L-karnitin kiegészítés, súlygyarapodás és EED SAM-ban szenvedő gyermekeknél

Dizájnt tanulni:

Tanulmányi helyszín:

Ezt a vizsgálatot a dhakai kórházban végzik, az icddr,b.

Vizsgálati populáció:

Ebben a vizsgálatban a vizsgáló 9-24 hónapos hasmenéses, SAM-ban szenvedő gyermekeket von be mindkét nemből, akik hosszabb tartózkodási osztályokon (LSU) vesznek részt.

Tanulmányi idő: 12 hónap

Szűrés, beleegyezés és alapadatgyűjtés:

A kutatószemélyzet (Field Research Assistant) a meghatározott korcsoportokba tartozó összes résztvevőt kiszűri a jogosultsági feltételek szerint (a részletes felvételi/kizárási kritériumokat alább külön közöljük). Ezután a kutatók részletesen elmagyarázzák a vizsgálatot, válaszolnak a szülő(k) kérdéseire, és felkérik a szülő(k)et, hogy írják be a gyermeket a vizsgálatba. Ha a szülő(k) érdeklődnek a vizsgálatban való önkéntes részvétel iránt, a kijelölt munkatársak beleegyezést kérnek az írásos beleegyezési űrlap alapos áttekintéséből, a gyermek szülei műveltségi szintjének megfelelő módon. A beleegyező nyilatkozat aláírása előtt a szülő(k)nek lehetőségük lesz arra, hogy kérdéseket tegyenek fel az alkalmassági kritériumoknak megfelelő vizsgálati résztvevőkkel kapcsolatban, klinikai értékelés céljából a vizsgálati orvoshoz hozzák őket. Ha a szülő(k) nem elég írástudó(k) ahhoz, hogy elolvassák és/vagy aláírják a beleegyező nyilatkozatot, a beleegyezés és az ujjlenyomat aláírása olyan tanú jelenlétében történik, aki nem vesz részt a vizsgálatban. A gyermek szülője(i) megkapják az aláírt beleegyező nyilatkozat másolatát. Az írásos beleegyező nyilatkozat aláírásakor a résztvevőt a vizsgálati orvos beírja.

Randomizálás:

A résztvevőket permutált blokk véletlenszerűsítési módszerrel, rejtőzéssel hozzárendelik a beavatkozáshoz vagy a kontroll karhoz, hogy biztosítsák, hogy az elosztás ne történjen meg addig, amíg a résztvevő beleegyezését nem adta, és csatlakozott a vizsgálathoz. Véletlenszerű kiosztási szekvenciát generálunk egy számítógépes véletlenszerű kiosztási rendszer segítségével permutált blokk-véletlenszerűsítéshez, hogy összehasonlítható allokációs számokat biztosítsunk a páciens-hozzárendelések sorozatának bizonyos egyenlő távolságú pontjain. A véletlenszerűsítés párhuzamos típusát alkalmazzuk. A kiszámíthatóság csökkentése érdekében ésszerűen nagy, változó méretű blokkokat kell építeni. A véletlenszerű beosztást előzetesen az icddr,b független kutatója készíti elő, aki nem vesz részt a vizsgálatban.

Antropometriai mérések:

Az összes mérést a beiratkozáskor és minden nap elvégzik, amikor a résztvevők beavatkozást/placebót kapnak. A végvonali antropometriai adatok gyűjtése a kiegészítés 15. napján történik. Emellett a kiegészítés befejezését követő 180. napon antropometriát is mérünk, hogy megfigyeljük a beavatkozás hosszú távú hatását a súlygyarapodás ütemére. A képzett személyzet minden intézkedést megtesz a szabványos működési eljárásoknak (SOP) megfelelően, és szabványos CRF-ekben vezet nyilvántartást. A Seca mérleget a kg-ban, a Seca hossztáblát pedig cm-ben mérik. A középső felkar kerületét (MUAC) pedig cm-ben mérik, nem nyújtó szalag segítségével.

Közbelépés:

A beavatkozást a táplálkozási rehabilitációs osztályon (NRU) a kezelés színvonalával együtt kapja meg a gyermek. A vizsgálati termékkel kapcsolatos részletes információk alább külön találhatók. A gyermekeket képzett orvosok naponta ellenőrizni fogják bármilyen mellékhatás/mellékhatás (például hányinger, hányás, hasmenés, bőrkiütés, csalánkiütés vagy a klinikai állapot bármely jelentős változása) tekintetében. Ha bármilyen nemkívánatos eseményt észlelnek, a gyermekeket a megfelelő kezelési gyakorlatok szerint kezelik a dakai kórházban.

Biológiai mintagyűjtés:

A vizsgálók a beiratkozáskor és a táplálkozási beavatkozás végén vért, székletet és vizeletet gyűjtenek a résztvevőktől. Összességében 5 ml teljes vénás vért vesznek aszeptikusan minden résztvevőtől az SOP-k szerint. A vizsgálat során a vér biomarkerei az L-karnitin, a citrullin, a KT arány, a C-reaktív fehérje (CRP) és az alfa-1-savas glikoprotein (AGP). A CRP egy akut fázisú fehérje, és fertőzés során kimutatható. A megnövekedett AGP szint a szérumban szisztémás szövetkárosodást, gyulladást és fertőzést jelez. Mind a citrullin, mind a KT arányok EED-t jeleznek gyermekeknél. A székletet összegyűjtik, hogy megvizsgálják az MPO, NEO és A1AT koncentrációját a székletmintákban. A kutatók minden résztvevő vizeletmintájában megmérik az L-karnitin szintjét. Az összes vizsgálatot az icddr,b helyen kell elvégezni.

Laboratóriumi vizsgálat:

A kutatók minden beiratkozott betegnél meg fogják mérni az L-karnitin szintjét a plazmában és a vizeletben, valamint az EED biomarkereket. Elő- és utóvizsgálatra kerül sor. Az előteszt a beiratkozás első napján, az utóvizsgálat a kiegészítés befejezését követő 15. napon lesz.

A minta méretének kiszámítása:

A minta méretének becslése az elsődleges kimeneti változó figyelembevételével történik. Az elsődleges cél érdekében a nyomozók egy törökországi beavatkozási tanulmányt fontolgattak. A tanulmány kimutatta, hogy az alultáplált gyermekek súlygyarapodási üteme közötti átlagos különbség L-karnitin kiegészítés után 2,4 volt (a súlyt kg-ban mérték), a szórással 4,3. A megbízhatósági szintet 95%-ra (Z1-α =1,645) és a vizsgálati teljesítményt 80%-ra állítva a becsült mintanagyság minden csoportban 49 résztvevő, 10%-os lemorzsolódási arány mellett. Tehát ennek a vizsgálatnak a teljes mintája 98 lesz.

Adatelemzési terv:

Az adatok a Társadalomtudományi Statisztikai Csomag (SPSS 20.0 verzió) segítségével kerülnek be az előre tesztelt esetnyilvántartási űrlapokra (CRF), majd ismételt ellenőrzéssel megtisztulnak. Az adatok a gyakoriság és a százalékos kategorikus változók használatával kerülnek bemutatásra. A szimmetrikus folytonos változókhoz a szórás átlagát kell használni. Aszimmetrikus numerikus változókhoz az interkvartilis tartományú mediánt kell használni. Annak érdekében, hogy megismerjük a kétváltozós vizsgálatban végzett beavatkozás eredményét, az asszociáció durva elemzését végezzük, amely magában foglalja a Khi-négyzet vagy Fisher-féle egzakt tesztet az aránybeli különbségek összehasonlítására, valamint a numerikus változók csoportok közötti t-próbáját. A nem paraméteres folytonos adatokat Mann-Whitney U-teszttel elemezzük. Az összes gyermek eredményei a kezelési szándék alapján bekerülnek a vizsgálat elemzésébe. A válaszadás elmulasztása vagy önkéntes lemorzsolódása miatt visszavont gyermekek adatait a visszavonás időpontjáig bevonjuk az elemzésbe. Kiegészítő elemzés is elvégezhető a kivont gyermekek kizárásával. A 0,05-nél kisebb valószínűség statisztikailag szignifikánsnak minősül.