Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Abatacept pro léčbu běžné variabilní imunodeficience s intersticiálním plicním onemocněním (ABCVILD)

5. listopadu 2025 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Neexistuje žádná standardní terapie pro pacienty s granulomatózní-lymfocytární intersticiální plicní nemocí (GLILD) pozorovanou u běžné variabilní imunodeficience (CVID). Abatacept v poslední době vypadá slibně pro léčbu pacientů s komplexní CVID. Tato studie je vícemístná, fáze II, randomizovaná, zaslepená/placebem kontrolovaná klinická studie u pediatrických a dospělých subjektů ke stanovení účinnosti abataceptu ve srovnání s placebem při léčbě subjektů s GLILD v kontextu CVID.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Neexistuje žádná standardní terapie pro pacienty s granulomatózní-lymfocytární intersticiální plicní nemocí (GLILD) pozorovanou u běžné variabilní imunodeficience (CVID). Abatacept je rekombinantní lidský fúzní protein cytotoxického proteinu 4 asociovaného s T lymfocyty (CTLA-4) a lidského IgG1, který blokuje aktivaci T lymfocytů vazbou na CD80 a CD86, čímž blokuje zapojení CD28 – „druhý signál“ potřebný pro T lymfocyty. aktivace. Abatacept v poslední době vypadá slibně pro léčbu pacientů s komplexní CVID.

Tato studie je vícemístná, randomizovaná, zaslepená/placebem kontrolovaná klinická studie fáze II u dospělých a pediatrických subjektů s hmotností ≥ 50 kg (skupina 1), s další kohortou (č. 2) pediatrických subjektů s hmotností < 50 kg, která byla testována jako jednoručka, přijímající otevřený abatacept. Kohorta 1 využívá návrh „zpožděného startu“ k získání maximální statistické síly z této kohorty. Kohorta 2 bude otevřená kvůli nedostatku vhodného placeba pro injekční stříkačky s dávkou abataceptu pro děti. V kohortě 1 bude léčeno celkem 45 hodnotitelných subjektů a v kohortě 2 15 hodnotitelných subjektů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

38

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michele Pham, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jolan Walter, MD
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Avni Joshi, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Bressler, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Jordan, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika CVID podle mezinárodního konsenzuálního dokumentu (ICON)

    1. Věk 4 roky a více
    2. Sérové ​​IgG alespoň 2 směrodatné odchylky pod normou upravenou podle věku
    3. Snížené sérové ​​IgA a/nebo sérové ​​IgM
    4. Abnormální specifická protilátková odpověď na imunizaci
    5. Vyloučení sekundární imunodeficience
  2. Na substitučním imunoglobulinu po dobu nejméně 6 měsíců a ochotni pokračovat po celou dobu studie
  3. Granulomatózně-lymfocytární intersticiální plicní onemocnění s lymfocytární složkou diagnostikovanou plicní biopsií před vstupem do studie, preferována klínová biopsie.
  4. Přetrvávání nebo zhoršení intersticiálního plicního onemocnění měřené na sériovém CT zobrazení plic s odstupem nejméně 6 měsíců, s posledním hodnocením do 3 měsíců od vstupu do studie.
  5. Podepsaný písemný informovaný souhlas
  6. Ochotný umožnit skladování biologických vzorků pro budoucí použití v lékařském výzkumu.
  7. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s účinnou formou antikoncepce, jako je hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko, kondomy/bariéra, chirurgicky sterilní partner nebo abstinence.
  8. Muži ve studii musí souhlasit s používáním kondomů během studie a po dobu 3 měsíců po poslední dávce

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza přecitlivělosti na abatacept nebo kteroukoli jeho složku
  2. V předchozích 6 měsících dostával jakékoli látky snižující hladinu lymfocytů včetně anti-CD20 monoklonálních protilátek, alemtuzumabu, ATG
  3. dostával abatacept, cyklofosfamid, inhibitory tumor nekrotizujícího faktoru nebo pulzní steroidy (definované jako >15 mg/kg/den methylprednisonu nebo ekvivalentu kortikosteroidů) během posledních 3 měsíců
  4. Během 3 měsíců od zařazení a 3 měsíců od počátečního CT hrudníku jste začali užívat nebo zvýšili některý z následujících imunomodulačních léků: azathioprin, cyklosporin, takrolimus, merkaptopurin, methotrexát, mykofenolát mofetil nebo sirolimus
  5. Infekce HIV v anamnéze (pozitivní PCR)
  6. Chronická neléčená hepatitida B nebo C (pozitivní PCR)
  7. Aktivní tuberkulóza (TBC) pozitivním QantiFERON gold. Pokud je v anamnéze latentní TBC, pak musí poskytnout důkaz o dokončení léčby.
  8. Perzistentní zátěž virem Epstein-Barrové (EBV) ≥ 1 000 jednotek/ml krve kontrolována dvakrát s odstupem alespoň 1 měsíce
  9. Jiné nekontrolované infekce
  10. Živá vakcína podaná do 6 týdnů od začátku studie
  11. Malignita nebo zhoubný nádor léčený během posledního roku
  12. V současné době těhotná nebo kojím
  13. Předpokládaná délka života méně než 1 měsíc
  14. Subkutánní injekce si doma samy aplikují subjekty, které si nechtějí samy aplikovat nebo mají rodiče/pečovatele
  15. Jiné podmínky, které výzkumníci cítí, účast ve studii kontraindikují

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Abatacept

Pediatrické subjekty vážící <50 kg budou umístěny do jediného ramene s abataceptem s dávkováním na základě hmotnosti. Pediatrické subjekty vážící ≥ 50 kg a dospělé subjekty vstoupí do dvojitého oslepeného, ​​randomizace v poměru 1: 2 u subjektů k léčebné skupině abataceptů (ARM 1) nebo do placebo skupiny (ARM 2) týdně až 6. měsíce. Po 6. měsíci začnou všechny subjekty dostávat abatacept týdně.

Pediatrické dávkování:

Abatacept subkutánní každý týden:

10-25 kg: 50 mg; 25-50 kg: 87,5 mg; > 50 kg: 125 mg

Dávkování dospělých:

Abatacept: 125 mg subkutánní každý týden
Lék: Abatacept
Abatacept je selektivní kostimulační modulátor, který inhibuje aktivaci T lymfocytů vazbou na CD80 a CD86, čímž blokuje interakci s CD28. Roztok Orencia dodávaný v předplněné injekční stříkačce by měl být chlazen při 2C až 8C (36F až 46F). Orencia by se neměla používat po uplynutí doby použitelnosti na předplněné injekční stříkačce. Přípravek by měl být až do doby použití chráněn před světlem uchováváním v původním obalu. Předplněná injekční stříkačka nesmí zmrznout.
Ostatní jména:
  • Orencia
Komparátor placeba: Placebo
Pediatrické subjekty vážící ≥ 50 kg a dospělé subjekty vstoupí do dvojitého oslepeného, ​​randomizace v poměru 1: 2 u subjektů k léčebné skupině abataceptů (ARM 1) nebo do placebo skupiny (ARM 2) týdně až 6. měsíce. Složení placeba je stejné jako aktivní studijní léčivo bez abataceptu. Pro udržení nevidomých budou objemy injekce stejné jako aktivní ošetření. Po 6. měsíci začnou všechny subjekty dostávat abatacept týdně.
Jiný: Placebo
Složení placeba pro přípravek Orencia je stejné jako u aktivního zkoumaného léku bez abataceptu. Placebo bude zabaleno a označeno tak, jak je popsáno výše pro předplněné injekční stříkačky Orencia. Aby se zachovala zaslepenost, objemy injekce budou stejné jako u aktivní léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CT sken hrudníku s vysokým rozlišením (HRCT)
Časové okno: 6 měsíců
Podíl subjektů dosahujících významné odpovědi (definované jako >30procentní změna v zátěži onemocněním plicní tkáně pomocí GLILD) na HRCT po 6 měsících léčby abataceptem.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Vynucená vitální kapacita (FVC)
6 měsíců, 12 měsíců
Objem nuceného výdechu (FEV)
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Objem nuceného výdechu (FEV)
6 měsíců, 12 měsíců
Difúzní kapacita oxidu uhelnatého (DLCo)
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Difúzní kapacita oxidu uhelnatého (DLCo)
6 měsíců, 12 měsíců
Incidence
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Výskyt nových autoimunitních/zánětlivých onemocnění při léčbě abataceptem nebo placebem
6 měsíců, 12 měsíců
Řešení
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Řešení existujících autoimunitních/zánětlivých onemocnění při léčbě abataceptem nebo placebem
6 měsíců, 12 měsíců
Změna ve skóre Short Form-36
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Short Form-36: skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre znamená lepší zdraví
6 měsíců, 12 měsíců
Změna skóre PedsQL (Pediatric Quality of Life) Generic Core
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
PedsQL Generic Core Scale: položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre značí lepší HRQOL. Rozsah 0-2300 pro věk nad 4 roky, rozsah 0-2100 pro 4 roky
6 měsíců, 12 měsíců
Změna skóre King's Intersticial Lung Disease
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Kingova intersticiální plicní nemoc: skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre znamená lepší zdraví
6 měsíců, 12 měsíců
Použití steroidů
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Kumulativní počet steroidů užívaných po 6 měsících a 12 měsících
6 měsíců, 12 měsíců
Přežití
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Přežití ve 12 měsících
6 měsíců, 12 měsíců
Pediatrický růst – změna výšky
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Změna výšky v 6 a 12 měsících.
6 měsíců, 12 měsíců
Pediatrický růst – změna hmotnosti
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Změna hmotnosti v 6. a 12. měsíci.
6 měsíců, 12 měsíců
Další imunitní látky
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Míra vysazení dalších imunitních látek při užívání studijní látky
6 měsíců, 12 měsíců
Nežádoucí příhody/závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků ve srovnání s placebem
6 měsíců, 12 měsíců
Míra opuštění
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Míra opuštění studia
6 měsíců, 12 měsíců
Výskyt souběžných infekcí
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Výskyt souběžných infekcí během studie
6 měsíců, 12 měsíců
Léčba souběžných infekcí
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Počet infekcí na pacienta, které vyžadují léčbu antibiotiky
6 měsíců, 12 měsíců
Komplikace souběžných infekcí
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Komplikace souběžných infekcí při studiu
6 měsíců, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Bristol-Myers Squibb

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Jordan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. července 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

14. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-0876
  • R01FD007267 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Běžná variabilní imunodeficience

Klinické studie na Abatacept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit