Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MPS II -immunofenotyypitys

perjantai 19. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Duke University

Entsyymikorvaushoidolla hoidettujen MPS II -potilaiden immunofenotyypitys

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia, kuinka osallistujan elimistön immuunijärjestelmä reagoi idursulfaasiin, entsyymikorvaushoitoon (ERT) ja selvittää, minkä tyyppiset immuunisolut aiheuttavat ei-toivottuja vasteita ERT:lle, jotta tutkijat voivat kertoa entsyymikorvaushoidon tason. immuunivaste hoidolle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Priya Kishnani, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aineenvaihdunta- tai genetiikkaklinikan potilaat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on vahvistettu diagnoosi tyypin II mukopolysakkaridoosista (MPS II) tai Hunterin oireyhtymästä entsyymiaktiivisuuden ja varianttianalyysin perusteella.
  • Potilaat, jotka suunnittelevat tai ovat saaneet entsyymikorvaushoitoa idursulfaasilla.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Hoito alle 3 vuotta
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet ERT:n
Hoito yli 3 vuotta
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet ERT:tä vähintään 3 vuotta
Hoito naiivi
Potilaat, jotka eivät ole saaneet ERT:tä ja aloittavat idursulfaasihoidon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutokset luonnollisten tappajasolujen esiintymistiheydessä virtaussytometrialla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta
lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta
Muutokset verenkierron muistin B-soluissa virtaussytometrialla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta
lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta
Muutokset T-follikulaaristen auttajasolujen tasossa virtaussytometrialla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta
lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta
Muutokset auttaja-T-solujen jakautumisessa virtaussytometrialla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta
lähtötaso, 1, 3, 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Duke University

Tutkijat

  • Päätutkija: Priya Kishnani, MD, Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 26. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00108243

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa