Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MPS II immunfenotyping

19. april 2024 oppdatert av: Duke University

Immunfenotyping av pasienter med MPS II behandlet med enzymerstatningsterapi

Hensikten med denne studien er å undersøke hvordan deltakerens kropps immunsystem reagerer på idursulfase, en enzymerstatningsterapi (ERT) og finne ut hvilke typer immunceller som er involvert i å forårsake uheldige responser på ERT, slik at etterforskerne kan relatere nivået av immunrespons på behandlingen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Priya Kishnani, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med metabolsk eller genetikkklinikk

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten har en bekreftet diagnose av Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) eller Hunters syndrom basert på enzymaktivitet og variantanalyse.
  • Person som planlegger å motta eller har fått enzymerstatningsbehandling med idursulfase.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Behandling mindre enn 3 år
Forsøkspersoner som har fått ERT for
Behandling over 3 år
Forsøkspersoner som har mottatt ERT i 3 eller flere år
Naiv behandling
Pasienter som er naive for ERT og starter behandling med idursulfase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer i frekvensen av naturlige drepeceller målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder
Endringer i nivå av sirkulasjonsminne B-celler målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder
Endringer i nivået av T-follikulære hjelpeceller målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder
Endringer i distribusjon av hjelper-T-celler målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Duke University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Priya Kishnani, MD, Duke University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00108243

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere