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Abatacept zur Behandlung von Common Variable Immunodeficiency mit interstitieller Lungenerkrankung (ABCVILD)

5. November 2025 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Es gibt keine Standardtherapie für Patienten mit granulomatös-lymphatischer interstitieller Lungenerkrankung (GLILD), die bei gemeinsamer variabler Immunschwäche (CVID) auftritt. Abatacept hat sich kürzlich als vielversprechend für die Behandlung von Patienten mit komplexer CVID erwiesen. Diese Studie ist eine standortübergreifende, randomisierte, verblindete/placebokontrollierte klinische Phase-II-Studie an pädiatrischen und erwachsenen Probanden zur Bestimmung der Wirksamkeit von Abatacept im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Probanden mit GLILD im Zusammenhang mit CVID.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es gibt keine Standardtherapie für Patienten mit granulomatös-lymphatischer interstitieller Lungenerkrankung (GLILD), die bei gemeinsamer variabler Immunschwäche (CVID) auftritt. Abatacept ist ein rekombinantes, menschliches Fusionsprotein aus zytotoxischem T-Lymphozyten-assoziiertem Protein 4 (CTLA-4) und menschlichem IgG1, das die T-Zell-Aktivierung durch Bindung an CD80 und CD86 blockiert und dadurch die CD28-Aktivierung blockiert – das „zweite Signal“, das für T-Zellen benötigt wird Aktivierung. Abatacept hat sich kürzlich als vielversprechend für die Behandlung von Patienten mit komplexer CVID erwiesen.

Diese Studie ist eine standortübergreifende, randomisierte, verblindete/placebokontrollierte klinische Phase-II-Studie mit erwachsenen und pädiatrischen Probanden ≥50 kg (Kohorte 1), wobei eine zusätzliche Kohorte (#2) von pädiatrischen Probanden <50 kg als getestet wurde einarmig, erhalten Open-Label-Abatacept. Kohorte 1 verwendet ein Design mit „verzögertem Start“, um die maximale statistische Aussagekraft aus dieser Kohorte zu erhalten. Kohorte 2 wird aufgrund des Fehlens eines geeigneten Placebos für Abatacept-Spritzen in pädiatrischer Dosierung offen sein. Insgesamt werden 45 auswertbare Probanden in Kohorte 1 und 15 auswertbare Probanden in Kohorte 2 behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

38

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michele Pham, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33620
        • Rekrutierung
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jolan Walter, MD
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • Avni Joshi, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Peter Bressler, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Jordan, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von CVID nach dem internationalen Konsensdokument (ICON)

    1. Alter 4 Jahre oder älter
    2. Serum-IgG mindestens 2 Standardabweichungen unter dem altersangepassten Normalwert
    3. Verringertes Serum-IgA und/oder Serum-IgM
    4. Anormale spezifische Antikörperantwort auf die Immunisierung
    5. Ausschluss einer sekundären Immunschwäche
  2. Auf Ersatz-Immunglobulin für mindestens 6 Monate und bereit, es während des gesamten Studiums beizubehalten
  3. Granulomatös-lymphozytäre interstitielle Lungenerkrankung mit einer lymphozytären Komponente, diagnostiziert durch Lungenbiopsie vor Studieneintritt, Wedge-Biopsie bevorzugt.
  4. Persistenz oder Verschlechterung der interstitiellen Lungenerkrankung, gemessen anhand serieller CT-Bildgebung der Lunge im Abstand von mindestens 6 Monaten, mit der letzten Bewertung innerhalb von 3 Monaten nach Studieneintritt.
  5. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung
  6. Bereit, die Lagerung biologischer Proben für die zukünftige Verwendung in der medizinischen Forschung zu gestatten.
  7. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Form der Empfängnisverhütung zustimmen, wie z.
  8. Männer in der Studie müssen zustimmen, während der gesamten Studie und für 3 Monate nach der letzten Dosis Kondome zu verwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen Abatacept oder einen seiner Bestandteile
  2. Hat in den letzten 6 Monaten Lymphozytendepletionsmittel erhalten, einschließlich monoklonaler Anti-CD20-Antikörper, Alemtuzumab, ATG
  3. Hat in den letzten 3 Monaten Abatacept, Cyclophosphamid, Tumornekrosefaktor-Inhibitoren oder Pulssteroide (definiert als >15 mg/kg/Tag Methylprednison oder Kortikosteroidäquivalent) erhalten
  4. Haben eines der folgenden immunmodulierenden Medikamente innerhalb von 3 Monaten nach der Registrierung und 3 Monaten nach der ersten CT-Brust begonnen oder erhöht: Azathioprin, Cyclosporin, Tacrolimus, Mercaptopurin, Methotrexat, Mycophenolatmofetil oder Sirolimus
  5. Geschichte der HIV-Infektion (positive PCR)
  6. Chronische unbehandelte Hepatitis B oder C (positive PCR)
  7. Aktive Tuberkulose (TB) durch positives QuantiFERON Gold. Wenn in der Vorgeschichte eine latente TB aufgetreten ist, muss der Nachweis über den Abschluss der Behandlung erbracht werden.
  8. Anhaltende Epstein-Barr-Virus (EBV)-Last ≥ 1.000 Einheiten/ml Blut, das zweimal im Abstand von mindestens 1 Monat untersucht wurde
  9. Andere unkontrollierte Infektionen
  10. Lebendimpfstoff, der innerhalb von 6 Wochen nach Beginn der Studie verabreicht wird
  11. Malignität oder bösartige Behandlung innerhalb des letzten Jahres
  12. Derzeit schwanger oder stillend
  13. Lebenserwartung weniger als 1 Monat
  14. Probanden, die nicht bereit sind, subkutane Injektionen zu Hause selbst zu verabreichen oder von einem Elternteil/Betreuer selbst verabreichen zu lassen
  15. Andere Bedingungen, die nach Ansicht der Prüfärzte gegen die Teilnahme an der Studie sprechen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Abatacept

Pädiatrische Probanden mit einem Gewicht von <50 kg werden in einem einzigen Arm mit Abatacept mit Dosierung basierend auf Gewicht gelegt. Pädiatrische Probanden mit einem Gewicht von ≥ 50 kg und erwachsenen Probanden treten in eine doppelt geblendete, Randomisierung in einem 1: 2 -Verhältnis von Probanden zur Abatacept -Behandlungsgruppe (Arm 1) oder zur Placebo -Gruppe (Arm 2), die wöchentlich bis zum 6. Monat 6 behandelt wurden. Nach dem 6. Monat werden alle Probanden wöchentlich Abatacept erhalten.

Kinderdosierung:

Jede Woche subkutanes Abatacept:

10-25 kg: 50 mg; 25-50 kg: 87,5 mg; > 50 kg: 125 mg

Erwachsene Dosierung:

Abatacept: 125 mg subkutan jede Woche
Arzneimittel: Abatacept
Abatacept ist ein selektiver Kostimulationsmodulator, der die Aktivierung von T-Lymphozyten durch Bindung an CD80 und CD86 hemmt und dadurch die Wechselwirkung mit CD28 blockiert. Die in einer Fertigspritze gelieferte Orencia-Lösung sollte bei 2 °C bis 8 °C (36 °F bis 46 °F) gekühlt werden. Orencia sollte nicht über das auf der Fertigspritze angegebene Verfallsdatum hinaus angewendet werden. Das Produkt sollte vor Licht geschützt werden, indem es bis zur Verwendung in der Originalverpackung aufbewahrt wird. Die Fertigspritze darf nicht eingefroren werden.
Andere Namen:
  • Orencia
Placebo-Komparator: Placebo
Pädiatrische Probanden mit einem Gewicht von ≥ 50 kg und erwachsenen Probanden treten in eine doppelt geblendete, Randomisierung in einem 1: 2 -Verhältnis von Probanden zur Abatacept -Behandlungsgruppe (Arm 1) oder zur Placebo -Gruppe (Arm 2), die wöchentlich bis zum 6. Monat 6 behandelt wurden. Die Zusammensetzung des Placebo ist das gleiche wie das aktive Studienmedikament ohne Abatacept. Um das Blinde aufrechtzuerhalten, entsprechen Injektionsvolumina der aktiven Behandlung. Nach dem 6. Monat werden alle Probanden wöchentlich Abatacept erhalten.
Sonstiges: Placebo
Die Zusammensetzung des Placebos für Orencia ist dieselbe wie die des aktiven Studienmedikaments ohne Abatacept. Das Placebo wird wie oben für die vorgefüllten Orencia-Spritzen beschrieben verpackt und etikettiert. Um die Blindheit aufrechtzuerhalten, sind die Injektionsvolumina die gleichen wie bei der aktiven Behandlung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hochauflösender CT-Scan der Brust (HRCT)
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Studienteilnehmer, die nach 6-monatiger Abatacept-Therapie ein signifikantes Ansprechen (definiert als > 30-prozentige Änderung der Belastung durch Lungengewebeerkrankungen durch GLILD) auf die HRCT erreichten.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Forcierte Vitalkapazität (FVC)
6 Monate, 12 Monate
Forciertes Exspirationsvolumen (FEV)
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Forciertes Exspirationsvolumen (FEV)
6 Monate, 12 Monate
Diffusionskapazität von Kohlenmonoxid (DLCo)
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Diffusionskapazität von Kohlenmonoxid (DLCo)
6 Monate, 12 Monate
Vorfall
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Inzidenz neu auftretender Autoimmun-/entzündlicher Erkrankungen während der Behandlung mit Abatacept oder Placebo
6 Monate, 12 Monate
Auflösung
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Auflösung bestehender Autoimmun-/Entzündungserkrankungen während der Behandlung mit Abatacept oder Placebo
6 Monate, 12 Monate
Änderung der Kurzform-36-Punktzahlen
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Kurzform-36: Die Punktzahl reicht von 0-100, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Gesundheit bedeutet
6 Monate, 12 Monate
Änderung der PedsQL (Pediatric Quality of Life) Generic Core Scores
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
PedsQL Generic Core Scales: Elemente werden umgekehrt bewertet und linear in eine Skala von 0-100 transformiert, sodass höhere Werte eine bessere HRQOL anzeigen. Bereich von 0-2300 für Altersgruppen über 4 Jahren, Bereich von 0-2100 für 4-Jährige
6 Monate, 12 Monate
Änderung der Werte für King's Interstitial Lung Disease
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
King's Interstitial Lung Disease: Die Punktzahl reicht von 0-100, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Gesundheit bedeutet
6 Monate, 12 Monate
Verwendung von Steroiden
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Kumulative Anzahl der verwendeten Steroide nach 6 Monaten und 12 Monaten
6 Monate, 12 Monate
Überleben
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Überleben nach 12 Monaten
6 Monate, 12 Monate
Pädiatrisches Wachstum - Höhenänderung
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Höhenveränderung nach 6 und 12 Monaten.
6 Monate, 12 Monate
Pädiatrisches Wachstum - Gewichtsveränderung
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Gewichtsveränderung nach 6 und 12 Monaten.
6 Monate, 12 Monate
Zusätzliche Immunagenten
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Rate des Absetzens zusätzlicher Immunwirkstoffe während der Behandlung mit dem Studienwirkstoff
6 Monate, 12 Monate
Unerwünschte Ereignisse/schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und schwerer unerwünschter Ereignisse im Vergleich zu Placebo
6 Monate, 12 Monate
Abbruchquote
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Studienabbrecherquote
6 Monate, 12 Monate
Inzidenz gleichzeitiger Infektionen
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Inzidenz gleichzeitiger Infektionen während der Studie
6 Monate, 12 Monate
Behandlung gleichzeitiger Infektionen
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Anzahl der Infektionen pro Patient, die eine Behandlung mit Antibiotika erfordern
6 Monate, 12 Monate
Komplikationen gleichzeitiger Infektionen
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Komplikationen gleichzeitiger Infektionen während des Studiums
6 Monate, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Bristol-Myers Squibb

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Jordan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juli 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2020-0876
  • R01FD007267 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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