Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Imunofenotypizace MPS II

19. dubna 2024 aktualizováno: Duke University

Imunofenotypizace pacientů s MPS II léčených enzymatickou substituční terapií

Účelem této studie je prozkoumat, jak imunitní systém účastníka reaguje na idursulfázu, enzymovou substituční terapii (ERT) a zjistit, které typy imunitních buněk se podílejí na vzniku nežádoucích reakcí na ERT, aby výzkumníci mohli spojit hladinu imunitní odpověď na léčbu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Priya Kishnani, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti metabolické nebo genetické kliniky

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má potvrzenou diagnózu mukopolysacharidózy typu II (MPS II) nebo Hunterův syndrom na základě enzymové aktivity a analýzy variant.
  • Subjekt, který plánuje podstoupit nebo podstoupil enzymovou substituční terapii idursulfázou.

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Léčba méně než 3 roky
Subjekty, které obdržely ERT pro
Léčba po dobu 3 let
Subjekty, které dostávaly ERT po dobu 3 nebo více let
Léčba Naivní
Jedinci, kteří dosud neužívali ERT a zahajují léčbu idursulfázou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny ve frekvenci přirozených zabíječských buněk měřené průtokovou cytometrií
Časové okno: výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců
výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců
Změny hladiny cirkulačních paměťových B buněk měřené průtokovou cytometrií
Časové okno: výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců
výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců
Změny v hladině T folikulárních pomocných buněk měřené průtokovou cytometrií
Časové okno: výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců
výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců
Změny v distribuci pomocných T buněk měřené průtokovou cytometrií
Časové okno: výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců
výchozí stav, 1, 3, 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Priya Kishnani, MD, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00108243

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit