Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MPS II immunfænotyping

19. april 2024 opdateret af: Duke University

Immunfænotypning af patienter med MPS II behandlet med enzymerstatningsterapi

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge, hvordan deltagerens krops immunsystem reagerer på idursulfase, en enzymerstatningsterapi (ERT) og finde ud af, hvilke typer af immunceller, der er involveret i at forårsage uheldige reaktioner på ERT, så efterforskerne kan relatere niveauet af immunrespons på behandlingen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Metaboliske eller genetiske klinikpatienter

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har en bekræftet diagnose af Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) eller Hunter Syndrom baseret på enzymaktivitet og variantanalyse.
  • Person, der planlægger at modtage eller har modtaget enzymerstatningsbehandling med idursulfase.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Behandling mindre end 3 år
Forsøgspersoner, der har modtaget ERT for
Behandling over 3 år
Forsøgspersoner, der har modtaget ERT i 3 eller flere år
Behandling naiv
Personer, som er naive over for ERT og starter behandling med idursulfase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i frekvensen af ​​naturlige dræberceller målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder
Ændringer i niveauet af cirkulationshukommelse B-celler målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder
Ændringer i niveauet af T-follikulære hjælperceller målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder
Ændringer i fordelingen af ​​hjælper-T-celler målt ved flowcytometri
Tidsramme: baseline, 1, 3, 6 måneder
baseline, 1, 3, 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Duke University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Priya Kishnani, MD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

26. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00108243

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner