Tutkimus hengitetystä KB407:stä kystisen fibroosin hoitoon
keskiviikko 9. elokuuta 2023 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.
Vaiheen I tutkimus inhaloidusta KB407:stä, replikaatioon epäpätevästä, ei-integroituvasta vektorista, joka ekspressoi ihmisen kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätelijä (CFTR), kystisen fibroosin hoitoon
Sponsori kehittää KB407:ää, replikaatiovioista, integroitumatonta tyypin 1 herpes simplex -viruksesta (HSV-1) johdettua vektoria, joka on suunniteltu toimittamaan toimivaa täyspitkää ihmisen kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) kystistä sairastavien ihmisten hengitysteihin. fibroosi sumutuksen kautta.
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan KB407:n turvallisuutta ja siedettävyyttä ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi.
Tähän tutkimukseen otetaan 4 osallistujaa kumpaankin kahteen ensimmäiseen kohorttiin ja viisi henkilöä viimeiseen kohorttiin.
Kohortti 1 saa yhden annoksen KB407:ää ja sitä seurataan 60 päivän ajan.
Kohortin 1 kohteet voivat siirtyä kohorttiin 2 28. päivän vierailulla.
Tietoturvallisuuden seurantalautakunta (DSMB) kokoontuu määrittämään tutkimuksen edistymistä kohortista 2 kohorttiin 3. Kohortissa 2 koehenkilöille annetaan annos kahdesti viikossa päivänä 0 ja päivänä 14.
Kohortissa 3 koehenkilöille annostellaan viikoittain päivänä 0, päivänä 7, päivänä 14 ja päivänä 21.
Kaikkia koehenkilöitä seurataan vuoden ajan viimeisen KB407-annoksen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan tai laillisesti nimetyn ja valtuutetun edustajan on täytynyt lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake, ja hänen on kyettävä ja haluttava noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja ohjeita.
- Mies tai nainen, joka on vähintään 18-vuotias Ilmoitettua suostumusta tehtäessä.
- Vahvistettu kystisen fibroosin (CF) diagnoosi, joka on tutkijan mielestä kliinisesti stabiili.
- FEV1 ≥50 % ja ≤100 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta käynnillä 1 (seulonta).
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa uuden kroonisen hoidon aloittaminen (esim. ibuprofeeni, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) tai mikä tahansa muutos kroonisessa hoidossa (lukuun ottamatta haimaentsyymikorvaushoitoa) 28 päivän kuluessa käynnistä 2 (päivä 0).
- Sairaalahoito, sinopulmonaalinen infektio, CF:n paheneminen tai muu kliinisesti merkittävä infektio tai sairaus 14 päivän sisällä käynnistä 2 (päivä 0), joka voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimustuloksia.
- Positiivinen viljelmä (sylki tai yskös), joka osoittaa erittäin virulenttien bakteerien aiheuttaman infektion, joka liittyy nopeutuneeseen keuhkojen toiminnan heikkenemiseen ja/tai eloonjäämisen vähenemiseen (esim. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) 6 kuukauden sisällä käynnistä 2 (päivä 0).
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai hoitoon tutkimusaineella käynnin 2 (päivä 0) 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Keuhkonsiirron historia.
- Mikä tahansa tila (mukaan lukien aiemmat tai nykyiset todisteet päihteiden väärinkäytöstä tai riippuvuudesta), joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi tutkittavan kykyyn suorittaa kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet ja/tai aiheuttaisi lisäriskin tutkijan turvallisuuden arvioinnille. Tutkimustuote (IP).
- Aktiivinen suun herpesinfektio 30 päivän sisällä vierailusta 2 (päivä 0).
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Kohde, joka ei halua noudattaa protokollakohtaisia ehkäisyvaatimuksia.
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kemiallisissa testeissä käynnillä 1 (seulonta), jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimushoidon turvallisuuden ja/tai tehon arviointia.
- Koehenkilön tiedetään olevan ei-yhteensopiva tai ei todennäköisesti täytä tutkimusprotokollan vaatimuksia, tutkijan mielestä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1 (KB407)
Yksi annos KB407:ää annettuna päivänä 0
|
KB407:n, replikaatioon kykenemättömän HSV-1:n, joka ekspressoi täyspitkää ihmisen CFTR:ää, sumutettu liuos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2 (KB407)
Kaksi (2) annosta KB407:ää annettuna päivänä 0 ja päivänä 14
|
KB407:n, replikaatioon kykenemättömän HSV-1:n, joka ekspressoi täyspitkää ihmisen CFTR:ää, sumutettu liuos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3 (KB407)
Neljä (4) annosta KB407:ää annettuna päivänä 0, päivänä 7, päivänä 14 ja päivänä 21
|
KB407:n, replikaatioon kykenemättömän HSV-1:n, joka ekspressoi täyspitkää ihmisen CFTR:ää, sumutettu liuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida KB407:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on kystinen fibroosi haittatapahtumien kautta NCI-CTCAE v5.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun arvioitiin keskimäärin 60 päivään asti
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia NCI-CTCAE v5.0:n arvioituna
|
Lähtötilanne hoidon loppuun arvioitiin keskimäärin 60 päivään asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen toiminnan eron mittaamiseksi tutkimuksen aikana pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) muutoksella lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun keskimäärin 60 päivään asti
|
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden arviointi yhdessä sekunnissa (FEV1,) arvioidaan keuhkojen toimintatestillä (PFT) verrattuna lähtötilanteeseen.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun keskimäärin 60 päivään asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 8. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 27. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KB407-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .