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Inmunofenotipificación MPS II

19 de abril de 2024 actualizado por: Duke University

Inmunofenotipificación de pacientes con MPS II tratados con terapia de reemplazo enzimático

El propósito de este estudio es investigar cómo el sistema inmunitario del cuerpo del participante responde a la idursulfasa, una terapia de reemplazo de enzimas (ERT) y descubrir qué tipos de células inmunitarias están involucradas en causar respuestas adversas a la ERT para que los investigadores puedan relacionar el nivel de respuesta inmune al tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

25

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Priya Kishnani, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes de Clínica Metabólica o Genética

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto tiene un diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) o síndrome de Hunter según la actividad enzimática y el análisis de variantes.
  • Sujeto que planee recibir o haya recibido terapia de reemplazo enzimático con idursulfasa.

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Tratamiento menos de 3 años
Sujetos que han recibido ERT por
Tratamiento durante 3 años
Sujetos que han recibido ERT durante 3 o más años
Tratamiento ingenuo
Sujetos que no han recibido TRE e inician tratamiento con idursulfasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios en la frecuencia de células asesinas naturales medidas por citometría de flujo
Periodo de tiempo: línea de base, 1, 3, 6 meses
línea de base, 1, 3, 6 meses
Cambios en el nivel de células B de memoria en circulación medidos por citometría de flujo
Periodo de tiempo: línea de base, 1, 3, 6 meses
línea de base, 1, 3, 6 meses
Cambios en el nivel de células auxiliares foliculares T medidos por citometría de flujo
Periodo de tiempo: línea de base, 1, 3, 6 meses
línea de base, 1, 3, 6 meses
Cambios en la distribución de células T colaboradoras medidos por citometría de flujo
Periodo de tiempo: línea de base, 1, 3, 6 meses
línea de base, 1, 3, 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Duke University

Investigadores

  • Investigador principal: Priya Kishnani, MD, Duke University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

26 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Pro00108243

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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