L-karnitiinilisä, painonnousu ja EED lapsilla, joilla on SAM

Opintosuunnitelma:

Tutkimussivusto:

Tämä tutkimus tehdään Dhakan sairaalassa osoitteessa icddr,b.

Tutkimuspopulaatio:

Tässä tutkimuksessa tutkija ottaa mukaan 9–24 kuukauden ikäisiä ripulia sairastavia lapsia molemmista sukupuolista, jotka osallistuvat pidempään oleskeluun (LSU).

Opintojen kesto: 12 kuukautta

Seulonta, suostumus ja perustietojen kerääminen:

Tutkimushenkilöstö (Field Research Assistant) seuloa kaikki määritellyissä ikäryhmissä olevat osallistujat kelpoisuuskriteerien mukaisesti (Yksityiskohtaiset osallistumis-/poissulkemiskriteerit ovat alla erikseen). Tämän jälkeen tutkimushenkilökunta selittää tutkimuksen yksityiskohtaisesti, vastaa vanhemman (vanhempien) kysymyksiin ja pyytää vanhempia ilmoittamaan lapsensa tutkimukseen. Jos vanhemmat ovat kiinnostuneita vapaaehtoistyöstä tutkimuksessa, nimetty henkilökunta etenee suostumukseen, joka koostuu kirjallisen suostumuslomakkeen perusteellisesta tarkastelusta lapsen vanhempien lukutaidon tasolle sopivalla tavalla. Ennen suostumuslomakkeen allekirjoittamista vanhemmilla/vanhemmilla on mahdollisuus esittää kysymyksiä kelpoisuuskriteerit täyttävistä tutkimukseen osallistuneista, jotka tuodaan tutkimuslääkärille kliinistä arviointia varten. Jos vanhemmat eivät ole riittävän lukutaitoisia lukemaan ja/tai allekirjoittamaan suostumuslomakkeen, suostumus ja sormenjälkiallekirjoitus hankitaan sellaisen todistajan läsnäollessa, joka ei ole mukana tutkimuksessa. Lapsen vanhemmille toimitetaan kopio allekirjoitetusta suostumuslomakkeesta. Allekirjoitettuaan kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistuja kirjataan tutkimuslääkärin toimesta.

Satunnaistaminen:

Osallistujat määrätään interventioon tai kontrollihaaraan käyttämällä permutoitua lohkosatunnaistusmenetelmää piilossa sen varmistamiseksi, että allokointia ei tehdä ennen kuin osallistuja on antanut suostumuksensa ja liittynyt tutkimukseen. Satunnaisallokointisekvenssi luodaan käyttämällä tietokoneistettua satunnaisallokointijärjestelmää permutoidulle lohkosatunnaistukselle, jotta varmistetaan vertailukelpoiset allokointinumerot tietyissä tasavälein sijoitetuissa potilasmäärityksen jaksoissa. Käytetään rinnakkaista satunnaistuksen tyyppiä. Ennustettavuuden vähentämiseksi rakennetaan kohtuullisen suuria lohkoja vaihtelevalla lohkokoolla. Satunnaisen tehtävän valmistelee etukäteen icddr,b:n riippumaton tutkija, joka ei ole osallisena tutkimuksessa.

Antropometriset mittaukset:

Kaikki mittaukset tehdään ilmoittautumisen yhteydessä ja joka päivä, kun osallistujat saavat interventiota/plaseboa. Antropometrian päätetiedot kerätään 15. täydennyspäivänä. Lisäksi mittaamme antropometriaa 180. päivänä täydennyshoidon päättymisen jälkeen, jotta voidaan tarkkailla intervention pitkäaikaista vaikutusta painonnousuun. Koulutettu henkilökunta toteuttaa kaikki toimenpiteet vakiotoimintamenettelyjen (SOP) mukaisesti ja pitää kirjaa standardeissa CRF:issä. Seca-vaakaa käytetään painon mittaamiseen kg ja Seca-pituustaulua käytetään pituuden mittaamiseen cm. Ja keski-olkavarren ympärysmitta (MUAC) mitataan senttimetreinä joustamattomalla teipillä.

Interventio:

Interventio annetaan lapselle yhdessä ravitsemuskuntoutusyksikön (NRU) hoidon standardin kanssa. Tarkemmat tiedot tutkimustuotteesta on annettu erikseen alla. Koulutetut lääkärit tarkkailevat lapsia päivittäin sivuvaikutusten/haittatapahtumien varalta (kuten pahoinvointi, oksentelu, ripuli, ihottuma, urtikaria tai kaikki merkittävät muutokset kliinisessä tilassa). Jos haittavaikutuksia havaitaan, lapsia hoidetaan Dhakan sairaalassa asianmukaisin hoitomenetelmin.

Biologisten näytteiden keräys:

Tutkijat keräävät veren, ulosteen ja virtsan osallistujilta ilmoittautumisen yhteydessä ja ravitsemusintervention lopussa. Kaiken kaikkiaan jokaiselta osallistujalta kerätään aseptisesti 5 ml kokolaskimoverta SOP-ohjeiden mukaisesti. Tässä tutkimuksessa testattavat veren biomarkkerit ovat L-karnitiini, sitrulliini, KT Ratio, C-reaktiivinen proteiini (CRP) ja alfa-1-happoglykoproteiini (AGP). CRP on akuutin vaiheen proteiini, ja se voidaan havaita infektion aikana. Lisääntynyt AGP-taso seerumissa viittaa systeemiseen kudosvaurioon, tulehdukseen ja infektioon. Sekä sitrulliini- että KT-suhteet osoittavat EED:n lapsilla. Uloste kerätään MPO-, NEO- ja A1AT-pitoisuuksien tutkimiseksi ulostenäytteistä. Tutkijat mittaavat L-karnitiinipitoisuudet kunkin osallistujan virtsanäytteistä. Kaikki määritykset tehdään osoitteessa icddr,b.

Laboratoriotutkimus:

Tutkijat mittaavat L-karnitiinipitoisuudet plasmassa ja virtsassa sekä EED-biomarkkereita jokaiselta tutkimukseen osallistuneelta potilaalta. Esi- ja jälkitestit tehdään. Esikoe on ensimmäisenä ilmoittautumispäivänä ja jälkikoe 15. päivänä täydennyslisäyksen päättymisen jälkeen.

Näytteen koon laskeminen:

Otoskoko arvioidaan ensisijaisen tulosmuuttujan perusteella. Ensisijaisena tavoitteena tutkijat ovat harkinneet interventiotutkimusta Turkissa. Tutkimuksessa havaittiin, että keskimääräinen ero aliravittujen lasten painonnousunopeuden välillä L-karnitiinilisän jälkeen oli 2,4 (paino mitattiin kg) keskihajonnan ollessa 4,3. Kun luotettavuustasoksi asetetaan 95 % (Z1-α = 1,645) ja tutkimustehoksi 80 %, arvioitu otoskoko on 49 osallistujaa kussakin ryhmässä 10 %:n poistumisasteella. Joten tämän tutkimuksen kokonaisotoskoko on 98.

Tietojen analysointisuunnitelma:

Tiedot syötetään esitestattuihin tapauslomakkeisiin (CRF) käyttäen Statistical Package for the Social Sciences -versiota (SPSS 20.0 versio) ja puhdistetaan lopuksi toistuvalla tarkistuksella. Tiedot esitetään käyttämällä frekvenssiä ja prosenttiosuuksia kategorisille muuttujille. Symmetrisille jatkuville muuttujille käytetään keskiarvoa keskihajonnan kanssa. Epäsymmetrisille numeerisille muuttujille käytetään mediaania kvartiilivälillä. Jotta saadaan selville interventioiden tulos tutkimuksessamme lasten kaksimuuttuja, assosiaatiosta tehdään karkeita analyysejä, jotka sisältävät Chi-neliön tai Fisherin tarkan testin suhteellisten erojen vertaamiseksi ja t-testejä numeeristen muuttujien ryhmien välillä. Ei-parametriset jatkuvat tiedot analysoidaan Mann-Whitneyn U-testillä. Kaikkien lasten tulokset sisällytetään tutkimuksen analyysiin hoidon aikomuksen perusteella. Tiedot lapsista, jotka on lopetettu vastaamatta jättämisen vuoksi tai vapaaehtoisesti keskeyttäneistä lapsista, sisällytetään analyysiin peruuttamishetkeen asti. Voidaan myös tehdä täydentävä analyysi, jossa poistetut lapset jätetään pois. Alle 0,05:n todennäköisyys katsotaan tilastollisesti merkitseväksi.