L-カルニチンの補給、SAM の子供の体重増加率と EED

研究デザイン:

調査場所:

この研究は、icddr,b のダッカ病院で行われます。

調査対象母集団：

この研究では、治験責任医師は長期滞在ユニット (LSU) に通う男女両方の生後 9 ～ 24 か月の SAM の下痢症の子供を登録します。

学習期間: 12 か月

スクリーニング、同意、およびベースライン データ収集:

研究スタッフ（フィールドリサーチアシスタント）は、適格基準に従って、定義された年齢層内のすべての参加者をスクリーニングします（詳細な包含/除外基準は、以下に別途記載されています）。 その後、研究スタッフが研究について詳しく説明し、保護者からの質問に答え、子供を研究に登録するよう親に勧めます。 保護者が研究へのボランティア参加に関心がある場合、指定されたスタッフは、子供の保護者の識字レベルに適した方法で書面による同意書を徹底的にレビューすることからなる同意に進みます。 同意書に署名する前に、親は、適格基準を満たす研究参加者について質問する機会があり、臨床評価のために研究医師に連れて行かれます。 両親が同意書を読んだり署名したりするのに十分な読み書きができない場合は、研究に関係のない証人の面前で同意と指紋署名が取得されます。 お子様のご両親には、署名済みの同意書のコピーが提供されます。 書面によるインフォームドコンセントに署名すると、参加者は治験担当医師によって登録されます。

ランダム化:

参加者は、参加者が同意を与えて研究に参加する前に割り当てが行われないように、隠蔽を伴う置換ブロック無作為化法を使用して介入または対照群に割り当てられます。 順列ブロックランダム化のためのコンピューター化されたランダム割り当てシステムを使用してランダム割り当てシーケンスが生成され、一連の患者割り当ての特定の等間隔のポイントで同等の割り当て番号が確保されます。 並列タイプのランダム化が使用されます。 予測可能性を低下させるために、可変ブロック サイズを持つ適度に大きなブロックが構築されます。 ランダム割り当ては、試験に関与していない icddr,b からの独立した研究者によって事前に準備されます。

人体測定:

すべての測定は、登録時および参加者が介入/プラセボを受ける毎日に行われます。最終的な人体測定データは、補充の 15 日目に収集されます。 さらに、体重増加率に対する介入の長期的な影響を観察するために、補給完了後180日目に人体測定を行います. 訓練を受けたスタッフが、標準業務手順書 (SOP) に従ってすべての措置を講じ、標準 CRF に記録を保持します。 Seca 体重計は kg 単位の重量測定に使用され、Seca 長さボードは cm 単位の長さ測定に使用されます。 中上腕周囲 (MUAC) は、伸縮性のないテープを使用して cm 単位で測定されます。

介入：

介入は、栄養リハビリテーションユニット（NRU）での標準治療とともに子供に与えられます。 治験薬の詳細情報は別途下記に記載しております。 子供は、副作用/有害事象（吐き気、嘔吐、下痢、発疹、蕁麻疹、または臨床状態の重大な変化など）について、訓練を受けた医師によって毎日監視されます。 有害事象が観察された場合、子供たちはダッカ病院で適切な管理慣行を使用して治療されます。

生物学的サンプル収集:

治験責任医師は、登録時および栄養介入の終了時に、参加者から血液、便、および尿を収集します。 全体として、5 ml の全静脈血が、SOP に従って各参加者から無菌的に採取されます。 この研究でテストされる血液バイオマーカーは、L-カルニチン、シトルリン、KT Ratio、C 反応性タンパク質 (CRP)、およびアルファ-1-酸性糖タンパク質 (AGP) です。 CRP は急性期タンパク質であり、感染中に検出できます。 血清中の AGP レベルの上昇は、全身組織の損傷、炎症、および感染を示します。 シトルリンと KT の両方の比率は、子供の EED を示しています。 便を採取して、糞便中の MPO、NEO、および A1AT の濃度を調べます。 研究者は、各参加者の尿サンプル中の L-カルニチン レベルを測定します。 すべてのアッセイは icddr,b で行われます。

実験室調査:

研究者は、登録されたすべての患者の血漿と尿中のL-カルニチンレベルとEEDバイオマーカーを測定します。 前後のテストが行​​われます。 プレテストは入学初日、ポストテストは補充終了後15日目となります。

サンプルサイズの計算:

サンプルサイズは、主要な結果変数を考​​慮して推定されます。 主な目的として、研究者はトルコでの介入研究を検討しました。 この研究では、L-カルニチン補給後の栄養失調の子供の体重増加率の平均差は2.4（体重はkgで測定）で、標準偏差は4.3であることがわかりました. 信頼水準を 95% (Z1-α = 1.645) に設定し、研究検出力を 80% に設定すると、推定サンプル サイズは各グループで 49 人の参加者で、減少率は 10% です。 したがって、この調査の合計サンプル サイズは 98 になります。

データ分析計画:

データは、社会科学用統計パッケージ (SPSS 20.0 バージョン) を使用して事前にテストされたケース レコード フォーム (CRF) に入力され、最終的に繰り返しチェックされてクリーンアップされます。 データは、頻度とカテゴリ変数のパーセンテージを使用して表示されます。 標準偏差の平均は、対称連続変数に使用されます。 非対称数値変数には、四分位範囲の中央値が使用されます。 私たちの研究の子供たちの二変量における介入の結果を知るために、グループ間の比率の違いを比較するためのカイ二乗またはフィッシャーの正確確率検定と数値変数のt検定を含む、関連の大まかな分析が行われます。 ノンパラメトリック連続データは、Mann-Whitney U 検定によって分析されます。 すべての子供からの結果は、治療の意図に基づいて研究の分析に含まれます。 回答を怠ったために退学した子供、または自発的に中退した子供のデータは、退学時まで分析に含まれます。 引きこもりの子供を除いた補足分析を行うこともできます。 0.05 未満の確率は、統計的に有意と見なされます。