DAYBREAK: Um estudo de setmelanotida em pacientes com variantes genéticas específicas na via MC4R
18 de abril de 2024 atualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 2, em dois estágios (execução aberta seguida de retirada randomizada), duplo-cego, controlado por placebo, de setmelanotida em pacientes com variantes genéticas específicas na via do receptor da melanocortina-4
Um estudo de 2 estágios (ensaio aberto, seguido de retirada randomizada, duplo-cega e controlada por placebo) de setmelanotida em pacientes com obesidade e variantes de defeitos genéticos específicos na via do receptor de melanocortina-4 (MC4R).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
150
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ulm, Alemanha, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
- University of Alberta
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Fundación Jiménez Díaz
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Valencia, Espanha, 46014
- Hospital General de Valencia
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
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Georgia
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Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30071
- InQuest Medical Reseacrh
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan
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Dearborn, Michigan, Estados Unidos, 48126
- Metro Detroit Endocrinology Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10308
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Geisinger Clinic
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Texas Tech
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
El Paso, Texas, Estados Unidos, 79907
- Hector Granados PA
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77065
- Accurate Clinical Research
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Clinical Trials of Texas
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The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77382
- Javara Research
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Patras, Grécia
- University of Patras School of Medicine
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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Ramat Gan, Israel, 5265602
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge, Reino Unido
- University of Cambridge
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London, Reino Unido, WC1E 6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ter uma variante genética pré-identificada em um gene da via MC4R estabelecida que contribui para a obesidade
- Idade de 6 a 65 anos, inclusive
- Obesidade, definida como IMC ≥40 kg/m2 para pacientes ≥18 anos de idade ou IMC ≥ percentil 97 para idade e sexo para pacientes de 6 a 17 anos de idade
- O participante do estudo e/ou pai ou responsável é capaz de entender todos os procedimentos do estudo e fornecer consentimento/consentimento
- Uso de métodos contraceptivos altamente eficazes
- Sintomas ou comportamentos de hiperfagia
Critério de exclusão:
- Pacientes com as seguintes variantes genéticas: Síndrome de Bardet-Biedl bialélica (BBS); Síndrome de Alström bialélica 1 (ALMS1); variantes homozigóticas, heterozigóticas ou heterozigóticas compostas em genes MC4R, POMC, PCSK1, LEPR, coativador de receptor nuclear 1 (NCOA1; coativador de receptor de esteroides-1 [SRC1]) ou homologia SRC 2 B adaptador de proteína 1 (SH2B1), bem como 16p11. 2 deleções cromossômicas que incluem o gene SH2B1
- Dieta intensiva recente e/ou regime de exercícios com ou sem o uso de agentes para perda de peso, incluindo medicamentos fitoterápicos, que resultou em perda de peso > 2% nos últimos 3 meses
- Cirurgia bariátrica nos últimos 6 meses.
- Diagnóstico documentado de esquizofrenia, transtorno bipolar, transtorno de personalidade, transtorno depressivo maior ou outro(s) transtorno(s) psiquiátrico(s)
- Qualquer ideação suicida de tipo 4 ou 5 na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) ou no Questionário de Saúde do Paciente 9 (PHQ 9) com pontuação ≥15 durante a triagem, qualquer tentativa de suicídio nos anos de vida do paciente ou qualquer comportamento suicida em o último mês.
- Doença pulmonar, cardíaca ou oncológica atual, clinicamente significativa, considerada grave o suficiente para interferir no estudo
- Tem características significativas de (ou atende aos critérios diagnósticos para) uma síndrome genética associada à obesidade
- HbA1C >10,0% na triagem
- História de doença hepática significativa
- Taxa de filtração glomerular (GFR) <30 mL/min na triagem
- História ou história familiar próxima de melanoma ou história do paciente de albinismo oculocutâneo
- Achados dermatológicos significativos relacionados a lesões cutâneas de melanoma ou pré-melanoma
- Participação em qualquer estudo clínico com um medicamento/dispositivo experimental dentro de 3 meses antes do primeiro dia de dosagem
- Pacientes previamente inscritos em um estudo clínico envolvendo setmelanotida ou qualquer exposição anterior a setmelanotida
- Hipersensibilidade significativa a qualquer excipiente do medicamento em estudo
- Mulheres que estão amamentando ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Setmelanotida
Pacientes com variantes genéticas específicas na via MC4R em setmelanotida
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Injeção subcutânea
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Comparador de Placebo: Placebo
Pacientes com variantes genéticas específicas na via MC4R em placebo
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Injeção subcutânea
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de pacientes por genótipo que atingem a via MC4R que atingem uma redução ≥5% no IMC
Prazo: Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Avaliar a proporção de pacientes com obesidade e variantes genéticas na via MC4R que atingem uma redução clinicamente significativa no peso corporal em resposta ao setmelanotida
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Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança média e mudança percentual no IMC em todos os pacientes e pacientes ≥18 anos de idade, por gene
Prazo: Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Avaliar a alteração nos parâmetros de peso em resposta ao setmelanotida em pacientes com variantes genéticas em um gene específico da via MC4R ao final do tratamento aberto
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Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Mudança média e mudança percentual no peso corporal em pacientes ≥18 anos de idade, por gene
Prazo: Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Avaliar a alteração nos parâmetros de peso em resposta ao setmelanotida em pacientes com variantes genéticas em um gene específico da via MC4R ao final do tratamento aberto
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Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Mudança média no escore Z do IMC em pacientes <18 anos, por gene
Prazo: Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Avaliar a alteração nos parâmetros de peso em pacientes com menos de 18 anos de idade em resposta à setmelanotida em pacientes com variantes genéticas em um gene específico na via MC4R ao final do tratamento aberto
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Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Mudança percentual média na média semanal do escore diário máximo de fome em pacientes ≥12 anos de idade, por gene
Prazo: Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Avaliar a mudança na fome em resposta ao setmelanotida em pacientes ≥12 anos com variantes genéticas em um gene específico na via MC4R ao final do tratamento aberto
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Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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A proporção de pacientes ≥12 anos de idade, por gene, que atingem uma redução ≥2 pontos na média semanal do escore máximo diário de fome
Prazo: Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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A proporção de pacientes ≥12 anos de idade, por gene, que atingem uma redução ≥2 pontos (melhora) na média semanal do escore máximo diário de fome
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Linha de base até o final do estágio 1 (16 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
14 de fevereiro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
15 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RM-493-034
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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