Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Abatasepti yhteisen muuttuvan immuunipuutoksen hoitoon interstitiaaliseen keuhkosairauteen (ABCVILD)

tiistai 21. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Normaalia hoitohoitoa ei ole potilaille, joilla on granulomatoottinen-lymfosyyttinen interstitiaalinen keuhkosairaus (GLILD), jota havaitaan yleisessä muuttuvassa immuunikatotilassa (CVID). Abatasepti on viime aikoina näyttänyt lupaavalta potilaiden hoidossa, joilla on monimutkainen CVID. Tämä tutkimus on monipaikkainen, vaiheen II, satunnaistettu, sokkoutettu/plasebokontrolloitu kliininen tutkimus lapsilla ja aikuisilla, joilla määritetään abataseptin tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna potilaiden hoidossa, joilla on GLILD CVID-taudin yhteydessä.

Rahoituslähde - FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Normaalia hoitohoitoa ei ole potilaille, joilla on granulomatoottinen-lymfosyyttinen interstitiaalinen keuhkosairaus (GLILD), jota havaitaan yleisessä muuttuvassa immuunikatotilassa (CVID). Abatasepti on rekombinantti, ihmisen sytotoksiseen T-lymfosyyteihin liittyvän proteiinin 4 (CTLA-4) ja ihmisen IgG1:n fuusioproteiini, joka estää T-solujen aktivaation sitoutumalla CD80:een ja CD86:een ja estää siten CD28:n sitoutumisen - T-soluille tarvittavan "toisen signaalin". aktivointi. Abatasepti on viime aikoina näyttänyt lupaavalta potilaiden hoidossa, joilla on monimutkainen CVID.

Tämä tutkimus on monessa paikassa, vaiheen II, satunnaistettu, sokkoutettu/plasebokontrolloitu kliininen tutkimus aikuisilla ja lapsilla, joiden paino on ≥ 50 kg (kohortti 1), ja ylimääräinen kohortti (nro 2) alle 50 kg:n painoisia lapsia testattiin yksihaara, joka sai avoimen abataseptin. Kohortti 1 käyttää "viivästetty käynnistys" -mallia saadakseen tästä kohortista suurimman tilastollisen tehon. Kohortti 2 on avoin, koska lasten abataseptiruiskuille ei ole sopivaa lumelääkettä. Kohortissa 1 käsitellään yhteensä 45 arvioitavaa ainetta ja kohortissa 2 15 arvioitavissa olevaa ainetta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

38

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michele Pham, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
        • Rekrytointi
        • University of South Florida
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jolan Walter, MD
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • Avni Joshi, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Health System
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Peter Bressler, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Jordan, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. CVID-diagnoosi kansainvälisen konsensusasiakirjan (ICON) mukaan

    1. Ikä 4 vuotta tai vanhempi
    2. Seerumin IgG vähintään 2 standardipoikkeamaa alle iän mukaisen normaalin
    3. Vähentynyt seerumin IgA ja/tai seerumin IgM
    4. Epänormaali spesifinen vasta-ainevaste immunisaatiolle
    5. Toissijaisen immuunipuutoksen poissulkeminen
  2. Korvaavalla immunoglobuliinilla vähintään 6 kuukauden ajan ja valmis ylläpitämään koko tutkimuksen ajan
  3. Granulomatoottinen-lymfosyyttinen interstitiaalinen keuhkosairaus, jossa lymfosyyttikomponentti on diagnosoitu keuhkobiopsialla ennen tutkimukseen tuloa, mieluiten kiilabiopsia.
  4. Interstitiaalisen keuhkosairauden jatkuminen tai paheneminen mitattuna keuhkojen sarjakuvauksella vähintään 6 kuukauden välein, viimeisin arvio 3 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta.
  5. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus
  6. Haluan sallia biologisten näytteiden varastoinnin tulevaa käyttöä varten lääketieteellisessä tutkimuksessa.
  7. Hedelmällisessä iässä olevien naishenkilöiden on hyväksyttävä tehokas ehkäisymenetelmä, kuten hormonipohjainen ehkäisy, kohdunsisäinen laite, kondomi/este, kirurgisesti steriili kumppani tai raittius.
  8. Tutkimukseen osallistuvien miesten on suostuttava käyttämään kondomia koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi yliherkkyys abataseptille tai jollekin sen aineosalle
  2. on saanut lymfosyyttejä tuhoavia aineita, mukaan lukien monoklonaalisia anti-CD20-vasta-aineita, alemtutsumabia, ATG:tä edellisten 6 kuukauden aikana
  3. on saanut abataseptia, syklofosfamidia, tuumorinekroositekijän estäjiä tai pulssisteroideja (määritelty > 15 mg/kg/vrk metyyliprednisonia tai kortikosteroidivastinetta) viimeisen kolmen kuukauden aikana
  4. olet aloittanut tai lisännyt jonkin seuraavista immuunivastetta moduloivista lääkkeistä 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta ja 3 kuukauden kuluttua ensimmäisestä rintakuvasta: atsatiopriini, syklosporiini, takrolimuusi, merkaptopuriini, metotreksaatti, mykofenolaattimofetiili tai sirolimuusi
  5. Aiemmat HIV-infektiot (positiivinen PCR)
  6. Krooninen hoitamaton B- tai C-hepatiitti (positiivinen PCR)
  7. Aktiivinen tuberkuloosi (TB) positiivisella QuantiFERON kullalla. Jos historiassa on piilevä tuberkuloosi, on esitettävä todisteet hoidon päättymisestä.
  8. Pysyvä Epstein-Barr-viruksen (EBV) kuormitus ≥ 1 000 yksikköä/ml verta tarkastettu kahdesti vähintään 1 kuukauden välein
  9. Muut hallitsemattomat infektiot
  10. Elävä rokote annetaan 6 viikon sisällä kokeen alkamisesta
  11. Pahanlaatuinen sairaus tai pahanlaatuisuus hoidettu viimeisen vuoden aikana
  12. Tällä hetkellä raskaana tai imettävät
  13. Elinajanodote alle 1 kuukausi
  14. Koehenkilöt, jotka eivät halua antaa itse tai vanhemman/hoitajan antamia ihonalaisia ​​injektioita itse kotona
  15. Muut olosuhteet, jotka tutkijoiden mielestä estävät osallistumasta tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Abatacept

Lastenlääkärit, jotka painavat <50 kg, asetetaan yhteen käsivarteen, jonka abatacept ja annostelu painon perusteella. ≥ 50 kg: n ja aikuisten koehenkilöt, jotka painaavat ≥ 50 kg ja aikuiset, tulevat kaksinkertaiseen sokeutettuun, satunnaistamiseen 1: 2 -suhteessa abatacept -hoitoryhmään (ARM 1) tai lumelääkeryhmään (ARM 2), joka on käsitelty viikoittain kuukauden 6 ajan. Kuukauden 6 jälkeen kaikki koehenkilöt alkavat vastaanottaa abatacept viikoittain.

Lasten annostelu:

Abatacept ihonalainen joka viikko:

10-25 kg: 50 mg; 25-50 kg: 87,5 mg; > 50 kg: 125 mg

Aikuisten annostelu:

Abatacept: 125 mg ihonalainen joka viikko
Lääke: Abatasepti
Abatasepti on selektiivinen kostimulaation modulaattori, joka estää T-lymfosyyttien aktivaatiota sitoutumalla CD80:een ja CD86:een ja estää siten vuorovaikutuksen CD28:n kanssa. Orencia-liuos, joka toimitetaan esitäytetyssä ruiskussa, tulee säilyttää jääkaapissa 2 C - 8 C (36 F - 46 F). Orenciaa ei saa käyttää esitäytetyn ruiskun viimeisen käyttöpäivämäärän jälkeen. Tuote tulee suojata valolta säilyttämällä alkuperäispakkauksessa käyttöhetkeen asti. Esitäytettyä ruiskua ei saa jäätyä.
Muut nimet:
  • Orencia
Placebo Comparator: Plasebo
≥ 50 kg: n ja aikuisten koehenkilöt, jotka painaavat ≥ 50 kg ja aikuiset, tulevat kaksinkertaiseen sokeutettuun, satunnaistamiseen 1: 2 -suhteessa abatacept -hoitoryhmään (ARM 1) tai lumelääkeryhmään (ARM 2), joka on käsitelty viikoittain kuukauden 6 ajan. Lumelääkkeen koostumus on sama kuin aktiivinen tutkimuslääke ilman abataceptiä. Sokean ylläpitämiseksi injektiomäärät ovat samat kuin aktiivinen hoito. Kuukauden 6 jälkeen kaikki koehenkilöt alkavat vastaanottaa abatacept viikoittain.
Muut: Plasebo
Orencian lumelääkkeen koostumus on sama kuin aktiivisen tutkimuslääkkeen ilman abataseptia. Plasebo pakataan ja merkitään edellä esitäytetyille Orencia-ruiskuille kuvatulla tavalla. Sokean ylläpitämiseksi injektiomäärät ovat samat kuin aktiivisessa hoidossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korkean resoluution rintakehän TT-skannaus (HRCT)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat merkittävän vasteen (GLILD:n mukaan > 30 prosentin muutos keuhkokudossairaustaakassa) HRCT:llä 6 kuukauden abataseptihoidon jälkeen.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
6 kuukautta, 12 kuukautta
Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV)
6 kuukautta, 12 kuukautta
Hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCo)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCo)
6 kuukautta, 12 kuukautta
Ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Uusien autoimmuuni-/tulehdussairauksien ilmaantuvuus abataseptin tai lumelääkkeen aikana
6 kuukautta, 12 kuukautta
Resoluutio
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Olemassa olevien autoimmuuni-/tulehdussairauksien ratkaiseminen abataseptin tai lumelääkkeen aikana
6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos Short Form-36 -pisteissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Lyhyt lomake-36: pisteet vaihtelevat 0-100, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveyttä
6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos PedsQL (Pediatric Life Quality of Life) Generic Core -pisteissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
PedsQL Generic Core Scales: kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100, joten korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL:ia. Alue 0-2300 yli 4-vuotiaille, 0-2100 4-vuotiaille
6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos Kingin interstitiaalisen keuhkosairauden pisteissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Kingin interstitiaalinen keuhkosairaus: pisteet vaihtelevat 0-100, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveyttä
6 kuukautta, 12 kuukautta
Steroidien käyttö
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Käytettyjen steroidien kumulatiivinen määrä 6 kuukauden ja 12 kuukauden jälkeen
6 kuukautta, 12 kuukautta
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Selviytyminen 12 kuukauden iässä
6 kuukautta, 12 kuukautta
Lasten kasvu - pituuden muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Pituusmuutos 6 ja 12 kuukauden iässä.
6 kuukautta, 12 kuukautta
Lasten kasvu - painonmuutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Painon muutos 6 ja 12 kuukauden iässä.
6 kuukautta, 12 kuukautta
Muita immuuniaineita
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muiden immuunilääkkeiden käytön lopettamisen määrä tutkimusaineen käytön aikana
6 kuukautta, 12 kuukautta
Haittatapahtumat/Vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus lumelääkkeeseen verrattuna
6 kuukautta, 12 kuukautta
Pudotusprosentti
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Opintojen keskeyttämisprosentti
6 kuukautta, 12 kuukautta
Samanaikaisten infektioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Samanaikaisten infektioiden ilmaantuvuus tutkimuksen aikana
6 kuukautta, 12 kuukautta
Samanaikaisten infektioiden hoito
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Antibioottihoitoa vaativien infektioiden määrä potilasta kohti
6 kuukautta, 12 kuukautta
Samanaikaisten infektioiden komplikaatiot
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Samanaikaisten infektioiden komplikaatiot tutkimuksen aikana
6 kuukautta, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Bristol-Myers Squibb

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael Jordan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2020-0876
  • R01FD007267 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa