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Imunofenotipagem MPS II

19 de abril de 2024 atualizado por: Duke University

Imunofenotipagem de pacientes com MPS II tratados com terapia de reposição enzimática

O objetivo deste estudo é investigar como o sistema imunológico do corpo do participante responde à idursulfase, uma terapia de reposição enzimática (TRE) e descobrir quais tipos de células imunológicas estão envolvidas em causar respostas indesejáveis ​​ao ERT para que os investigadores possam relacionar o nível de resposta imune ao tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

25

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Priya Kishnani, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes da Clínica Metabólica ou Genética

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito tem um diagnóstico confirmado de Mucopolissacaridose tipo II (MPS II) ou Síndrome de Hunter com base na atividade enzimática e análise de variantes.
  • Sujeito que planeja receber ou recebeu terapia de reposição enzimática com idursulfase.

Critério de exclusão:

  • Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Tratamento inferior a 3 anos
Indivíduos que receberam ERT para
Tratamento acima de 3 anos
Indivíduos que receberam TRE por 3 ou mais anos
Tratamento Ingênuo
Indivíduos que são virgens de TRE e iniciam tratamento com idursulfase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alterações na frequência de células natural killer medidas por citometria de fluxo
Prazo: linha de base, 1, 3, 6 meses
linha de base, 1, 3, 6 meses
Alterações no nível de células B de memória circulatória medidas por citometria de fluxo
Prazo: linha de base, 1, 3, 6 meses
linha de base, 1, 3, 6 meses
Alterações no nível de células auxiliares foliculares T medidas por citometria de fluxo
Prazo: linha de base, 1, 3, 6 meses
linha de base, 1, 3, 6 meses
Alterações na distribuição de células T auxiliares medidas por citometria de fluxo
Prazo: linha de base, 1, 3, 6 meses
linha de base, 1, 3, 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Duke University

Investigadores

  • Investigador principal: Priya Kishnani, MD, Duke University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

26 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00108243

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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