Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MPS II immunfenotypning

19 april 2024 uppdaterad av: Duke University

Immunfenotypning av patienter med MPS II behandlade med enzymersättningsterapi

Syftet med denna studie är att undersöka hur deltagarens kropps immunsystem svarar på idursulfas, en enzymersättningsterapi (ERT) och ta reda på vilka typer av immunceller som är involverade i att orsaka ogynnsamma reaktioner på ERT så att utredarna kan relatera nivån av immunsvar på behandlingen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Metabolic eller Genetics Clinic patienter

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonen har en bekräftad diagnos av mukopolysackaridos typ II (MPS II) eller Hunters syndrom baserat på enzymaktivitet och variantanalys.
  • Personer som planerar att få eller har fått enzymersättningsterapi med idursulfas.

Exklusions kriterier:

  • Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Behandling mindre än 3 år
Försökspersoner som fått ERT för
Behandling över 3 år
Försökspersoner som har fått ERT i 3 eller fler år
Naiv behandling
Personer som är naiva för ERT och påbörjar behandling med idursulfas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i frekvensen av naturliga mördarceller mätt med flödescytometri
Tidsram: baslinje, 1, 3, 6 månader
baslinje, 1, 3, 6 månader
Förändringar i nivån av cirkulationsminne B-celler mätt med flödescytometri
Tidsram: baslinje, 1, 3, 6 månader
baslinje, 1, 3, 6 månader
Förändringar i nivån av T-follikulära hjälparceller mätt med flödescytometri
Tidsram: baslinje, 1, 3, 6 månader
baslinje, 1, 3, 6 månader
Förändringar i distributionen av T-hjälparceller mätt med flödescytometri
Tidsram: baslinje, 1, 3, 6 månader
baslinje, 1, 3, 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Duke University

Utredare

  • Huvudutredare: Priya Kishnani, MD, Duke University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2021

Första postat (Faktisk)

26 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00108243

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera