IgIV más prednisona frente a dosis altas de dexametasona para la PTI (IVIORDEX)
Inmunoglobulina intravenosa más prednisona oral o dexametasona en dosis altas, para adultos con trombocitopenia inmunitaria (PTI) con hemorragia moderada y grave: un ensayo multicéntrico aleatorizado
Los pacientes con PTI con bajo recuento de plaquetas y síntomas hemorrágicos activos tienen riesgo de hemorragia potencialmente mortal y, por lo tanto, requieren un tratamiento con un efecto rápido, fiable y sostenido. La combinación de inmunoglobulina intravenosa (IgIV) y prednisona (1 mg/kg por día) es más rápida y más eficaz que la metilprednisolona en dosis altas para aumentar el recuento de plaquetas. Por lo tanto, esta combinación generalmente se administra en pacientes con recuento de plaquetas < 20 x 109/l y manifestaciones hemorrágicas de moderadas a graves. Según la práctica común en Francia y las directrices francesas para la PTI, en promedio el 50 % de los pacientes con PTI y trombocitopenia profunda reciben IgIV (principalmente durante la fase inicial de la enfermedad), lo que corresponde a aproximadamente 1500 pacientes con PTI al año en Francia.
Mientras que la IgIV suele tolerarse bien, puede producirse insuficiencia renal e insuficiencia cardiaca congestiva; además, la IgIV es costosa y difícil de conseguir debido a las dificultades de suministro en muchos países, incluida Francia.
La dexametasona en dosis altas (DXM) (es decir, 40 mg/día durante 4 días) ha surgido recientemente como un tratamiento prometedor para la PTI. Un metaanálisis reciente, así como un ensayo prospectivo controlado, sugieren que la respuesta general inicial fue mayor (> 80 %) y el tiempo hasta la respuesta fue más breve con 40 mg/d de dexametasona (DXM) administrados durante 4 días en comparación con la prednisona estándar.
Los investigadores plantean la hipótesis de que DXM podría ser una alternativa razonable no inferior a la IgIV, más conveniente para pacientes con menos eventos adversos y económicamente rentable para pacientes con manifestaciones hemorrágicas moderadas y graves.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Matthieu MAHEVAS, MD,PhD
- Número de teléfono: +33 (1) 49 81 20 76
- Correo electrónico: matthieu.mahevas@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
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Créteil, Francia, 94010
- Reclutamiento
- Henri Mondor Hospital
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Contacto:
- Matthieu MAHEVAS, PHD
- Número de teléfono: +33149812076
- Correo electrónico: matthieu.mahevas@aphp.fr
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años ≤ 80 años
- Diagnóstico de PTI independientemente de la duración de la enfermedad (nuevo diagnóstico o recaída) según la definición estándar
- Recuento de plaquetas ≤ 20 x 109/L
- Cualquier manifestación de sangrado cutáneo y/o mucoso
- Afiliado a un régimen de seguridad social
- Consentimiento por escrito del paciente
Criterio de exclusión:
- Enfermedad sintomática de COVID-19
- Hemorragia potencialmente mortal definida como hemorragia intracraneal y/o hemorragia de órganos activos (tracto gastrointestinal, tracto urinario o menorragia con al menos una disminución de 2 g/dl del valor de hemoglobina desde el inicio).
- Tratamiento anticoagulante en curso (heparinas terapéuticas de bajo peso molecular (HBPM), anticoagulantes orales directos (DOAC) y antagonistas de la vitamina K (AVK))
- Falta de respuesta previa a IgIV o DEX
- Tratamiento con prednisona (1 mg/kg por día) durante más de 3 días
- Cualquiera, contraindicaciones al medicamento de patente prescrito Ig IV o prednisona y al Neofordex®
- Infección grave en curso
- Insuficiencia Renal Severa (DFG < 45 ml.min.1.73m2)
- Insuficiencia cardiaca severa (FEVG < 30 %)
- Infección viral en curso (VIH no controlado, hepatitis viral, herpes, varicela, zona).
- Diabetes no controlada (Acido-cetosis)
- Estado psicótico aún no controlado por el tratamiento
- Incapacidad o negativa a comprender o negativa a firmar el consentimiento informado de la participación en el estudio
- Las personas privadas de libertad por decisión judicial o administrativa,
- Personas bajo tutela legal (tutela, curaduría)
- Mujer embarazada o en período de lactancia o método anticonceptivo ineficaz
- Participación en otro estudio de intervención con participantes humanos o estar en el período de exclusión al final de un estudio anterior con participantes humanos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo experimental
Dexametasona oral (Neofordex®) 40 mg (Día 1 a Día 4), ± un ciclo adicional de 4 días de dexametasona entre los días 10 y 21
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Dexametasona oral (Neofordex®) 40 mg (Día 1 a Día 4), ± un ciclo adicional de 4 días de dexametasona entre los días 10 y 21.
Otros nombres:
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Comparador activo: Control
IgIV (1 g/kg D1-D2) más prednisona (1 mg/kg/día x 21 días (3 semanas))
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IgIV (1 g/kg D1-D2) más prednisona oral (1 mg/kg/día x 21 días (3 semanas))
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tiempo para lograr una respuesta inicial (R) dentro de los 5 días.
Periodo de tiempo: 5 dias
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5 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo para lograr una respuesta completa inicial (CR) en los dos brazos
Periodo de tiempo: entre el día 1 y el día 5
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respuesta completa (CR): definida por un recuento de plaquetas > 100 x 109/l en ausencia de uso de otras terapias dirigidas a la PTI entre el día 1 y el día 5
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entre el día 1 y el día 5
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Duración de la respuesta general desde el día 1 hasta el final del estudio en los dos brazos.
Periodo de tiempo: Día 1 a 6 meses
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Día 1 a 6 meses
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Proporción de cambios de tratamiento temprano en los brazos
Periodo de tiempo: antes del día 5
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antes del día 5
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Número de nuevas manifestaciones de sangrado entre el día 1 y el día 5 en los dos brazos.
Periodo de tiempo: entre el día 1 y el día 5
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entre el día 1 y el día 5
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Tasas de respuesta (R) y respuesta completa (CR) en los dos brazos.
Periodo de tiempo: al día 28 y a los 6 meses
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al día 28 y a los 6 meses
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Número de nuevas manifestaciones hemorrágicas en los dos brazos.
Periodo de tiempo: Entre el día 5 y el día 28
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Entre el día 5 y el día 28
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Número de eventos adversos en los dos brazos.
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
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hasta 6 meses
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Número de respondedores en pacientes con anticuerpos antiplaquetarios positivos y negativos en los dos brazos.
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Número de resultados en pacientes con anticuerpos antiplaquetarios positivos y negativos en los dos brazos.
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Dexametasona
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- APHP200017
- 2021-000292-37 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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