DAYBREAK: Setmelanotid vizsgálata olyan betegeknél, akiknek specifikus génváltozatai vannak az MC4R útvonalon
2. fázisú, kétlépcsős (nyílt bejáratás, majd véletlenszerű visszavonás), kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Setmelanotidról olyan betegeknél, akiknek specifikus génváltozatai vannak a melanokortin-4 receptor útvonalon
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- University of Cambridge
-
London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Egyesült Királyság, WC1E 6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Egyesült Államok, 30071
- InQuest Medical Reseacrh
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Egyesült Államok, 48126
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Mount Sinai
-
Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10308
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27517
- University of North Carolina
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Egyesült Államok, 79106
- Texas Tech
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
El Paso, Texas, Egyesült Államok, 79907
- Hector Granados PA
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77065
- Accurate Clinical Research
-
McAllen, Texas, Egyesült Államok, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Clinical Trials of Texas
-
The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77382
- Javara Research
-
-
-
-
-
Patras, Görögország
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5265602
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Leipzig, Németország, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Németország, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Valencia, Spanyolország, 46014
- Hospital General de Valencia
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A betegeknek rendelkezniük kell egy előre azonosított genetikai variánssal egy kialakult MC4R útvonal génjében, amely hozzájárul az elhízáshoz
- 6 és 65 év közötti korosztály, beleértve
- Elhízás, definíció szerint a BMI ≥40 kg/m2 a 18 évesnél idősebb betegeknél vagy a BMI ≥97. percentilis az életkor és nem szerint 6 és 17 év közötti betegeknél
- A vizsgálatban résztvevő és/vagy szülő vagy gyám képes megérteni az összes vizsgálati eljárást, és beleegyezését/hozzájárulását adja
- Rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazása
- A hiperfágia tünetei vagy viselkedése
Kizárási kritériumok:
- A következő genetikai variánsokkal rendelkező betegek: biallélikus Bardet-Biedl-szindróma (BBS); biallélikus Alström-szindróma 1 (ALMS1); homozigóta, heterozigóta vagy összetett heterozigóta variánsok MC4R, POMC, PCSK1, LEPR, nukleáris receptor koaktivátor 1 (NCOA1; szteroid receptor koaktivátor-1 [SRC1]) vagy SRC homológia 2 B adapter protein 1 (SH2B1) génekben, valamint 16p11. 2 kromoszóma deléciók, amelyek magukban foglalják az SH2B1 gént
- A közelmúltban alkalmazott intenzív diéta és/vagy testmozgás súlycsökkentő szerekkel vagy anélkül, beleértve a növényi gyógyszereket is, amely több mint 2%-os súlycsökkenést eredményezett az előző 3 hónapban
- Bariátriai műtét az elmúlt 6 hónapban.
- A skizofrénia, bipoláris zavar, személyiségzavar, súlyos depressziós rendellenesség vagy más pszichiátriai rendellenesség dokumentált diagnózisa
- Bármilyen 4-es vagy 5-ös típusú öngyilkossági gondolat a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vagy a Patient Health Questionnaire 9 (PHQ 9) pontszáma szerint ≥15 a szűrés során, bármilyen öngyilkossági kísérlet a beteg élete során, vagy bármilyen öngyilkos magatartás az utolsó hónap.
- Jelenlegi, klinikailag jelentős tüdő-, szív- vagy onkológiai betegség, amely elég súlyosnak tekinthető ahhoz, hogy zavarja a vizsgálatot
- Jelentős jellemzői vannak az elhízással összefüggő genetikai szindrómának (vagy megfelel a diagnosztikai kritériumoknak).
- HbA1C >10,0% a szűréskor
- Jelentős májbetegség anamnézisében
- Glomeruláris szűrési sebesség (GFR) <30 ml/perc a szűréskor
- Melanoma a kórelőzményében vagy közeli családjában, vagy a beteg kórtörténetében oculocutan albinizmus szerepel
- Jelentős bőrgyógyászati leletek a melanomával vagy a melanoma előtti bőrelváltozásokkal kapcsolatban
- Részvétel bármely klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel/eszközzel az adagolás első napját megelőző 3 hónapon belül
- Olyan betegek, akik korábban olyan klinikai vizsgálatba vettek részt, amelyben setmelanotiddal vagy bármilyen korábbi szemelanotid-expozícióval vettek részt
- Jelentős túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely segédanyagával szemben
- Szoptató vagy szoptató nőstények
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. szakasz: Setmelanotid (Open Label)
A résztvevők napi egyszeri szubkután setmelanotid injekciót kaptak az 1. naptól a 16. hétig egy nyílt kezelési szakaszban (1. szakasz).
A 12 évesnél idősebb résztvevők napi egyszeri 2,0 milligramm (mg) setmelanotiddal kezdték körülbelül 2 hétig, majd napi egyszeri 3,0 mg-ra emelték.
A 12 évesnél fiatalabb résztvevők napi egyszeri 1,0 mg-os setmelanotiddal kezdték körülbelül 1 hétig, majd napi egyszeri 2,0 mg-ra emelték körülbelül 1 hétig, majd napi egyszeri 3,0 mg-ra emelték.
|
SC injekció
|
|
Kísérleti: 2. szakasz: Setmelanotid (kettős vak)
Az 1. szakaszból származó résztvevők, akik alkalmasak voltak a 2. szakaszra, napi egyszeri 3,0 mg-os setmelanotid injekciót kaptak a 16. héttől a 40. hétig a kettős vak kezelési szakaszban (2. szakasz).
|
SC injekció
|
|
Placebo Comparator: 2. szakasz: Placebo (kettős vak)
Az 1. szakaszból származó résztvevők, akik alkalmasak voltak a 2. szakaszra, naponta egyszer 3,0 mg megfelelő placebót kaptak SC injekcióban a 16. héttől a 40. hétig a kettős vak kezelési szakaszban (2. szakasz).
|
SC injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. szakasz: Azon résztvevők száma genotípus szerint, akik klinikailag jelentős választ mutattak a Setmelanotidra az 1. szakasz végén
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
|
A BMI-t a résztvevők súlyának és magasságának felmérése alapján számítottuk ki, a következő képlet alapján: BMI = kilogramm (kg)/m² (m^2). Szignifikáns, klinikailag jelentős válasznak minősült a BMI ≥5%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest. Az adatok általánosan és a meghatározott elsődleges génnel rendelkező résztvevők szerint vannak megadva. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alaphelyzet a 16. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A BMI átlagos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig minden résztvevőnél, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A BMI-t a résztvevők testsúly- és magasságbecslése alapján számítottuk ki, a következő képlet alapján: BMI = kg/m^2. Az adatok általánosan és a meghatározott elsődleges génnel rendelkező résztvevők szerint vannak megadva. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A BMI átlagos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig a 18 évesnél idősebb résztvevőknél, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A BMI-t a résztvevők testsúly- és magasságbecslése alapján számítottuk ki, a következő képlet alapján: BMI = kg/m^2 Az adatok az összesített és a meghatározott elsődleges génnel rendelkező résztvevők szerint vannak megadva. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A BMI százalékos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig minden résztvevőnél, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A BMI-t a résztvevők testsúly- és magasságbecslése alapján számítottuk ki, a következő képlet alapján: BMI = kg/m^2 Az adatok az összesített és a meghatározott elsődleges génnel rendelkező résztvevők szerint vannak megadva. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A BMI százalékos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig a 18 évesnél idősebb résztvevőknél, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A BMI-t a résztvevők testsúly- és magasságbecslése alapján számítottuk ki, a következő képlet alapján: BMI = kg/m^2 Az adatok az összesített és a meghatározott elsődleges génnel rendelkező résztvevők szerint vannak megadva. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A 18 évesnél idősebb résztvevők testtömegének átlagos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
Az adatok általánosan és a meghatározott elsődleges génnel rendelkező résztvevők szerint vannak megadva. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A 18 évesnél idősebb résztvevők testtömegének százalékos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
Az adatok általánosan és a meghatározott elsődleges génnel rendelkező résztvevők szerint vannak megadva. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A BMI Z-pontszám átlagos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig a 18 évesnél fiatalabb résztvevőknél, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A BMI-t a résztvevők testsúly- és magasságbecslése alapján számítottuk ki, a következő képlet alapján: BMI = kg/m^2. A BMI Z-pontszám az átlagtól eltérő szórások számát jelezte. A 0-s Z-pontszám megegyezik egy referenciapopuláció (azaz egészséges, életkorú és nemű egyedek) átlagával. A BMI Z-pontszám csökkenése a BMI csökkenését jelzi a kiindulási értékhez képest, míg a BMI-Z pontszám növekedése a BMI növekedését jelzi az alapvonalhoz képest. A kiindulási érték az utolsó elérhető mérés, amelyet a kezelés megkezdése előtt, 1. stádiumú beadás előtt végeztek. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A napi maximális éhségpont heti átlagának százalékos változása az alapvonaltól az 1. szakasz végéig a 12 évesnél idősebb résztvevőknél, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A napi éhségkérdőív 12 évesnél idősebb résztvevők számára egy önkitöltős kérdőív, és három tételből áll. E végpont értékeléséhez a maximális éhségérzet a következő kérdésnek felelt meg: Az elmúlt 24 órában mennyire érezte magát éhesnek, amikor a legéhesebb volt? A választ külön pontozták, és heti rendszerességgel átlagolták. A résztvevők éhségüket egy 0-tól 10-ig terjedő 11 pontos numerikus skálán értékelték (0 = egyáltalán nem éhes, 10 = a lehető legéhesebb). A 16. héten a heti átlagot a 16. héten 7 napon belül elérhető pontszámok átlagaként határoztuk meg. A kiindulási értéket a rendelkezésre álló pontszámok átlagaként határoztuk meg az 1. szakasz nyílt kezelését megelőző 7 napon belül vagy annak során. Az eredményeket a résztvevők általános eredményei és a specifikus génkohorsz alapján jelentik. |
Alapállapot, 16. hét
|
|
A 12 évesnél idősebb résztvevők száma, akik legalább 2 pontos csökkenést értek el az alapvonaltól az 1. szakasz végéig a napi maximális éhségpont heti átlagában, genotípusonként
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A napi éhségkérdőív 12 évesnél idősebb résztvevők számára egy önkitöltős kérdőív, és három tételből áll. E végpont értékeléséhez a maximális éhségérzet a következő kérdésnek felelt meg: Az elmúlt 24 órában mennyire érezte magát éhesnek, amikor a legéhesebb volt? A választ külön pontozták, és heti rendszerességgel átlagolták. A résztvevők éhségüket egy 0-tól 10-ig terjedő 11 pontos numerikus skálán értékelték (0 = egyáltalán nem éhes, 10 = a lehető legéhesebb). A 16. héten a heti átlagot a 16. héten 7 napon belül elérhető pontszámok átlagaként határoztuk meg. A kiindulási értéket a rendelkezésre álló pontszámok átlagaként határoztuk meg az 1. szakasz nyílt kezelését megelőző 7 napon belül vagy annak során. Az eredményeket a résztvevők általános eredményei és a specifikus génkohorsz alapján jelentik. |
Alapállapot, 16. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RM-493-034
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .