IgIV Plus Prednisone vs. suuriannoksinen deksametasoni ITP:lle (IVIORDEX)
Laskimonsisäinen Immunoglobulin Plus -oraalinen prednisoni tai suuriannoksinen deksametasoni aikuisille, joilla on immuunitrombosytopenia (ITP) ja kohtalainen ja vaikea verenvuoto: satunnaistettu, monikeskustutkimus
ITP-potilailla, joilla on alhainen verihiutaleiden määrä ja aktiivisia verenvuotooireita, on hengenvaarallisen verenvuodon riski, ja siksi he tarvitsevat nopeaa, luotettavaa ja jatkuvaa hoitoa. Suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIg) ja prednisonin (1 mg/kg päivässä) yhdistelmä lisää verihiutaleiden määrää nopeammin ja useammin kuin suuriannoksinen metyyliprednisoloni. Siksi tätä yhdistelmää annetaan yleensä potilaille, joiden verihiutaleiden määrä on < 20 x 109/l ja joilla on kohtalaisia tai vakavia verenvuotoilmiöitä. Ranskassa yleisen käytännön ja ranskalaisten ITP-suositusten perusteella keskimäärin 50 % potilaista, joilla on ITP ja syvä trombosytopenia, todella saavat IVIg-hoitoa (useimmiten taudin alkuvaiheessa), mikä vastaa noin 1 500 ITP-potilasta vuodessa Ranskassa.
Vaikka IVIg on yleensä hyvin siedetty, munuaisten vajaatoimintaa ja kongestiivista sydämen vajaatoimintaa voi esiintyä. Lisäksi IVIg-valmisteet ovat kalliita ja vaikeasti saatavilla, ja monissa maissa, mukaan lukien Ranskassa, on toimitusvaikeuksia.
Suuriannoksinen deksametasoni (DXM) (eli 40 mg/vrk 4 päivän ajan) on hiljattain noussut lupaavaksi ITP:n hoidoksi. Eräs äskettäinen meta-analyysi sekä kontrolloitu prospektiivinen tutkimus viittaavat siihen, että alkuperäinen kokonaisvaste oli suurempi (> 80 %) ja vasteaika oli lyhyempi, kun deksametasonia (DXM) annettiin 40 mg/vrk 4 päivän ajan verrattuna tavalliseen prednisoniin.
Tutkijat olettavat, että DXM voisi olla kohtuullinen ja huonompi vaihtoehto IVIg:lle, kätevämpi potilaille, joilla on vähemmän haittavaikutuksia, ja taloudellisesti kustannustehokas potilaille, joilla on kohtalaisia tai vakavia verenvuotoilmiöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Matthieu MAHEVAS, MD,PhD
- Puhelinnumero: +33 (1) 49 81 20 76
- Sähköposti: matthieu.mahevas@aphp.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- Rekrytointi
- Henri Mondor Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Matthieu MAHEVAS, PHD
- Puhelinnumero: +33149812076
- Sähköposti: matthieu.mahevas@aphp.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta ≤ 80 vuotta
- ITP-diagnoosi sairauden kestosta riippumatta (äskettäin diagnosoitu tai uusiutunut) standardimääritelmän mukaan
- Verihiutaleiden määrä ≤ 20 x 109/l
- Mikä tahansa ihon ja/tai limakalvon verenvuoto
- Liittynyt sosiaaliturvajärjestelmään
- Potilaan kirjallinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Oireinen COVID-19-tauti
- Henkeä uhkaava verenvuoto, joka määritellään kallonsisäiseksi verenvuodoksi ja/tai aktiiviseksi elimen verenvuodoksi (ruoansulatuskanavan, virtsateiden tai menorragia, jossa hemoglobiiniarvo on laskenut vähintään 2 g/dl lähtötasosta).
- Jatkuva antikoagulaatiohoito (terapeuttiset pienimolekyylipainoiset hepariinit (LMWH), suorat oraaliset antikoagulantit (DOAC) ja K-vitamiiniantagonistit (VKA))
- Aiempi vastaus puuttuminen IVIg- tai DEX-kyselyyn
- Hoito prednisonilla (1 mg/kg päivässä) yli 3 päivää
- Kaikki, vasta-aiheet määrätylle Ig IV- tai prednisonipatenttilääkkeelle ja Neofordex®:lle
- Jatkuva vakava infektio
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (DFG < 45 ml.min.1,73m2)
- Vaikea sydämen vajaatoiminta (FEVG < 30 %)
- Jatkuva virusinfektio (kontrolloimaton HIV, virushepatiitti, herpes, vesirokko, vyöhyke).
- Hallitsematon diabetes (Acido-ketoosi)
- Psykoottinen tila ei ole vielä hallinnassa hoidolla
- Kyvyttömyys tai kieltäytyminen ymmärtämästä tai kieltäytyminen allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumusta tutkimukseen osallistumisesta
- Henkilöt, joilta on riistetty vapautensa tuomioistuimen tai hallinnon päätöksellä,
- Lainsuojan alaiset henkilöt (huoltajuus, huoltajuus)
- Raskaana oleva tai imettävä nainen tai tehoton ehkäisy
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, johon osallistui ihmisiä, tai poissulkemisjakso aiemman tutkimuksen lopussa, johon osallistui ihmisiä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen ryhmä
Suun kautta otettava deksametasoni (Neofordex®) 40 mg (päivä 1 - päivä 4), ± 4 päivän ylimääräinen deksametasonisykli päivien 10 ja 21 välillä
|
Suun kautta otettava deksametasoni (Neofordex®) 40 mg (päivä 1 - päivä 4), ± 4 päivän ylimääräinen deksametasonisykli päivien 10 ja 21 välillä.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Ohjaus
IVIg (1 g/kg D1-D2) plus prednisoni (1 mg/kg/vrk x 21 päivää (3 viikkoa))
|
IVIg (1 g/kg D1-D2) plus oraalinen prednisoni (1 mg/kg/vrk x 21 päivää (3 viikkoa))
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika saada ensimmäinen vastaus (R) 5 päivän sisällä.
Aikaikkuna: 5 päivää
|
5 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika saavuttaa ensimmäinen täydellinen vaste (CR) molemmissa käsissä
Aikaikkuna: päivän 1 ja 5 välillä
|
täydellinen vaste (CR): määritetty verihiutaleiden määrällä > 100 x 109/l, jos muita ITP-ohjattuja hoitoja ei käytetä päivän 1 ja 5 välillä
|
päivän 1 ja 5 välillä
|
|
Kokonaisvasteen kesto päivästä 1 tutkimuksen loppuun molemmissa haaroissa.
Aikaikkuna: Päivä 1-6 kuukautta
|
Päivä 1-6 kuukautta
|
|
|
Varhaisen hoidon vaihtojen osuus käsien välillä
Aikaikkuna: ennen päivää 5
|
ennen päivää 5
|
|
|
Uusien verenvuotoilmiöiden lukumäärä päivän 1 ja 5 välillä molemmissa käsissä.
Aikaikkuna: päivän 1 ja 5 välillä
|
päivän 1 ja 5 välillä
|
|
|
Vasteen (R) ja täydellisen vasteen (CR) määrä kahdessa haarassa.
Aikaikkuna: päivänä 28 ja 6 kuukauden iässä
|
päivänä 28 ja 6 kuukauden iässä
|
|
|
Uusien verenvuotoilmiöiden lukumäärä molemmissa käsivarsissa.
Aikaikkuna: Päivän 5 ja 28 välillä
|
Päivän 5 ja 28 välillä
|
|
|
Haittatapahtumien määrä molemmissa käsissä.
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
jopa 6 kuukautta
|
|
|
Responsiivisten lukumäärä potilailla, joilla oli positiivisia ja negatiivisia verihiutaleiden vastaisia vasta-aineita molemmissa käsissä.
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
|
Tulosten määrä potilailla, joilla oli positiivisia ja negatiivisia verihiutaleiden vastaisia vasta-aineita molemmissa käsissä.
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Deksametasoni
- Vasta-aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
- gammaglobuliinit
- Rho(D)-immuuniglobuliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP200017
- 2021-000292-37 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .