DAYBREAK: MC4R 경로에 특정 유전자 변이가 있는 환자의 Setmelanotide에 대한 연구
Melanocortin-4 수용체 경로에 특정 유전자 변이가 있는 환자의 Setmelanotide에 대한 2상, 2단계(개방형 도입 후 무작위 추출), 이중맹검, 위약 대조 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Patras, 그리스
- University of Patras School of Medicine
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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Berlin, 독일
- Charite - Universitatsmedizin Berlin
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Leipzig, 독일, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ulm, 독일, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
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Georgia
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Suwanee, Georgia, 미국, 30071
- InQuest Medical Reseacrh
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan
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Dearborn, Michigan, 미국, 48126
- Metro Detroit Endocrinology Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Madison, Mississippi, 미국, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai
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Staten Island, New York, 미국, 10308
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, 미국, 17822
- Geisinger Clinic
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Amarillo, Texas, 미국, 79106
- Texas Tech
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
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El Paso, Texas, 미국, 79907
- Hector Granados PA
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, 미국, 77065
- Accurate Clinical Research
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McAllen, Texas, 미국, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Clinical Trials of Texas
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The Woodlands, Texas, 미국, 77382
- Javara Research
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Fundación Jimenez Diaz
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Valencia, 스페인, 46014
- Hospital General de Valencia
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Bristol, 영국
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge, 영국
- University of Cambridge
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London, 영국, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London, 영국, WC1E 6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Ramat Gan, 이스라엘, 5265602
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2E1
- University of Alberta
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 환자는 비만에 기여하는 확립된 MC4R 경로 유전자에서 미리 식별된 유전적 변이를 가지고 있어야 합니다.
- 6세 이상 65세 이하
- 비만, 18세 이상 환자의 경우 BMI ≥40kg/m2 또는 6~17세 환자의 경우 연령 및 성별 BMI ≥97번째 백분위수로 정의됨
- 연구 참가자 및/또는 부모 또는 보호자는 모든 연구 절차를 이해하고 동의/동의를 제공할 수 있습니다.
- 매우 효과적인 피임법 사용
- 과식증의 증상 또는 행동
제외 기준:
- 다음과 같은 유전적 변이가 있는 환자: 이중대립유전자 바르데-비에들 증후군(BBS); 이중대립유전자 알스트룀 증후군 1(ALMS1); MC4R, POMC, PCSK1, LEPR, 핵 수용체 보조활성화인자 1(NCOA1; 스테로이드 수용체 보조활성화인자-1[SRC1]) 또는 SRC 상동성 2 B 어댑터 단백질 1(SH2B1) 유전자 및 16p11의 동형접합, 이형접합 또는 복합 이형접합 변이체. 2 SH2B1 유전자를 포함하는 염색체 결실
- 지난 3개월 이내에 2% 초과의 체중 감소를 초래한 허브 약물을 포함한 체중 감소제를 사용하거나 사용하지 않은 최근의 집중 식이 요법 및/또는 운동 요법
- 이전 6개월 이내의 비만 수술.
- 정신분열증, 양극성 장애, 성격 장애, 주요 우울 장애 또는 기타 정신 장애(들)의 문서화된 진단
- Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS) 또는 Patient Health Questionnaire 9(PHQ 9)에서 4 또는 5 유형의 모든 자살 생각, 스크리닝 중 ≥15, 환자의 평생 자살 시도 또는 자살 행동 지난 달.
- 연구를 방해할 정도로 심각한 것으로 간주되는 현재 임상적으로 유의한 폐, 심장 또는 종양학적 질환
- 비만과 관련된 유전적 증후군의 중요한 특징이 있거나 진단 기준을 충족함
- 스크리닝 시 HbA1C >10.0%
- 중요한 간 질환의 병력
- 스크리닝 시 사구체 여과율(GFR) <30mL/분
- 흑색종의 병력 또는 가까운 가족력 또는 눈피부 백색증의 환자 병력
- 흑색종 또는 흑색종 전 피부 병변과 관련된 중요한 피부학적 소견
- 투여 첫 날 이전 3개월 이내에 조사 약물/기기를 사용한 모든 임상 연구에 참여
- 이전에 setmelanotide와 관련된 임상 연구에 등록했거나 이전에 setmelanotide에 노출된 환자
- 연구 약물의 모든 부형제에 대한 상당한 과민성
- 모유 수유 또는 수유중인 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1단계: Setmelanotide(오픈 라벨)
참가자들은 공개 치료 단계(1단계)에서 1일차부터 16주차까지 세트멜라노타이드를 매일 1회 SC 주사 받았습니다.
12세 이상의 참가자는 약 2주 동안 1일 1회 setmelanotide 2.0mg(mg) 복용을 시작한 후 1일 1회 3.0mg으로 늘렸습니다.
12세 미만의 참가자는 약 1주 동안 세트멜라노타이드 1.0mg을 1일 1회 복용하기 시작한 후 약 1주 동안 1일 1회 2.0mg으로 증량한 다음 1일 1회 3.0mg으로 증량했습니다.
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SC 주사
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실험적: 2단계: 세트멜라노타이드(이중맹검)
2단계에 적합한 1단계 참가자는 이중 맹검 치료 단계(2단계)에서 16주차부터 40주차까지 세트멜라노타이드 3.0mg을 매일 1회 SC 주사 받았습니다.
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SC 주사
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위약 비교기: 2단계: 위약(이중맹검)
2단계에 적합한 1단계 참가자는 이중 맹검 치료 단계(2단계)에서 16주차부터 40주차까지 일치하는 위약 3.0mg을 매일 1회 SC 주사 받았습니다.
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SC 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1단계: 1단계 종료 시 세트멜라노타이드에 대해 임상적으로 유의미한 반응을 보인 유전자형별 참가자 수
기간: 16주차까지의 기준선
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BMI는 BMI = 킬로그램(kg)/제곱미터(m^2) 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. 임상적으로 유의미한 반응은 기준선에서 BMI가 5% 이상 감소한 것으로 정의되었습니다. 특정 1차 유전자를 가진 참가자에 따라 전체 데이터가 제공됩니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
16주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 참가자의 기준선부터 1단계 종료까지 유전자형별 BMI의 평균 변화
기간: 기준선, 16주차
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BMI는 BMI = kg/m^2 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. 특정 1차 유전자를 가진 참가자에 따라 전체 데이터가 제공됩니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
기준선, 16주차
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18세 이상 참가자의 기준선부터 1단계 종료까지 유전자형별 BMI의 평균 변화
기간: 기준선, 16주차
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BMI는 다음 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. BMI = kg/m^2 특정 기본 유전자를 가진 참가자에 따라 전체 데이터가 제공됩니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
기준선, 16주차
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모든 참가자의 기준선에서 1단계 종료까지 유전자형별 BMI 변화율(%)
기간: 기준선, 16주차
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BMI는 다음 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. BMI = kg/m^2 특정 기본 유전자를 가진 참가자에 따라 전체 데이터가 제공됩니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
기준선, 16주차
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18세 이상 참가자의 기준선에서 1단계 종료까지 유전자형별 BMI 변화율(%)
기간: 기준선, 16주차
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BMI는 다음 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. BMI = kg/m^2 특정 기본 유전자를 가진 참가자에 따라 전체 데이터가 제공됩니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
기준선, 16주차
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18세 이상 참가자의 기준선부터 1단계 종료까지 유전자형별 체중의 평균 변화
기간: 기준선, 16주차
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특정 1차 유전자를 가진 참가자에 따라 전체 데이터가 제공됩니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
기준선, 16주차
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유전자형에 따른 18세 이상 참가자의 기준선부터 1단계 종료까지의 체중 변화율(%)
기간: 기준선, 16주차
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특정 1차 유전자를 가진 참가자에 따라 전체 데이터가 제공됩니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
기준선, 16주차
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18세 미만 참가자의 기준선부터 1단계 종료까지 유전자형별 BMI Z 점수의 평균 변화
기간: 기준선, 16주차
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BMI는 BMI = kg/m^2 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. BMI Z-점수는 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. Z-점수 0은 참조 모집단(즉, 건강한, 연령 및 성별이 일치하는 개인)의 평균과 같습니다. BMI Z 점수의 감소는 기준선 대비 BMI 감소를 나타내는 반면, BMI-Z 점수의 증가는 기준선 대비 BMI 증가를 나타냅니다. 기준선은 치료 1단계 투여 시작 이전에 수행된 마지막 이용 가능한 측정으로 정의되었습니다. |
기준선, 16주차
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유전자형에 따라 12세 이상 참가자의 기준선부터 1단계 종료까지 일일 최대 배고픔 점수의 주간 평균 변화율(%)
기간: 기준선, 16주차
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12세 이상 참가자를 위한 일일 기아 설문지는 자가 작성 설문지이며 세 가지 항목으로 구성됩니다. 이 종말점을 평가하기 위해 최대 배고픔은 다음 질문에 해당합니다: 지난 24시간 동안 가장 배가 고팠을 때 얼마나 배고팠습니까? 응답은 별도로 점수를 매기고 매주 평균을 냈습니다. 참가자들은 0에서 10까지의 11점 숫자 등급 척도로 배고픔을 평가했습니다(0 = 전혀 배고프지 않음, 10 = 가장 배고프다). 16주차의 주간 평균은 16주차의 7일 이내에 사용 가능한 점수 값의 평균으로 정의되었습니다. 기준선은 1단계 공개 라벨 치료 전 또는 치료 중 7일 이내에 이용 가능한 점수 값의 평균으로 정의되었습니다. 결과는 전체 참가자 결과와 특정 유전자 집단별로 보고됩니다. |
기준선, 16주차
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유전자형별 일일 최대 배고픔 점수의 주간 평균이 기준선에서 1단계 종료까지 2점 이상 감소한 12세 이상의 참가자 수
기간: 기준선, 16주차
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12세 이상 참가자를 위한 일일 기아 설문지는 자가 작성 설문지이며 세 가지 항목으로 구성됩니다. 이 종말점을 평가하기 위해 최대 배고픔은 다음 질문에 해당합니다: 지난 24시간 동안 가장 배가 고팠을 때 얼마나 배고팠습니까? 응답은 별도로 점수를 매기고 매주 평균을 냈습니다. 참가자들은 0에서 10까지의 11점 숫자 등급 척도로 배고픔을 평가했습니다(0 = 전혀 배고프지 않음, 10 = 가장 배고프다). 16주차의 주간 평균은 16주차의 7일 이내에 사용 가능한 점수 값의 평균으로 정의되었습니다. 기준선은 1단계 공개 라벨 치료 전 또는 치료 중 7일 이내에 이용 가능한 점수 값의 평균으로 정의되었습니다. 결과는 전체 참가자 결과와 특정 유전자 집단별로 보고됩니다. |
기준선, 16주차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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유전적 비만에 대한 임상 시험
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University Hospital, Grenoble완전한관절만곡증 Amyoplasia 또는 원위 관절만곡증의 진단 | National Reference Center의 AMC Clinic에서 5일 다학제 평가 | Grenoble Alpes 병원의 Physical Medecin, Medical Genetic and Imaging 부서와 함께프랑스
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병심방세동(AF)헝가리, 폴란드, 불가리아, 덴마크, 독일, 네덜란드, 이탈리아, 세르비아
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로