Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Abatacept w leczeniu pospolitego zmiennego niedoboru odporności ze śródmiąższową chorobą płuc (ABCVILD)

21 lipca 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Nie ma standardu opieki nad pacjentami z ziarniniakowo-limfocytarną śródmiąższową chorobą płuc (GLILD) obserwowaną w pospolitym zmiennym niedoborze odporności (CVID). Abatacept wyglądał ostatnio obiecująco w leczeniu pacjentów ze złożonym CVID. Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem klinicznym fazy II, zaślepionym/kontrolowanym placebo, z udziałem dzieci i dorosłych, mającym na celu określenie skuteczności abataceptu w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z GLILD w kontekście CVID.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nie ma standardu opieki nad pacjentami z ziarniniakowo-limfocytarną śródmiąższową chorobą płuc (GLILD) obserwowaną w pospolitym zmiennym niedoborze odporności (CVID). Abatacept jest rekombinowanym ludzkim białkiem fuzyjnym białka 4 związanego z cytotoksycznymi limfocytami T (CTLA-4) i ludzkiej IgG1, które blokuje aktywację limfocytów T poprzez wiązanie się z CD80 i CD86, blokując w ten sposób zaangażowanie CD28 – „drugi sygnał” potrzebny limfocytom T aktywacja. Abatacept wyglądał ostatnio obiecująco w leczeniu pacjentów ze złożonym CVID.

To badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym, zaślepionym/kontrolowanym placebo badaniem klinicznym fazy II z udziałem dorosłych i dzieci o masie ciała ≥50 kg (kohorta 1), z dodatkową kohortą (nr 2) dzieci o masie ciała <50 kg badaną jako jedno ramię, otrzymujące abatacept metodą otwartej próby. Kohorta 1 wykorzystuje projekt „opóźnionego startu”, aby uzyskać maksymalną moc statystyczną z tej kohorty. Kohorta 2 będzie otwarta z powodu braku odpowiedniego placebo dla strzykawek z abataceptem dla dzieci. Łącznie 45 pacjentów podlegających ocenie zostanie poddanych leczeniu w kohorcie 1 i 15 pacjentów podlegających ocenie w kohorcie 2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michele Pham, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jolan Walter, MD
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • Avni Joshi, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Peter Bressler, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Jordan, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie CVID według międzynarodowego konsensusu (ICON)

    1. Wiek 4 lata lub więcej
    2. IgG w surowicy co najmniej 2 odchylenia standardowe poniżej normy dostosowanej do wieku
    3. Zmniejszone stężenie IgA w surowicy i/lub IgM w surowicy
    4. Nieprawidłowa swoista odpowiedź przeciwciał na immunizację
    5. Wykluczenie wtórnego niedoboru odporności
  2. Na zastępczej immunoglobulinie przez co najmniej 6 miesięcy i chęć utrzymania przez cały okres badania
  3. Ziarniniakowo-limfocytarna śródmiąższowa choroba płuc ze składnikiem limfocytarnym zdiagnozowana na podstawie biopsji płuca przed włączeniem do badania, preferowana biopsja klinowa.
  4. Utrzymywanie się lub nasilenie śródmiąższowej choroby płuc mierzone na podstawie seryjnego obrazowania CT płuc w odstępie co najmniej 6 miesięcy, z ostatnią oceną w ciągu 3 miesięcy od włączenia do badania.
  5. Podpisana pisemna świadoma zgoda
  6. Gotowość do zezwolenia na przechowywanie próbek biologicznych do wykorzystania w przyszłości w badaniach medycznych.
  7. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na skuteczną kontrolę urodzeń, taką jak antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna, prezerwatywy/bariera, chirurgicznie bezpłodny partner lub abstynencja.
  8. Mężczyźni biorący udział w badaniu muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw przez cały czas trwania badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia nadwrażliwości na abatacept lub którykolwiek z jego składników
  2. Otrzymał jakiekolwiek środki zmniejszające liczbę limfocytów, w tym przeciwciała monoklonalne anty-CD20, alemtuzumab, ATG w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  3. Otrzymywał abatacept, cyklofosfamid, inhibitory czynnika martwicy nowotworów lub sterydy pulsacyjne (zdefiniowane jako >15 mg/kg mc./dobę metyloprednizonu lub ekwiwalentu kortykosteroidu) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  4. Rozpoczęły lub zwiększyły dawkę któregokolwiek z następujących leków immunomodulujących w ciągu 3 miesięcy od włączenia do badania i 3 miesięcy od pierwszej tomografii komputerowej: azatiopryna, cyklosporyna, takrolimus, merkaptopuryna, metotreksat, mykofenolan mofetylu lub syrolimus
  5. Historia zakażenia wirusem HIV (pozytywny PCR)
  6. Przewlekłe nieleczone wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C (pozytywny PCR)
  7. Aktywna gruźlica (TB) za pomocą dodatniego złota QuantiFERON. Jeśli historia utajonej gruźlicy, to musi dostarczyć dowód zakończenia leczenia.
  8. Trwałe obciążenie wirusem Epsteina-Barr (EBV) ≥ 1000 jednostek/ml krew badana dwukrotnie w odstępie co najmniej 1 miesiąca
  9. Inne niekontrolowane infekcje
  10. Żywa szczepionka podana w ciągu 6 tygodni od rozpoczęcia badania
  11. Nowotwór złośliwy lub leczenie nowotworu złośliwego w ciągu ostatniego roku
  12. Obecnie w ciąży lub karmi piersią
  13. Oczekiwana długość życia poniżej 1 miesiąca
  14. Osoby, które nie chcą samodzielnie wykonywać wstrzyknięć podskórnych lub gdy rodzic/opiekun samodzielnie wykonuje wstrzyknięcia podskórne w domu
  15. Inne warunki, które zdaniem badaczy stanowią przeciwwskazanie do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Abatacept

Osoby pediatryczne ważące <50 kg zostaną umieszczone w jednym ramieniu z Abatacept z dawkowaniem na podstawie wagi. Osoby pediatryczne o wadze ≥50 kg i dorosłych osób wejdą do podwójnie zaślepionej, randomizacji w stosunku 1: 2 osób do grupy leczonej Abatacept (ARM 1) lub do grupy placebo (ARM 2) traktowanej co tydzień do 6 miesiąca 6. Po 6 miesiącu wszyscy badani zaczną otrzymywać Abatacept co tydzień.

Dawkowanie pediatryczne:

Abatacept Podskórnie co tydzień:

10-25 kg: 50 mg; 25-50 kg: 87,5 mg; > 50 kg: 125 mg

Dawkowanie dorosłych:

Abatacept: 125 mg podskórny co tydzień
Lek: Abatacept
Abatacept jest selektywnym modulatorem kostymulacji, hamującym aktywację limfocytów T przez wiązanie z CD80 i CD86, blokując w ten sposób interakcję z CD28. Roztwór Orencia dostarczany w ampułko-strzykawce należy przechowywać w lodówce w temperaturze od 2°C do 8°C (36°F do 46°F). Leku Orencia nie należy stosować po upływie daty ważności podanej na ampułko-strzykawce. Produkt należy chronić przed światłem przechowując w oryginalnym opakowaniu do czasu użycia. Ampułko-strzykawki nie należy zamrażać.
Inne nazwy:
  • Orencja
Komparator placebo: Placebo
Osoby pediatryczne o wadze ≥50 kg i dorosłych osób wejdą do podwójnie zaślepionej, randomizacji w stosunku 1: 2 osób do grupy leczonej Abatacept (ARM 1) lub do grupy placebo (ARM 2) traktowanej co tydzień do 6 miesiąca 6. Skład placebo jest taki sam jak aktywny lek bez Abatacept. Aby utrzymać niewidome, objętości wstrzyknięcia będą takie same jak aktywne leczenie. Po 6 miesiącu wszyscy badani zaczną otrzymywać Abatacept co tydzień.
Inny: Placebo
Skład placebo leku Orencia jest taki sam jak aktywnego badanego leku bez abataceptu. Placebo będzie pakowane i etykietowane w sposób opisany powyżej dla ampułko-strzykawek Orencia. Aby zachować ślepotę, objętości wstrzyknięć będą takie same jak w przypadku aktywnego leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tomografia komputerowa klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości (HRCT)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali znaczącą odpowiedź (zdefiniowaną jako >30-procentowa zmiana obciążenia chorobą tkanki płuc według GLILD) na HRCT po 6 miesiącach leczenia abataceptem.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Natężona pojemność życiowa (FVC)
6 miesięcy, 12 miesięcy
Wymuszona objętość wydechowa (FEV)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Wymuszona objętość wydechowa (FEV)
6 miesięcy, 12 miesięcy
Zdolność dyfuzyjna tlenku węgla (DLCo)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zdolność dyfuzyjna tlenku węgla (DLCo)
6 miesięcy, 12 miesięcy
Zakres
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Częstość występowania nowych chorób autoimmunologicznych/zapalnych podczas przyjmowania abataceptu lub placebo
6 miesięcy, 12 miesięcy
Rezolucja
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Ustąpienie istniejących chorób autoimmunologicznych/zapalnych podczas przyjmowania abataceptu lub placebo
6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana w wynikach Short Form-36
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Krótki formularz-36: punktacja waha się od 0-100, gdzie wyższy wynik oznacza lepsze zdrowie
6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana ogólnych wyników PedsQL (Pediatric Quality of Life).
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Ogólne skale podstawowe PedsQL: pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100, tak że wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQOL. Zakres 0-2300 dla osób w wieku powyżej 4 lat, zakres 0-2100 dla osób w wieku 4 lat
6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana w wynikach choroby śródmiąższowej płuc Kinga
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Śródmiąższowa choroba płuc króla: punktacja waha się od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia
6 miesięcy, 12 miesięcy
Stosowanie sterydów
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Skumulowana liczba sterydów stosowanych po 6 miesiącach i 12 miesiącach
6 miesięcy, 12 miesięcy
Przetrwanie
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Przeżycie po 12 miesiącach
6 miesięcy, 12 miesięcy
Wzrost pediatryczny - zmiana wzrostu
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana wzrostu w wieku 6 i 12 miesięcy.
6 miesięcy, 12 miesięcy
Wzrost pediatryczny - zmiana masy ciała
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana wagi po 6 i 12 miesiącach.
6 miesięcy, 12 miesięcy
Dodatkowe środki odpornościowe
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Wskaźnik odstawienia dodatkowych środków immunologicznych podczas stosowania badanego środka
6 miesięcy, 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane/poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych w porównaniu z placebo
6 miesięcy, 12 miesięcy
Wskaźnik rezygnacji
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Wskaźnik rezygnacji ze studiów
6 miesięcy, 12 miesięcy
Występowanie współistniejących infekcji
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Występowanie współistniejących infekcji podczas badania
6 miesięcy, 12 miesięcy
Leczenie współistniejących infekcji
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Liczba zakażeń na pacjenta wymagających leczenia antybiotykami
6 miesięcy, 12 miesięcy
Powikłania współistniejących infekcji
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Powikłania współistniejących infekcji podczas badania
6 miesięcy, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Bristol-Myers Squibb

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Jordan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020-0876
  • R01FD007267 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj