid szindróma.
• Azok, akik 6 hónapon belül kaptak anti-CD20 monoklonális antitestet, vagy akik korábban nem reagáltak alacsony dózisú anti-CD20 monoklonális antitestre.
• Azok a betegek, akik nem reagáltak a korábbi, napi egyszeri 75 mg eltrombopag, napi egyszeri 7,5 mg hetrombopag vagy napi egyszeri 40 mg avatrombopag korábbi, több mint 4 hétig történő alkalmazására.
• Azok a betegek, akiknél egy éven belül lépeltávolításon esett át, vagy egy éven belül lépeltávolítást terveznek.
• Lupus encephalopathiában vagy lupus nephritisben szenvedő betegek.
• Szürkehályogban szenvedő betegek.
• 1 hónapon belül fertőző lázban szenvedő betegek (beleértve, de nem kizárólagosan a tüdőfertőzést), vagy a szűrés során aktív fertőzésben.
• Meglévő hepatitis B vírus, hepatitis C vírus replikációja vagy HIV fertőzés.
• Agranulocitózisban (ANC <1 × 10^9/L) vagy közepesen súlyos és súlyos vérszegénységben (HGB < 90 g/l) szenvedő betegek. Az Evans-szindrómás betegek esetében a 60 g/l-nél kisebb HGB-s betegeket kizárják.
• Súlyos májműködési zavar (alanin-aminotranszferáz vagy glutamin-oxaloecetsav-transzamináz > 3×ULN), vagy bilirubinszint > 2×ULN, kivéve az Evans-szindrómás betegeket.
• Súlyos szív- vagy tüdőműködési zavarban szenvedő betegek.
• Súlyos vesekárosodás (kreatinin-clearance < 50 ml/perc).
• A vizsgálat során voltak műtéti tervezők.
• Pszichiátriai rendellenességek története.
• Terhes vagy szoptató nők, illetve terhességet tervezők a vizsgálat során.
• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében kábítószerrel/alkohollal visszaélés szerepel (a vizsgálat előtt 2 éven belül).
• Azok a betegek, akik a beiratkozás előtt egy hónapon belül más kísérleti kutatásban vettek részt.
• Minden egyéb olyan körülmény, amelyről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy a beteg nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre.