Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DAGBREAK: En undersøgelse af setmelanotid hos patienter med specifikke genvarianter i MC4R-vejen

1. juli 2025 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, to-trins (åbent indkøring efterfulgt af randomiseret tilbagetrækning), dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af setmelanotid hos patienter med specifikke genvarianter i melanocortin-4-receptorvejen

Et 2-trins (åbent indkøring, efterfulgt af randomiseret, dobbelt-blind, placebo-kontrolleret abstinens) forsøg med setmelanotid hos patienter med fedme og specifikke gendefektvarianter i melanocortin-4-receptor (MC4R)-vejen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

164

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • University of Cambridge
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • London Medical - The London Diabetes Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6JF
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • HonorHealth Bariatric Center
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Forenede Stater, 30071
        • InQuest Medical Reseacrh
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan
      • Dearborn, Michigan, Forenede Stater, 48126
        • Metro Detroit Endocrinology Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10308
        • Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
        • Texas Tech
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Endocrine Associates of Dallas and Plano
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79907
        • Hector Granados PA
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77065
        • Accurate Clinical Research
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Rio Grande Valley Endocrine Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Clinical Trials of Texas
      • The Woodlands, Texas, Forenede Stater, 77382
        • Javara Research
  • Grækenland
      • Patras, Grækenland
        • University of Patras School of Medicine
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5265602
        • Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Fundación Jiménez Díaz
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Hospital General de Valencia
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have en præ-identificeret genetisk variant i et etableret MC4R pathway-gen, der bidrager til fedme
  • Alder 6 til 65 år inklusive
  • Fedme, defineret som BMI ≥40 kg/m2 for patienter ≥18 år eller BMI ≥97. percentil for alder og køn for patienter 6 til 17 år
  • Studiedeltager og/eller forælder eller værge er i stand til at forstå alle undersøgelsesprocedurer og give samtykke/samtykke
  • Brug af højeffektiv prævention
  • Symptomer eller adfærd ved hyperfagi

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med følgende genetiske varianter: biallelisk Bardet-Biedl syndrom (BBS); biallelisk Alström syndrom 1 (ALMS1); homozygote, heterozygote eller sammensatte heterozygote varianter i MC4R, POMC, PCSK1, LEPR, nuklear receptor coactivator 1 (NCOA1; steroid receptor coactivator-1 [SRC1]) eller SRC homologi 2 B adapter protein 1 (SH2B1) gener samt 16p11. 2 kromosomale deletioner, der inkluderer SH2B1-genet
  • Nylig intensiv diæt og/eller træningsregime med eller uden brug af vægttabsmidler, inklusive naturlægemidler, der har resulteret i vægttab >2 % inden for de foregående 3 måneder
  • Fedmekirurgi inden for de seneste 6 måneder.
  • Dokumenteret diagnose af skizofreni, bipolar lidelse, personlighedsforstyrrelse, svær depressiv lidelse eller andre psykiatriske lidelser
  • Enhver selvmordstanker af type 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) eller Patient Health Questionnaire 9 (PHQ 9) score på ≥15 under screening, ethvert selvmordsforsøg i patientens levetid eller enhver selvmordsadfærd i den sidste måned.
  • Aktuel, klinisk signifikant lunge-, hjerte- eller onkologisk sygdom anses for at være alvorlig nok til at forstyrre undersøgelsen
  • Har væsentlige træk ved (eller opfylder de diagnostiske kriterier for) et genetisk syndrom, der er forbundet med fedme
  • HbA1C >10,0 % ved screening
  • Historie med betydelig leversygdom
  • Glomerulær filtrationshastighed (GFR) <30 ml/min ved screening
  • Anamnese eller nær familiehistorie med melanom eller patienthistorie med okulocutan albinisme
  • Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner
  • Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første dag af dosering
  • Patienter, der tidligere er inkluderet i et klinisk studie, der involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid
  • Betydelig overfølsomhed over for ethvert hjælpestof i undersøgelseslægemidlet
  • Kvinder, der ammer eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trin 1: Setmelanotid (Open-Label)
Deltagerne modtog en gang daglig SC-injektion af setmelanotid fra dag 1 til uge 16 i et åbent behandlingsstadium (stadie 1). Deltagerne ≥12 år startede på setmelanotid 2,0 mg (mg) én gang dagligt i ca. 2 uger og øgede derefter til 3,0 mg én gang dagligt. Deltagerne <12 år startede på setmelanotid 1,0 mg én gang dagligt i ca. 1 uge, øgede derefter til 2,0 mg én gang dagligt i ca. 1 uge og øgedes derefter til 3,0 mg én gang dagligt.
Medicin: Setmelanotid
SC injektion
Eksperimentel: Trin 2: Setmelanotid (dobbeltblind)
Deltagere fra trin 1, som var kvalificerede til trin 2, modtog én gang daglig SC-injektion af setmelanotid 3,0 mg fra uge 16 til uge 40 i en dobbeltblind behandlingsstadie (stadie 2).
Medicin: Setmelanotid
SC injektion
Placebo komparator: Trin 2: Placebo (dobbeltblind)
Deltagere fra trin 1, som var kvalificerede til trin 2, modtog én gang daglig SC-injektion af matchende placebo 3,0 mg fra uge 16 til uge 40 i en dobbeltblind behandlingsstadie (stadie 2).
Medicin: Placebo
SC injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Trin 1: Antal deltagere efter genotype, der demonstrerede en signifikant klinisk meningsfuld respons på setmelanotid ved slutningen af ​​trin 1
Tidsramme: Baseline til uge 16

BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = Kilogram (kg)/kvadratmeter (m^2).

Et signifikant klinisk meningsfuldt respons blev defineret som opnåelse af en ≥5 % reduktion i BMI fra baseline.

Data er givet for overordnede og i henhold til deltagere med specificeret primært gen. Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i BMI fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos alle deltagere, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2.

Data er givet for overordnede og i henhold til deltagere med specificeret primært gen.

Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline, uge ​​16
Gennemsnitlig ændring i BMI fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos deltagere ≥18 år, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2 Data er givet for samlet og i henhold til deltagere med specificeret primært gen.

Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline, uge ​​16
Procentvis ændring i BMI fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos alle deltagere, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2 Data er givet for samlet og i henhold til deltagere med specificeret primært gen.

Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline, uge ​​16
Procentvis ændring i BMI fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos deltagere ≥18 år, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2 Data er givet for samlet og i henhold til deltagere med specificeret primært gen.

Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline, uge ​​16
Gennemsnitlig ændring i kropsvægt fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos deltagere ≥18 år, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

Data er givet for overordnede og i henhold til deltagere med specificeret primært gen.

Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline, uge ​​16
Procentvis ændring i kropsvægt fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos deltagere ≥18 år, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

Data er givet for overordnede og i henhold til deltagere med specificeret primært gen.

Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline, uge ​​16
Gennemsnitlig ændring i BMI Z-score fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos deltagere <18 år, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

BMI blev beregnet ved hjælp af deltagerens vægt- og højdevurderinger ved hjælp af følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-score indikerede antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. En Z-score på 0 er lig med gennemsnittet af en referencepopulation (dvs. raske, alders- og kønsmatchede individer). Et fald i BMI Z-score indikerer en reduktion i BMI fra baseline, mens en stigning i BMI-Z score indikerer en stigning i BMI fra baseline.

Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling, der blev foretaget før påbegyndelsen af ​​behandlingstrin 1-administration.
Baseline, uge ​​16
Procentvis ændring i det ugentlige gennemsnit af den daglige maksimale sultscore fra baseline til slutningen af ​​trin 1 hos deltagere ≥12 år, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

Daily Hunger Questionnaire for deltagere ≥12 år er et selvadministreret spørgeskema og består af tre emner. Til vurderingen af ​​dette endepunkt svarede maksimal sult til følgende spørgsmål: Hvor sulten følte du dig inden for de sidste 24 timer, da du var mest sulten? Svaret blev scoret separat og gennemsnittet på ugebasis. Deltagerne vurderede deres sult på en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 til 10 (0 = slet ikke sulten og 10 = mest muligt sulten).

Ugentligt gennemsnit i uge 16 blev defineret som gennemsnit af de tilgængelige scoreværdier inden for 7 dage i uge 16.

Baseline blev defineret som gennemsnittet af de tilgængelige scoreværdier inden for 7 dage før eller på fase 1 åben behandling.

Resultater rapporteres efter overordnede deltagerresultater og efter specifik genkohorte.
Baseline, uge ​​16
Antal deltagere ≥12 år, som opnåede en reduktion på ≥2 point fra baseline til slutningen af ​​trin 1 i det ugentlige gennemsnit af den daglige maksimale sultscore, pr. genotype
Tidsramme: Baseline, uge ​​16

Daily Hunger Questionnaire for deltagere ≥12 år er et selvadministreret spørgeskema og består af tre emner. Til vurderingen af ​​dette endepunkt svarede maksimal sult til følgende spørgsmål: Hvor sulten følte du dig inden for de sidste 24 timer, da du var mest sulten? Svaret blev scoret separat og gennemsnittet på ugebasis. Deltagerne vurderede deres sult på en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 til 10 (0 = slet ikke sulten og 10 = mest muligt sulten).

Ugentligt gennemsnit i uge 16 blev defineret som gennemsnit af de tilgængelige scoreværdier inden for 7 dage i uge 16.

Baseline blev defineret som gennemsnittet af de tilgængelige scoreværdier inden for 7 dage før eller på fase 1 åben behandling.

Resultater rapporteres efter overordnede deltagerresultater og efter specifik genkohorte.
Baseline, uge ​​16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

15. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM-493-034

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner