Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

DAYBREAK: badanie setmelanotydu u pacjentów ze specyficznymi wariantami genów w szlaku MC4R

1 lipca 2025 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Dwuetapowe badanie fazy 2 (otwarta próba wstępna, po której następuje losowe wycofanie), podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie setmelanotydu u pacjentów ze specyficznymi wariantami genów w szlaku receptora melanokortyny-4

Dwuetapowa (otwarta próba wstępna, po której nastąpiła randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba wycofania setmelanotydu u pacjentów z otyłością i specyficznymi wariantami defektów genów w szlaku receptora melanokortyny-4 (MC4R).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

164

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Grecja
      • Patras, Grecja
        • University of Patras School of Medicine
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Fundacion Jimenez Diaz
      • Valencia, Hiszpania, 46014
        • Hospital General de Valencia
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5265602
        • Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Ulm, Niemcy, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • HonorHealth Bariatric Center
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Stany Zjednoczone, 30071
        • InQuest Medical Reseacrh
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan
      • Dearborn, Michigan, Stany Zjednoczone, 48126
        • Metro Detroit Endocrinology Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10308
        • Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stany Zjednoczone, 79106
        • Texas Tech
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Endocrine Associates of Dallas and Plano
      • El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79907
        • Hector Granados PA
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77065
        • Accurate Clinical Research
      • McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
        • Rio Grande Valley Endocrine Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Clinical Trials of Texas
      • The Woodlands, Texas, Stany Zjednoczone, 77382
        • Javara Research
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • University of Cambridge
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • London Medical - The London Diabetes Centre
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6JF
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć wstępnie zidentyfikowany wariant genetyczny w ustalonym genie szlaku MC4R, który przyczynia się do otyłości
  • Wiek od 6 do 65 lat włącznie
  • Otyłość definiowana jako BMI ≥40 kg/m2 u pacjentów w wieku ≥18 lat lub BMI ≥97 percentyla dla wieku i płci u pacjentów w wieku od 6 do 17 lat
  • Uczestnik badania i/lub rodzic lub opiekun jest w stanie zrozumieć wszystkie procedury badania i wyrazić zgodę
  • Stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji
  • Objawy lub zachowania hiperfagii

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z następującymi wariantami genetycznymi: bialleliczny zespół Bardeta-Biedla (BBS); bialleliczny zespół Alströma 1 (ALMS1); homozygotyczne, heterozygotyczne lub złożone heterozygotyczne warianty w genach MC4R, POMC, PCSK1, LEPR, jądrowym koaktywatorze receptora 1 (NCOA1; koaktywator receptora steroidowego-1 [SRC1]) lub homologii SRC 2 B adapter białka 1 (SH2B1), jak również 16p11. 2 delecje chromosomalne, które obejmują gen SH2B1
  • Niedawna intensywna dieta i/lub reżim ćwiczeń z lub bez stosowania środków odchudzających, w tym leków ziołowych, które spowodowały utratę masy ciała > 2% w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Operacja bariatryczna w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Udokumentowana diagnoza schizofrenii, choroby afektywnej dwubiegunowej, zaburzenia osobowości, dużej depresji lub innych zaburzeń psychicznych
  • Wszelkie myśli samobójcze typu 4 lub 5 w skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) lub Patient Health Questionnaire 9 (PHQ 9) wynoszące ≥15 podczas badania przesiewowego, wszelkie próby samobójcze w ciągu całego życia pacjenta lub jakiekolwiek zachowania samobójcze w ostatni miesiąc.
  • Obecna, klinicznie istotna choroba płuc, serca lub choroba onkologiczna, uważana za wystarczająco poważną, aby zakłócić badanie
  • Ma istotne cechy (lub spełnia kryteria diagnostyczne) zespołu genetycznego związanego z otyłością
  • HbA1C >10,0% podczas badania przesiewowego
  • Historia istotnej choroby wątroby
  • Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) <30 ml/min podczas badania przesiewowego
  • Występowanie czerniaka w wywiadzie lub w bliskiej rodzinie lub bielactwo oczno-skórne w wywiadzie
  • Znaczące zmiany dermatologiczne dotyczące czerniaka lub zmian przedczerniakowych skóry
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym dniem dawkowania
  • Pacjenci włączeni wcześniej do badania klinicznego z udziałem setmelanotydu lub pacjenci, którzy kiedykolwiek byli narażeni na setmelanotyd
  • Znacząca nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku
  • Kobiety karmiące piersią lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etap 1: Setmelanotyd (otwarta etykieta)
Uczestnicy otrzymywali raz dziennie podskórny zastrzyk setmelanotydu od dnia 1 do 16 tygodnia w fazie leczenia prowadzonej metodą otwartej próby (etap 1). Uczestnicy w wieku ≥12 lat rozpoczynali leczenie setmelanotydem w dawce 2,0 miligramów (mg) raz na dobę przez około 2 tygodnie, a następnie zwiększali dawkę do 3,0 mg raz na dobę. Uczestnicy w wieku <12 lat rozpoczynali leczenie setmelanotydem w dawce 1,0 mg raz na dobę przez około 1 tydzień, następnie dawkę zwiększano do 2,0 mg raz na dobę przez około 1 tydzień, a następnie zwiększano do 3,0 mg raz na dobę.
Lek: Setmelanotyd
Wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Etap 2: Setmelanotyd (podwójnie zaślepiona)
Uczestnicy Etapu 1, którzy kwalifikowali się do Etapu 2, otrzymywali raz dziennie podskórny zastrzyk setmelanotydu w dawce 3,0 mg od 16. do 40. tygodnia w fazie leczenia z podwójnie ślepą próbą (etap 2).
Lek: Setmelanotyd
Wstrzyknięcie SC
Komparator placebo: Etap 2: Placebo (podwójnie ślepa próba)
Uczestnicy Etapu 1, którzy kwalifikowali się do Etapu 2, otrzymywali raz dziennie podskórny zastrzyk odpowiedniego placebo w dawce 3,0 mg od 16. do 40. tygodnia w fazie leczenia z podwójnie ślepą próbą (etap 2).
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Etap 1: Liczba uczestników według genotypu, którzy pod koniec etapu 1 wykazali znaczącą, klinicznie znaczącą odpowiedź na setmelanotyd
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 16. tygodnia

BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestnika, stosując następujący wzór: BMI = kilogram (kg)/metr kwadratowy (m^2).

Istotną, klinicznie znaczącą odpowiedź zdefiniowano jako osiągnięcie ≥5% redukcji BMI w stosunku do wartości wyjściowych.

Dane podano dla ogółu i według uczestników z określonym genem pierwotnym. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa do 16. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana BMI od wartości początkowej do końca etapu 1 u wszystkich uczestników, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2.

Dane podano dla ogółu i według uczestników z określonym genem pierwotnym.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Średnia zmiana BMI od wartości początkowej do końca etapu 1 u uczestników w wieku ≥ 18 lat, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2 Dane podano dla ogółu i według uczestników z określonym genem pierwotnym.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana BMI od wartości początkowej do końca etapu 1 u wszystkich uczestników, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2 Dane podano dla ogółu i według uczestników z określonym genem pierwotnym.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana BMI od wartości początkowej do końca etapu 1 u uczestników w wieku ≥18 lat, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2 Dane podano dla ogółu i według uczestników z określonym genem pierwotnym.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Średnia zmiana masy ciała od wartości początkowej do końca etapu 1 u uczestników w wieku ≥18 lat, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

Dane podano dla ogółu i według uczestników z określonym genem pierwotnym.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana masy ciała od wartości początkowej do końca etapu 1 u uczestników w wieku ≥18 lat, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

Dane podano dla ogółu i według uczestników z określonym genem pierwotnym.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Średnia zmiana wskaźnika Z-score BMI od wartości początkowej do końca etapu 1 u uczestników w wieku <18 lat, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2. Wskaźnik Z-score BMI wskazywał liczbę odchyleń standardowych od średniej. Wynik Z wynoszący 0 jest równy średniej populacji referencyjnej (tj. osób zdrowych, dopasowanych pod względem wieku i płci). Spadek wskaźnika BMI Z-score wskazuje na zmniejszenie BMI w stosunku do wartości wyjściowych, podczas gdy wzrost wskaźnika BMI-Z wskazuje na wzrost BMI w stosunku do wartości wyjściowych.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar wykonany przed rozpoczęciem leczenia w Etapie 1.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana średniej tygodniowej dziennego maksymalnego wyniku głodu od wartości początkowej do końca etapu 1 u uczestników w wieku ≥12 lat, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

Codzienny Kwestionariusz Głodu dla uczestników w wieku ≥12 lat jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie i składa się z trzech pozycji. Do oceny tego punktu końcowego maksymalny głód odpowiadał następującemu pytaniu: Jak bardzo odczuwałeś głód w ciągu ostatnich 24 godzin, kiedy byłeś najbardziej głodny? Odpowiedź oceniano oddzielnie i uśredniano co tydzień. Uczestnicy oceniali swój głód w 11-punktowej skali liczbowej od 0 do 10 (0 = wcale nie głodny, a 10 = najbardziej głodny z możliwych).

Średnią tygodniową w 16. tygodniu zdefiniowano jako średnią dostępnych wartości punktacji w ciągu 7 dni w 16. tygodniu.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią dostępnych wartości punktacji w ciągu 7 dni przed lub w trakcie leczenia w fazie 1 prowadzonej metodą otwartej próby.

Wyniki przedstawiono jako ogólne wyniki uczestników i określoną kohortę genów.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Liczba uczestników w wieku ≥12 lat, którzy osiągnęli redukcję o ≥2 punkty od wartości początkowej do końca etapu 1 w średniej tygodniowej dziennego maksymalnego wyniku głodu, według genotypu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16

Codzienny Kwestionariusz Głodu dla uczestników w wieku ≥12 lat jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie i składa się z trzech pozycji. Do oceny tego punktu końcowego maksymalny głód odpowiadał następującemu pytaniu: Jak bardzo odczuwałeś głód w ciągu ostatnich 24 godzin, kiedy byłeś najbardziej głodny? Odpowiedź oceniano oddzielnie i uśredniano co tydzień. Uczestnicy oceniali swój głód w 11-punktowej skali liczbowej od 0 do 10 (0 = wcale nie głodny, a 10 = najbardziej głodny z możliwych).

Średnią tygodniową w 16. tygodniu zdefiniowano jako średnią dostępnych wartości punktacji w ciągu 7 dni w 16. tygodniu.

Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią dostępnych wartości punktacji w ciągu 7 dni przed lub w trakcie leczenia w fazie 1 prowadzonej metodą otwartej próby.

Wyniki przedstawiono jako ogólne wyniki uczestników i określoną kohortę genów.
Wartość wyjściowa, tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RM-493-034

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj