Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Abatacept til behandling af almindelig variabel immundefekt med interstitiel lungesygdom (ABCVILD)

5. november 2025 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Der er ingen standardbehandlingsterapi til patienter med granulomatøs-lymfocytisk interstitiel lungesygdom (GLILD) set ved almindelig variabel immundefekt (CVID). Abatacept har for nylig set lovende ud til behandling af patienter med kompleks CVID. Dette studie er et multi-site, fase II, randomiseret, blindet/placebokontrolleret klinisk forsøg i pædiatriske og voksne forsøgspersoner for at bestemme effektiviteten af ​​abatacept sammenlignet med placebo til behandling af forsøgspersoner med GLILD i forbindelse med CVID.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er ingen standardbehandlingsterapi til patienter med granulomatøs-lymfocytisk interstitiel lungesygdom (GLILD) set ved almindelig variabel immundefekt (CVID). Abatacept er et rekombinant, humant fusionsprotein af cytotoksisk T-lymfocyt-associeret protein 4 (CTLA-4) og humant IgG1, der blokerer T-celleaktivering ved at binde til CD80 og CD86 og derved blokere CD28-engagement - det "andet signal", der er nødvendigt for T-celler aktivering. Abatacept har for nylig set lovende ud til behandling af patienter med kompleks CVID.

Denne undersøgelse er et multi-site, fase II, randomiseret, blindet/placebokontrolleret klinisk forsøg med voksne og pædiatriske forsøgspersoner ≥50 kg (kohorte 1), med en yderligere kohorte (#2) af pædiatriske forsøgspersoner <50 kg testet som en enkeltarm, modtager åben-label abatacept. Kohorte 1 bruger et "forsinket start"-design for at opnå maksimal statistisk kraft fra denne kohorte. Kohorte 2 vil være åben på grund af manglen på en passende placebo til pædiatriske dosis abataceptsprøjter. I alt 45 evaluerbare emner vil blive behandlet i kohorte 1 og 15 evaluerbare emner i kohorte 2.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michele Pham, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jolan Walter, MD
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Avni Joshi, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Bressler, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Jordan, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af CVID i henhold til det internationale konsensusdokument (ICON)

    1. Alder 4 år eller derover
    2. Serum IgG mindst 2 standardafvigelser under den aldersjusterede normal
    3. Nedsat serum IgA og/eller serum IgM
    4. Unormalt specifikt antistofrespons på immunisering
    5. Udelukkelse af sekundær immundefekt
  2. På erstatningsimmunoglobulin i mindst 6 måneder og villig til at opretholde under hele undersøgelsen
  3. Granulomatøs-lymfocytisk interstitiel lungesygdom med en lymfocytisk komponent diagnosticeret ved lungebiopsi før studiestart, kilebiopsi foretrækkes.
  4. Vedvarende eller forværring af interstitiel lungesygdom målt på seriel CT-billeddannelse af lungen med mindst 6 måneders mellemrum, med den seneste vurdering inden for 3 måneder efter studiestart.
  5. Underskrevet skriftligt informeret samtykke
  6. Villig til at tillade opbevaring af biologiske prøver til fremtidig brug i medicinsk forskning.
  7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere en effektiv form for prævention, såsom hormonbaseret prævention, intrauterin anordning, kondomer/barriere, kirurgisk steril partner eller abstinens.
  8. Mænd i undersøgelsen skal acceptere at bruge kondom under hele undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med overfølsomhed over for abatacept eller nogen af ​​dets komponenter
  2. Har modtaget lymfocytdepleterende midler, inklusive anti-CD20 monoklonale antistoffer, alemtuzumab, ATG i de foregående 6 måneder
  3. Har modtaget abatacept, cyclophosphamid, tumornekrosefaktorhæmmere eller pulssteroider (defineret som >15 mg/kg/dag af methylprednison eller kortikosteroidækvivalent) inden for de seneste 3 måneder
  4. Har startet eller øget nogen af ​​de følgende immunmodulerende lægemidler inden for 3 måneder efter tilmelding og 3 måneder fra første CT-thorax: azathioprin, cyclosporin, tacrolimus, mercaptopurin, methotrexat, mycophenolatmofetil eller sirolimus
  5. Anamnese med HIV-infektion (positiv PCR)
  6. Kronisk ubehandlet hepatitis B eller C (positiv PCR)
  7. Aktiv tuberkulose (TB) af positivt QuantiFERON guld. Hvis historien om latent TB, så skal fremlægge bevis for at afslutte behandlingen.
  8. Persistent Epstein-Barr Virus (EBV) belastning ≥ 1.000 enheder/ml blod kontrolleres to gange med mindst 1 måneds mellemrum
  9. Andre ukontrollerede infektioner
  10. Levende vaccine givet inden for 6 uger efter starten af ​​forsøget
  11. Malignitet eller behandlet for malignitet inden for det seneste år
  12. Er i øjeblikket gravid eller ammer
  13. Forventet levetid mindre end 1 måned
  14. Forsøgspersoner, der ikke er villige til selv at administrere eller lade en forælder/plejer selv administrere subkutane injektioner derhjemme
  15. Andre forhold, som efterforskerne føler, kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Abatacept

Pædiatriske personer, der vejer <50 kg, placeres i en enkelt arm med abatacept med dosering baseret på vægt. Pædiatriske personer, der vejer ≥50 kg og voksne personer, vil komme ind i en dobbelt blindet, randomisering i et forhold på 1: 2 mellem emner og den abatacept -behandlingsgruppe (ARM 1) eller til placebogruppen (ARM 2) behandlet ugentligt til måned 6. Efter måned 6 begynder alle forsøgspersoner at modtage Abatacept Weekly.

Pædiatrisk dosering:

Abatacept subkutan hver uge:

10-25 kg: 50 mg; 25-50 kg: 87,5 mg; > 50 kg: 125 mg

Voksen dosering:

Abatacept: 125 mg subkutan hver uge
Medicin: Abatacept
Abatacept er en selektiv costimuleringsmodulator, der hæmmer T-lymfocytaktivering ved at binde til CD80 og CD86 og derved blokere interaktion med CD28. Orencia-opløsning, der leveres i en fyldt sprøjte, skal opbevares i køleskab ved 2C til 8C (36F til 46F). Orencia bør ikke anvendes efter udløbsdatoen på den fyldte sprøjte. Produktet skal beskyttes mod lys ved at opbevare det i den originale emballage indtil brug. Den fyldte sprøjte må ikke nedfryses.
Andre navne:
  • Orencia
Placebo komparator: Placebo
Pædiatriske personer, der vejer ≥50 kg og voksne personer, vil komme ind i en dobbelt blindet, randomisering i et forhold på 1: 2 mellem emner og den abatacept -behandlingsgruppe (ARM 1) eller til placebogruppen (ARM 2) behandlet ugentligt til måned 6. Sammensætningen af ​​placebo er den samme som det aktive undersøgelsesmedicin uden abatacept. For at opretholde de blinde vil injektionsvolumener være de samme som den aktive behandling. Efter måned 6 begynder alle forsøgspersoner at modtage Abatacept Weekly.
Andet: Placebo
Sammensætningen af ​​placebo for Orencia er den samme som det aktive studielægemiddel uden abatacept. Placeboen vil blive pakket og mærket som beskrevet ovenfor for de fyldte Orencia-sprøjter. For at bevare blinden vil injektionsvolumen være den samme som den aktive behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Høj opløsning CT-scanning af brystet (HRCT)
Tidsramme: 6 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår en signifikant respons (defineret som >30 procent ændring i lungevævssygdomsbyrden af ​​GLILD) på HRCT efter 6 måneders abataceptbehandling.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forceret vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Forceret vital kapacitet (FVC)
6 måneder, 12 måneder
Forceret udåndingsvolumen (FEV)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Forceret udåndingsvolumen (FEV)
6 måneder, 12 måneder
Diffusionskapacitet af carbonmonoxid (DLCo)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Diffusionskapacitet af carbonmonoxid (DLCo)
6 måneder, 12 måneder
Forekomst
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Forekomst af nye autoimmune/inflammatoriske sygdomme under behandling med abatacept eller placebo
6 måneder, 12 måneder
Løsning
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Resolution af eksisterende autoimmune/inflammatoriske sygdomme under behandling med abatacept eller placebo
6 måneder, 12 måneder
Ændring i Short Form-36-resultater
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Kort Form-36: score spænder fra 0-100, hvor en højere score angiver bedre helbred
6 måneder, 12 måneder
Ændring i PedsQL (Pediatric Quality of Life) Generic Core scores
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
PedsQL Generic Core Scales: elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala, så højere score indikerer bedre HRQOL. Interval på 0-2300 for alderen over 4, interval fra 0-2100 for 4 år
6 måneder, 12 måneder
Ændring i King's Interstitial Lung Disease-score
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
King's Interstitial Lung Disease: score spænder fra 0-100, hvor en højere score angiver bedre helbred
6 måneder, 12 måneder
Brug af steroider
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Samlet antal anvendte steroider efter 6 måneder og 12 måneder
6 måneder, 12 måneder
Overlevelse
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Overlevelse ved 12 måneder
6 måneder, 12 måneder
Pædiatrisk vækst - ændring i højden
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Ændring i højden ved 6 og 12 måneder.
6 måneder, 12 måneder
Pædiatrisk vækst - ændring i vægt
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Ændring i vægt ved 6 og 12 måneder.
6 måneder, 12 måneder
Yderligere immunmidler
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Frekvens for seponering af yderligere immunmidler under undersøgelsesmiddel
6 måneder, 12 måneder
Uønskede hændelser/alvorlige hændelser
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger sammenlignet med placebo
6 måneder, 12 måneder
Frafaldsprocent
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Frafaldsprocent på studiet
6 måneder, 12 måneder
Forekomst af samtidige infektioner
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Forekomst af samtidige infektioner under undersøgelse
6 måneder, 12 måneder
Behandling af samtidige infektioner
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Antal infektioner pr. patient, som kræver behandling med antibiotika
6 måneder, 12 måneder
Komplikationer af samtidige infektioner
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Komplikationer af samtidige infektioner under undersøgelse
6 måneder, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Jordan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

14. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-0876
  • R01FD007267 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Almindelig variabel immundefekt

Kliniske forsøg med Abatacept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner