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Immunofenotipizzazione MPS II

19 aprile 2024 aggiornato da: Duke University

Immunofenotipizzazione di pazienti con MPS II trattati con terapia enzimatica sostitutiva

Lo scopo di questo studio è indagare su come il sistema immunitario del corpo del partecipante risponde all'idursulfasi, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e scoprire quali tipi di cellule immunitarie sono coinvolte nel causare risposte sfavorevoli all'ERT in modo che i ricercatori possano mettere in relazione il livello di risposta immunitaria al trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Priya Kishnani, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti della clinica metabolica o genetica

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha una diagnosi confermata di Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) o Sindrome di Hunter basata sull'attività enzimatica e sull'analisi delle varianti.
  • Soggetti che intendono ricevere o hanno ricevuto una terapia enzimatica sostitutiva con idursulfasi.

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Trattamento meno di 3 anni
Soggetti che hanno ricevuto ERT per
Trattamento oltre 3 anni
Soggetti che hanno ricevuto ERT per 3 o più anni
Trattamento ingenuo
Soggetti naïve alla ERT che iniziano il trattamento con idursulfasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazioni nella frequenza delle cellule natural killer misurate mediante citometria a flusso
Lasso di tempo: basale, 1, 3, 6 mesi
basale, 1, 3, 6 mesi
Cambiamenti nel livello delle cellule B della memoria di circolazione misurate mediante citometria a flusso
Lasso di tempo: basale, 1, 3, 6 mesi
basale, 1, 3, 6 mesi
Cambiamenti nel livello delle cellule T helper follicolari misurate mediante citometria a flusso
Lasso di tempo: basale, 1, 3, 6 mesi
basale, 1, 3, 6 mesi
Cambiamenti nella distribuzione delle cellule T helper misurate mediante citometria a flusso
Lasso di tempo: basale, 1, 3, 6 mesi
basale, 1, 3, 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Investigatori

  • Investigatore principale: Priya Kishnani, MD, Duke University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00108243

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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