DAYBREAK：Setmelanotide 在 MC4R 通路中具有特定基因变异的患者中的研究
2024年4月18日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Setmelanotide 在 Melanocortin-4 受体通路中具有特定基因变异的患者中进行的 2 期、两阶段（开放标签试验，随后随机退出）、双盲、安慰剂对照研究
Setmelanotide 在肥胖和黑皮质素 4 受体 (MC4R) 通路中特定基因缺陷变异患者中的 2 阶段（开放标签导入，随后是随机、双盲、安慰剂对照退出）试验。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
150
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ramat Gan、以色列、5265602
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2E1
- University of Alberta
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Patras、希腊
- University of Patras School of Medicine
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Berlin、德国
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Leipzig、德国、04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ulm、德国、89075
- Universitaetsklinikum Ulm
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85258
- HonorHealth Bariatric Center
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Georgia
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Suwanee、Georgia、美国、30071
- InQuest Medical Reseacrh
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、美国、01655
- UMASS Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan
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Dearborn、Michigan、美国、48126
- Metro Detroit Endocrinology Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Madison、Mississippi、美国、39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University
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New York、New York、美国、10029
- Mount Sinai
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Staten Island、New York、美国、10308
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Danville、Pennsylvania、美国、17822
- Geisinger Clinic
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Amarillo、Texas、美国、79106
- Texas Tech
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Dallas、Texas、美国、75231
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
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El Paso、Texas、美国、79907
- Hector Granados PA
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Houston、Texas、美国、77065
- Accurate Clinical Research
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McAllen、Texas、美国、78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
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San Antonio、Texas、美国、78229
- Clinical Trials of Texas
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The Woodlands、Texas、美国、77382
- Javara Research
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Bristol、英国
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge、英国
- University of Cambridge
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London、英国、NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London、英国、WC1E 6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan De Deu
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
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Madrid、西班牙、28040
- Hospital Fundación Jiménez Díaz
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Valencia、西班牙、46014
- Hospital General de Valencia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须在导致肥胖的既定 MC4R 通路基因中具有预先确定的遗传变异
- 6 至 65 岁，包括在内
- 肥胖，定义为 ≥18 岁患者的 BMI ≥ 40 kg/m2 或 6 至 17 岁患者的 BMI ≥ 年龄和性别的第 97 个百分位数
- 研究参与者和/或父母或监护人能够理解所有研究程序并提供同意/同意
- 使用高效避孕药
- 摄食过多的症状或行为
排除标准：
- 具有以下遗传变异的患者： 双等位基因 Bardet-Biedl 综合征 (BBS)；双等位基因 Alström 综合征 1 (ALMS1)； MC4R、POMC、PCSK1、LEPR、核受体共激活因子 1（NCOA1；类固醇受体共激活因子 1 [SRC1]）或 SRC 同源 2 B 衔接蛋白 1 (SH2B1) 基因以及 16p11 中的纯合、杂合或复合杂合变异。 2个 包括 SH2B1 基因在内的染色体缺失
- 最近的强化饮食和/或运动方案，有或没有使用减肥剂，包括在过去 3 个月内导致体重减轻 >2% 的草药
- 过去 6 个月内做过减肥手术。
- 精神分裂症、双相情感障碍、人格障碍、重度抑郁症或其他精神障碍的书面诊断
- 筛选期间哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 或患者健康问卷 9 (PHQ 9) 得分≥15 的任何类型 4 或 5 的任何自杀意念，患者一生中的任何自杀企图，或任何自杀行为最后一个月。
- 目前有临床意义的肺部、心脏或肿瘤疾病被认为严重到足以干扰研究
- 具有与肥胖相关的遗传综合征的显着特征（或符合诊断标准）
- 筛选时 HbA1C >10.0%
- 重大肝病史
- 筛选时肾小球滤过率 (GFR) <30 mL/min
- 黑色素瘤病史或近亲家族史或眼皮肤白化病病史
- 与黑色素瘤或黑色素瘤前皮肤病变相关的重要皮肤病学发现
- 在给药第一天前的 3 个月内参与过任何使用研究药物/设备的临床研究
- 之前参加过涉及 setmelanotide 的临床研究或之前接触过 setmelanotide 的患者
- 对研究药物中的任何赋形剂显着过敏
- 正在哺乳或哺乳的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：塞黑诺肽
接受 setmelanotide 治疗的 MC4R 通路中存在特定基因变异的患者
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皮下注射
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安慰剂比较：安慰剂
服用安慰剂的 MC4R 通路中存在特定基因变异的患者
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皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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实现 MC4R 通路且 BMI 降低≥5% 的基因型患者比例
大体时间：基线到第 1 阶段结束（16 周）
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评估肥胖和 MC4R 通路中的遗传变异患者的比例，这些患者对 setmelanotide 有临床意义的体重减轻
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基线到第 1 阶段结束（16 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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所有患者和≥18 岁患者的 BMI 平均变化和百分比变化，每个基因
大体时间：基线到第 1 阶段结束（16 周）
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评估开放标签治疗结束时 MC4R 通路中特定基因存在遗传变异的患者体重参数对 setmelanotide 的反应变化
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基线到第 1 阶段结束（16 周）
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每个基因≥18 岁患者体重的平均变化和百分比变化
大体时间：基线到第 1 阶段结束（16 周）
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评估开放标签治疗结束时 MC4R 通路中特定基因存在遗传变异的患者体重参数对 setmelanotide 的反应变化
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基线到第 1 阶段结束（16 周）
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<18 岁患者 BMI Z 评分的平均变化，每个基因
大体时间：基线到第 1 阶段结束（16 周）
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评估 18 岁以下患者在开放标签治疗结束时对 MC4R 通路中特定基因的遗传变异患者的 setmelanotide 反应的体重参数变化
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基线到第 1 阶段结束（16 周）
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每个基因 ≥12 岁患者每日最大饥饿评分每周平均值的平均变化百分比
大体时间：基线到第 1 阶段结束（16 周）
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评估开放标签治疗结束时 MC4R 通路中特定基因存在遗传变异的 ≥12 岁患者对 setmelanotide 的饥饿反应变化
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基线到第 1 阶段结束（16 周）
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每个基因≥12 岁的患者比例，每周平均每日最大饥饿评分降低≥2 分
大体时间：基线到第 1 阶段结束（16 周）
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≥ 12 岁的患者比例，每个基因，每日最大饥饿评分的每周平均值降低（改善）≥ 2 分
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基线到第 1 阶段结束（16 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月30日
初级完成 (实际的)
2024年2月14日
研究完成 (估计的)
2024年7月17日
研究注册日期
首次提交
2021年6月28日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月14日
首次发布 (实际的)
2021年7月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月18日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂的临床试验
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