Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Abatacept intersticiális tüdőbetegséggel járó gyakori változó immunhiány kezelésére (ABCVILD)

2024. március 13. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Nincs szabványos gondozási terápia a granulomatous-lymphocytic interstitialis tüdőbetegségben (GLILD) szenvedő betegek számára, akiket gyakori változó immunhiányban (CVID) észleltek. Az abatacept a közelmúltban ígéretesnek tűnt a komplex CVID-ben szenvedő betegek kezelésére. Ez a vizsgálat egy több helyszínen végzett, II. fázisú, randomizált, vak/placebo-kontrollos klinikai vizsgálat gyermek- és felnőtt alanyokon az abatacept hatásosságának meghatározására a placebóhoz képest GLILD-ben szenvedő alanyok CVID összefüggésében történő kezelésében.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Nincs szabványos gondozási terápia a granulomatous-lymphocytic interstitialis tüdőbetegségben (GLILD) szenvedő betegek számára, akiket gyakori változó immunhiányban (CVID) észleltek. Az abatacept a citotoxikus T-limfocitákkal asszociált fehérje 4 (CTLA-4) és a humán IgG1 rekombináns humán fúziós fehérje, amely a CD80-hoz és CD86-hoz kötődve blokkolja a T-sejt aktivációt, ezáltal blokkolja a CD28 kapcsolódást – ez a T-sejtekhez szükséges „második jel”. aktiválás. Az abatacept a közelmúltban ígéretesnek tűnt a komplex CVID-ben szenvedő betegek kezelésére.

Ez a vizsgálat egy több helyszínen végzett, II. fázisú, randomizált, vak/placebo-kontrollos klinikai vizsgálat 50 kg-nál nagyobb testtömegű felnőtt és gyermekkorú alanyokon (1. kohorsz), és egy további kohorszban (2. számú) 50 kg alatti gyermekeket vizsgáltak. egykarú, nyílt elrendezésű abataceptet kapott. Az 1. kohorsz „késleltetett indítás” elrendezést alkalmaz, hogy ebből a kohorszból a maximális statisztikai teljesítményt kapja. A 2. kohorsz nyitott lesz, mivel nincs megfelelő placebo a gyermekgyógyászati ​​dózisú abatacept fecskendőhöz. Az 1. kohorszban összesen 45, a 2. kohorszban pedig 15 értékelhető tárgyat kezelnek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

38

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Toborzás
        • University of California, San Francisco
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michele Pham, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33620
        • Toborzás
        • University of South Florida
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jolan Walter, MD
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Egyesült Államok, 01805
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Avni Joshi, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Toborzás
        • Duke University Health System
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Patricia Lugar, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Erinn Kellner, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A CVID diagnózisa a nemzetközi konszenzusos dokumentum (ICON) szerint

    1. Életkor 4 éves vagy idősebb
    2. A szérum IgG legalább 2 szórás az életkorhoz igazított normálérték alatt
    3. Csökkent szérum IgA és/vagy szérum IgM
    4. Rendellenes specifikus antitest válasz az immunizálásra
    5. A másodlagos immunhiány kizárása
  2. Immunglobulin pótlása legalább 6 hónapig, és hajlandó fenntartani a vizsgálat során
  3. Granulomatous-lymphocytás intersticiális tüdőbetegség limfocitás komponenssel, amelyet tüdőbiopsziával diagnosztizáltak a vizsgálatba lépés előtt, ék biopszia előnyben.
  4. Az intersticiális tüdőbetegség perzisztenciája vagy súlyosbodása a tüdő sorozatos CT-felvételén mérve, legalább 6 hónapos időközzel, a legutóbbi értékelés a vizsgálatba való belépéstől számított 3 hónapon belül.
  5. Aláírt írásos beleegyezés
  6. Hajlandó engedélyezni biológiai minták tárolását az orvosi kutatásban való jövőbeni felhasználás céljából.
  7. A fogamzóképes korú női alanyoknak el kell fogadniuk a fogamzásgátlás hatékony formáit, például hormonalapú fogamzásgátlót, méhen belüli eszközt, óvszert/korlátot, műtétileg steril partnert vagy absztinencia.
  8. A vizsgálatban részt vevő férfiaknak bele kell egyezniük az óvszer használatába a vizsgálat során és az utolsó adag után 3 hónapig

Kizárási kritériumok:

  1. Az abatacepttel vagy bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység anamnézisében
  2. Az előző 6 hónapban kapott bármilyen limfocita-depletáló szert, beleértve az anti-CD20 monoklonális antitesteket, alemtuzumabot, ATG-t
  3. Az elmúlt 3 hónapban abataceptet, ciklofoszfamidot, tumor nekrózis faktor inhibitorokat vagy pulzus-szteroidokat kapott (meghatározása szerint >15 mg/kg/nap metilprednizon vagy kortikoszteroid ekvivalens)
  4. Elkezdte vagy növelte a következő immunmoduláló gyógyszerek valamelyikét a felvételt követő 3 hónapon belül és a kezdeti mellkasi CT-től számított 3 hónapon belül: azatioprin, ciklosporin, takrolimusz, merkaptopurin, metotrexát, mikofenolát-mofetil vagy szirolimusz
  5. HIV-fertőzés anamnézisében (pozitív PCR)
  6. Krónikus kezeletlen hepatitis B vagy C (pozitív PCR)
  7. Aktív tuberkulózis (TB) pozitív QuantiFERON arany által. Ha az anamnézisben látens tbc szerepel, bizonyítékot kell szolgáltatni a kezelés befejezéséről.
  8. Perzisztens Epstein-Barr vírus (EBV) terhelés ≥ 1000 egység/ml vér, kétszer, legalább 1 hónapos időközzel ellenőrizve
  9. Egyéb ellenőrizetlen fertőzések
  10. Élő vakcina a vizsgálat kezdetétől számított 6 héten belül
  11. Rosszindulatú daganat, vagy rosszindulatú daganat miatt kezelték az elmúlt évben
  12. Jelenleg terhes vagy szoptat
  13. A várható élettartam kevesebb, mint 1 hónap
  14. Azok az alanyok, akik nem hajlandók maguknak beadni a szubkután injekciót, vagy nem kérnek szülőt/gondozót, hogy saját maguk adja be a szubkután injekciót otthon
  15. Egyéb feltételek, amelyekről a vizsgálók úgy érzik, hogy ellenjavallják a vizsgálatban való részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Abatacept

Az 50 kg-nál kisebb testtömegű gyermekgyógyászati ​​alanyokat egyetlen karba helyezik az abatacepttel, az adagolás súlya alapján történik. A ≥50 kg testtömegű gyermekek és felnőttek kettős vak, 1:2 arányú randomizálásba kerülnek az alanyok az abatacept-kezelési csoportba (1. kar) vagy a placebo-csoportba (2. kar) hetente 26-ig.

Gyermekkori adagolás:

Az abatacept szubkután minden héten:

10-25 kg: 50 mg; 25-50 kg: 87,5 mg; >50 kg: 125 mg

Felnőtt adagolás:

Abatacept: 125 mg szubkután hetente
Drog: Abatacept
Az abatacept egy szelektív kostimulációs modulátor, amely a CD80-hoz és CD86-hoz kötődve gátolja a T-limfociták aktivációját, ezáltal gátolja a CD28-cal való kölcsönhatást. Az előretöltött fecskendőben szállított Orencia oldatot 2 °C és 8 °C közötti hőmérsékleten kell tárolni. Az Orencia nem használható fel az előretöltött fecskendőn feltüntetett lejárati időn túl. A készítményt fénytől védve kell tárolni az eredeti csomagolásban a felhasználásig. Az előretöltött fecskendőt nem szabad lefagyasztani.
Más nevek:
  • Orencia
Placebo Comparator: Placebo
A ≥50 kg testtömegű gyermekek és felnőttek kettős vak, 1:2 arányú randomizálásba kerülnek az alanyok az abatacept-kezelési csoportba (1. kar) vagy a placebo-csoportba (2. kar) hetente 26-ig. A placebo összetétele megegyezik az abatacept nélküli aktív vizsgálati gyógyszerével. A vakok fenntartásához az injekció mennyisége megegyezik az aktív kezeléssel.
Egyéb: Placebo
Az Orencia placebójának összetétele megegyezik az abatacept nélküli aktív vizsgálati gyógyszerével. A placebót a fent, az Orencia előretöltött fecskendőknél leírtak szerint csomagolják és címkézik. A vakok fenntartásához az injekció mennyisége megegyezik az aktív kezeléssel.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nagy felbontású mellkasi CT (HRCT)
Időkeret: 6 hónap
Azon alanyok aránya, akik szignifikáns választ értek el (a GLILD szerint >30 százalékos változás a tüdőszöveti betegségterhelésben) a HRCT-re 6 hónapos abatacept-terápia után.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kényszerített vitálkapacitás (FVC)
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Kényszerített vitálkapacitás (FVC)
6 hónap, 12 hónap
Kényszerített kilégzési térfogat (FEV)
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Kényszerített kilégzési térfogat (FEV)
6 hónap, 12 hónap
A szén-monoxid diffúziós kapacitása (DLCo)
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
A szén-monoxid diffúziós kapacitása (DLCo)
6 hónap, 12 hónap
Előfordulása
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Újonnan fellépő autoimmun/gyulladásos betegségek előfordulása abatacept vagy placebo alkalmazása során
6 hónap, 12 hónap
Felbontás
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Meglévő autoimmun/gyulladásos betegségek feloldása abatacept vagy placebo mellett
6 hónap, 12 hónap
Változás a Short Form-36 pontszámokban
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Short Form-36: a pontozás 0-tól 100-ig terjed, ahol a magasabb pontszám jobb egészséget jelent
6 hónap, 12 hónap
Változás a PedsQL (Pediatric Life Quality of Life) Generic Core pontszámokban
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
PedsQL általános alapskálák: az elemek fordított pontozása és lineáris transzformációja 0-100 skálára történik, így a magasabb pontszámok jobb HRQOL-t jeleznek. 0-2300 tartomány 4 éves kor felett, 0-2100 4 éves kor felett
6 hónap, 12 hónap
Változás a King intersticiális tüdőbetegség pontszámában
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
King intersticiális tüdőbetegség: a pontozás 0-tól 100-ig terjed, ahol a magasabb pontszám jobb egészséget jelent
6 hónap, 12 hónap
Szteroid használat
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
A felhasznált szteroidok összesített száma 6 hónap és 12 hónap után
6 hónap, 12 hónap
Túlélés
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Túlélés 12 hónaposan
6 hónap, 12 hónap
Gyermekkori növekedés - magasságváltozás
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Magasságváltozás 6 és 12 hónapos korban.
6 hónap, 12 hónap
Gyermekkori növekedés - súlyváltozás
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Súlyváltozás 6 és 12 hónapos korban.
6 hónap, 12 hónap
További immunvédő szerek
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
A további immunszerek abbahagyásának aránya a vizsgálati szer alkalmazása során
6 hónap, 12 hónap
Nemkívánatos események/Súlyos nemkívánatos események
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
A nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása a placebóval összehasonlítva
6 hónap, 12 hónap
Lemorzsolódási arány
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Tanulmányi lemorzsolódás
6 hónap, 12 hónap
Egyidejű fertőzések előfordulása
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Egyidejű fertőzések előfordulása a vizsgálat alatt
6 hónap, 12 hónap
Egyidejű fertőzések kezelése
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Antibiotikumos kezelést igénylő fertőzések száma betegenként
6 hónap, 12 hónap
Egyidejű fertőzések szövődményei
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Egyidejű fertőzések szövődményei vizsgálat közben
6 hónap, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Együttműködők

Bristol-Myers Squibb

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. július 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2020-0876
  • R01FD007267 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gyakori változó immunhiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Poland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel