PÄIVÄ: Tutkimus setmelanotidista potilailla, joilla on spesifisiä geenivariantteja MC4R-reitillä
Vaihe 2, kaksivaiheinen (avoin sisäänajo ja satunnaistettu poisto), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu setmelanotiditutkimus potilailla, joilla on spesifisiä geenivariantteja melanokortiini-4-reseptorireitillä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Fundación Jiménez Díaz
-
Valencia, Espanja, 46014
- Hospital General de Valencia
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5265602
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Patras, Kreikka
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Saksa, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- University of Cambridge
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6JF
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Yhdysvallat, 30071
- InQuest Medical Reseacrh
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Yhdysvallat, 48126
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10308
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- University of North Carolina
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Yhdysvallat, 79106
- Texas Tech
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79907
- Hector Granados PA
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77065
- Accurate Clinical Research
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Clinical Trials of Texas
-
The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77382
- Javara Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilailla on oltava ennalta tunnistettu geneettinen variantti vakiintuneessa MC4R-reitin geenissä, joka edistää liikalihavuutta
- Ikä 6-65 vuotta mukaan lukien
- Liikalihavuus, joka määritellään BMI:ksi ≥40 kg/m2 ≥18-vuotiaille potilaille tai BMI:ksi ≥97. persentiili iän ja sukupuolen mukaan 6–17-vuotiailla potilailla
- Tutkimukseen osallistuva ja/tai vanhempi tai huoltaja pystyy ymmärtämään kaikki opiskelumenettelyt ja antamaan suostumuksensa
- Erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttö
- Hyperfagian oireet tai käyttäytyminen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on seuraavat geneettiset variantit: kaksialleelinen Bardet-Biedlin oireyhtymä (BBS); kaksialleelinen Alströmin oireyhtymä 1 (ALMS1); homotsygoottiset, heterotsygoottiset tai yhdisteen heterotsygoottiset variantit MC4R-, POMC-, PCSK1-, LEPR-, tumareseptorikoaktivaattori 1:ssä (NCOA1; steroidireseptorikoaktivaattori-1 [SRC1]) tai SRC-homologia 2 B adapteriproteiini 1 (SH2B1) -geeneissä sekä 16p11. 2 kromosomideleetiot, jotka sisältävät SH2B1-geenin
- Äskettäinen intensiivinen ruokavalio- ja/tai liikuntaohjelma painonpudotusaineiden, mukaan lukien kasviperäisten lääkkeiden, käytön kanssa tai ilman, joka on johtanut painonpudotukseen > 2 % edellisten 3 kuukauden aikana
- Bariatrinen leikkaus edellisen 6 kuukauden aikana.
- Skitsofrenian, kaksisuuntaisen mielialahäiriön, persoonallisuushäiriön, vakavan masennushäiriön tai muun psykiatrisen häiriön dokumentoitu diagnoosi
- Mikä tahansa tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatus Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) tai Patient Health Questionnaire 9 (PHQ 9) -pistemäärä ≥15 seulonnan aikana, mikä tahansa itsemurhayritys potilaan elinvuosien aikana tai mikä tahansa itsemurhakäyttäytyminen viime kuukausi.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhkosairaus, sydän- tai onkologinen sairaus, jota pidetään riittävän vakavana häiritsemään tutkimusta
- Sillä on merkittäviä piirteitä liikalihavuuteen liittyvästä geneettisestä oireyhtymästä (tai se täyttää diagnostiset kriteerit).
- HbA1C >10,0 % seulonnassa
- Merkittävä maksasairaus historiassa
- Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) <30 ml/min seulonnassa
- Melanooman tai lähisukuhistorian tai okulokutaanisen albinismin potilashistoria
- Merkittävät dermatologiset löydökset, jotka liittyvät melanoomaan tai melanoomaa edeltäviin ihovaurioihin
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annostuspäivää
- Potilaat, jotka on aiemmin osallistunut kliiniseen tutkimukseen, jossa oli mukana setmelanotidia tai mikä tahansa aikaisempi altistus setmelanotidia
- Merkittävä yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle
- Naiset, jotka imettävät tai imettävät
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1: Setmelanotide (avoin etiketti)
Osallistujat saivat kerran päivässä SC-injektion setmelanotidia päivästä 1 viikkoon 16 avoimessa hoitovaiheessa (vaihe 1).
≥12-vuotiaat osallistujat aloittivat setmelanotidia 2,0 milligrammaa (mg) kerran vuorokaudessa noin 2 viikon ajan, minkä jälkeen annos nostettiin 3,0 mg:aan kerran päivässä.
Alle 12-vuotiaat osallistujat aloittivat setmelanotidin annoksella 1,0 mg kerran vuorokaudessa noin 1 viikon ajan, minkä jälkeen annosta nostettiin 2,0 mg:aan kerran vuorokaudessa noin viikon ajan ja nostettiin sitten 3,0 mg:aan kerran vuorokaudessa.
|
SC-injektio
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Setmelanotide (kaksoissokko)
Vaiheen 1 osallistujat, jotka olivat kelvollisia vaiheeseen 2, saivat kerran päivässä SC-injektion 3,0 mg setmelanotidia viikosta 16 viikolle 40 kaksoissokkohoitovaiheessa (vaihe 2).
|
SC-injektio
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 2: Placebo (kaksoissokko)
Vaiheen 1 osallistujat, jotka olivat kelvollisia vaiheeseen 2, saivat kerran päivässä SC-injektion vastaavaa lumelääkettä 3,0 mg viikosta 16 viikolle 40 kaksoissokkohoitovaiheessa (vaihe 2).
|
SC-injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 1: Osallistujien lukumäärä genotyypin mukaan, jotka osoittivat merkittävän kliinisesti merkityksellisen vasteen Setmelanotidille vaiheen 1 lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kilo (kg)/neliömetri (m^2). Merkittäväksi kliinisesti merkitykselliseksi vasteeksi määriteltiin BMI:n ≥5 %:n lasku lähtötasosta. Tiedot tarjotaan kokonaisvaltaisesti ja niiden osallistujien mukaan, joilla on määritetty ensisijainen geeni. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BMI:n keskimääräinen muutos lähtötasosta 1. vaiheen loppuun kaikilla osallistujilla genotyyppiä kohti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2. Tiedot tarjotaan kokonaisvaltaisesti ja niiden osallistujien mukaan, joilla on määritetty ensisijainen geeni. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Perustaso, viikko 16
|
|
BMI:n keskimääräinen muutos lähtötasosta vaiheen 1 loppuun osallistujilla ≥18 vuotta vanha, genotyyppiä kohti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2 Tiedot tarjotaan kokonaismäärästä ja niiden osallistujien mukaan, joilla on määritetty ensisijainen geeni. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Perustaso, viikko 16
|
|
Prosenttimuutos BMI:ssä lähtötasosta 1. vaiheen loppuun kaikilla osallistujilla, genotyyppiä kohden
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2 Tiedot tarjotaan kokonaismäärästä ja niiden osallistujien mukaan, joilla on määritetty ensisijainen geeni. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Perustaso, viikko 16
|
|
BMI:n prosenttimuutos lähtötasosta vaiheen 1 loppuun osallistujilla ≥18 vuotta vanha, genotyyppiä kohti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2 Tiedot tarjotaan kokonaismäärästä ja niiden osallistujien mukaan, joilla on määritetty ensisijainen geeni. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Perustaso, viikko 16
|
|
Keskimääräinen ruumiinpainon muutos lähtötilanteesta vaiheen 1 loppuun osallistujilla ≥18 vuotta vanha, genotyyppiä kohti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Tiedot tarjotaan kokonaisvaltaisesti ja niiden osallistujien mukaan, joilla on määritetty ensisijainen geeni. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Perustaso, viikko 16
|
|
Ruumiinpainon prosenttimuutos lähtötasosta vaiheen 1 loppuun osallistujilla ≥18 vuotta vanha, genotyyppiä kohti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Tiedot tarjotaan kokonaisvaltaisesti ja niiden osallistujien mukaan, joilla on määritetty ensisijainen geeni. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Perustaso, viikko 16
|
|
Keskimääräinen muutos BMI Z-pisteessä lähtötasosta vaiheen 1 loppuun alle 18-vuotiailla osallistujilla genotyyppiä kohti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2. BMI Z-pistemäärä osoitti keskipoikkeamien lukumäärän pois keskiarvosta. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin vertailupopulaation (eli terveet, ikä- ja sukupuoleen sopivat yksilöt) keskiarvo. BMI-Z-pisteen lasku osoittaa BMI:n laskua lähtötasosta, kun taas BMI-Z-pisteiden nousu osoittaa BMI:n nousua lähtötasosta. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen hoidon vaiheen 1 annon aloittamista. |
Perustaso, viikko 16
|
|
Prosenttimuutos päivittäisen maksiminälkäpisteen viikoittaisessa keskiarvossa lähtötasosta vaiheen 1 loppuun osallistujilla ≥12-vuotiailla, genotyyppiä kohden
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Daily Hunger Questionnaire ≥12-vuotiaille osallistujille on itse täytettävä kyselylomake ja sisältää kolme kohtaa. Tämän päätepisteen arvioinnissa maksimaalinen nälkä vastasi seuraavaa kysymystä: Kuinka nälkäiseksi tunsit viimeisen 24 tunnin aikana ollessasi eniten nälkäinen? Vastaukset pisteytettiin erikseen ja keskiarvotettiin viikoittain. Osallistujat arvioivat nälkäänsä 11-pisteisellä numeerisella asteikolla 0-10 (0 = ei ollenkaan nälkäinen ja 10 = nälkäisin mahdollinen). Viikoittainen keskiarvo viikolla 16 määriteltiin käytettävissä olevien pistearvojen keskiarvoksi 7 päivän sisällä viikolla 16. Lähtötaso määriteltiin käytettävissä olevien pistearvojen keskiarvona 7 päivän sisällä ennen vaiheen 1 avointa hoitoa tai sen aikana. Tulokset raportoidaan osallistujien kokonaistulosten ja tietyn geenikohortin mukaan. |
Perustaso, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, jotka saavuttivat ≥2 pisteen vähennyksen lähtötasosta vaiheen 1 loppuun asti päivittäisen maksiminälkäpisteen viikoittaisessa keskiarvossa genotyyppiä kohden
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Daily Hunger Questionnaire ≥12-vuotiaille osallistujille on itse täytettävä kyselylomake ja sisältää kolme kohtaa. Tämän päätepisteen arvioinnissa maksimaalinen nälkä vastasi seuraavaa kysymystä: Kuinka nälkäiseksi tunsit viimeisen 24 tunnin aikana ollessasi eniten nälkäinen? Vastaukset pisteytettiin erikseen ja keskiarvotettiin viikoittain. Osallistujat arvioivat nälkäänsä 11-pisteisellä numeerisella asteikolla 0-10 (0 = ei ollenkaan nälkäinen ja 10 = nälkäisin mahdollinen). Viikoittainen keskiarvo viikolla 16 määriteltiin käytettävissä olevien pistearvojen keskiarvoksi 7 päivän sisällä viikolla 16. Lähtötaso määriteltiin käytettävissä olevien pistearvojen keskiarvona 7 päivän sisällä ennen vaiheen 1 avointa hoitoa tai sen aikana. Tulokset raportoidaan osallistujien kokonaistulosten ja tietyn geenikohortin mukaan. |
Perustaso, viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RM-493-034
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .