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Immunophénotypage MPS II

19 avril 2024 mis à jour par: Duke University

Immunophénotypage des patients atteints de MPS II traités par thérapie de remplacement enzymatique

Le but de cette étude est d'étudier comment le système immunitaire du corps du participant réagit à l'idursulfase, une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) et de découvrir quels types de cellules immunitaires sont impliquées dans les réponses indésirables à l'ERT afin que les chercheurs puissent relier le niveau de réponse immunitaire au traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Priya Kishnani, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients de la clinique métabolique ou génétique

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet a un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type II (MPS II) ou de syndrome de Hunter basé sur l'activité enzymatique et l'analyse des variantes.
  • - Sujet qui envisage de recevoir ou a reçu une enzymothérapie substitutive par idursulfase.

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Traitement de moins de 3 ans
Les sujets qui ont reçu ERT pour
Traitement sur 3 ans
Sujets ayant reçu ERT pendant 3 ans ou plus
Traitement naïf
Sujets naïfs d'ERT et commençant un traitement par idursulfase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modifications de la fréquence des cellules tueuses naturelles mesurées par cytométrie en flux
Délai: ligne de base, 1, 3, 6 mois
ligne de base, 1, 3, 6 mois
Modifications du niveau des cellules B mémoire circulantes mesurées par cytométrie en flux
Délai: ligne de base, 1, 3, 6 mois
ligne de base, 1, 3, 6 mois
Modifications du niveau de cellules auxiliaires folliculaires T mesurées par cytométrie en flux
Délai: ligne de base, 1, 3, 6 mois
ligne de base, 1, 3, 6 mois
Changements dans la distribution des lymphocytes T auxiliaires mesurés par cytométrie en flux
Délai: ligne de base, 1, 3, 6 mois
ligne de base, 1, 3, 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Duke University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Priya Kishnani, MD, Duke University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 juillet 2021

Première publication (Réel)

26 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00108243

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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