Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

MPS II Immunfenotipizálás

2024. április 19. frissítette: Duke University

Enzimpótló terápiával kezelt MPS II-ben szenvedő betegek immunfenotipizálása

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja, hogyan reagál a résztvevő szervezetének immunrendszere az idurszulfázra, egy enzimpótló terápiára (ERT), és hogy megtudja, milyen típusú immunsejtek vesznek részt az ERT-re adott nemkívánatos válaszok előidézésében, így a kutatók összefüggésbe hozhatják a immunválasz a kezelésre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Toborzás
        • Duke University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Priya Kishnani, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Metabolikus vagy Genetikai Klinika betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanynak az enzimaktivitás és a variánsanalízis alapján megerősített diagnózisa II. típusú mukopoliszacharidózis (MPS II) vagy Hunter-szindróma.
  • Alany, aki idurszulfáz enzimpótló terápiát tervez vagy kapott.

Kizárási kritériumok:

  • Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Kevesebb mint 3 év a kezelés
Azok az alanyok, akik miatt kaptak ERT-t
Kezelés több mint 3 év
Olyan alanyok, akik 3 vagy több éve kaptak ERT-t
Kezelés Naiv
Azok az alanyok, akik nem részesültek ERT-ben, és elkezdik az idurszulfáz kezelést

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A természetes ölősejtek gyakoriságának változása áramlási citometriával
Időkeret: alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap
alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap
A keringési memória B-sejtek szintjének változásai áramlási citometriával mérve
Időkeret: alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap
alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap
A T follikuláris helper sejtek szintjének változásai áramlási citometriával mérve
Időkeret: alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap
alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap
A helper T-sejtek eloszlásának változásai áramlási citometriával mérve
Időkeret: alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap
alaphelyzet, 1, 3, 6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Duke University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Priya Kishnani, MD, Duke University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 19.

Első közzététel (Tényleges)

2021. július 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 19.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00108243

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel