Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wziewnego KB407 w leczeniu mukowiscydozy

9 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.

Badanie fazy I wziewnego KB407, niezdolnego do replikacji, nieintegrującego się wektora wyrażającego regulator przewodnictwa przezbłonowego (CFTR) ludzkiego mukowiscydozy, do leczenia mukowiscydozy

Sponsor opracowuje KB407, wadliwy pod względem replikacji, nieintegrujący się wektor pochodzący od wirusa opryszczki pospolitej typu 1 (HSV-1), zaprojektowany w celu dostarczania pełnej długości ludzkiego regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) do dróg oddechowych osób z mukowiscydozą zwłóknienie przez nebulizację. To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji KB407 u osób z mukowiscydozą. To badanie zapisze 4 uczestników do każdej z pierwszych dwóch kohort i zapisze pięciu pacjentów do ostatniej kohorty. Kohorta 1 otrzyma pojedynczą dawkę KB407 i będzie obserwowana przez 60 dni. Pacjenci z Kohorty 1 mogą przejść do Kohorty 2 podczas wizyty w dniu 28. Rada ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) spotka się w celu określenia postępów w badaniu z Kohorty 2 do Kohorty 3. W Kohorcie 2 pacjenci będą otrzymywać dawki co dwa tygodnie w Dniu 0 i Dniu 14. W Kohorcie 3 osobnikom będzie się dawkować co tydzień w Dniu 0, Dniu 7, Dniu 14 i Dniu 21. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez rok po ostatniej dawce KB407.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik lub prawnie wyznaczony i upoważniony przedstawiciel musi przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Komitet ds. Etyki (IRB/EC) oraz musi być w stanie i chcieć postępować zgodnie z procedurami i instrukcjami badania.
  2. Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  3. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (CF), które jest klinicznie stabilne w opinii Badacza.
  4. FEV1 ≥50% i ≤100% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas wizyty 1 (badanie przesiewowe).

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, sól fizjologiczna hipertoniczna, azytromycyna, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) lub jakakolwiek zmiana w terapii przewlekłej (z wyłączeniem terapii zastępczej enzymami trzustkowymi) w ciągu 28 dni od wizyty 2 (dzień 0).
  2. Hospitalizacja, zakażenie zatokowo-płucne, zaostrzenie mukowiscydozy lub inne istotne klinicznie zakażenie lub choroba w ciągu 14 dni od wizyty 2 (dzień 0), które w opinii badacza mogą zafałszować wyniki badania.
  3. Dodatni posiew (ślina lub plwocina) wskazujący na zakażenie wysoce zjadliwymi bakteriami związanymi z przyspieszonym pogorszeniem czynności płuc i/lub zmniejszoną przeżywalnością (np. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) w ciągu 6 miesięcy od wizyty 2 (dzień 0).
  4. Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, od wizyty 2 (dzień 0).
  5. Historia transplantacji płuc.
  6. Każdy stan (w tym historia lub aktualne dowody nadużywania substancji lub uzależnienia), który w opinii Badacza mógłby wpłynąć na zdolność uczestnika do ukończenia wszystkich procedur związanych z badaniem i/lub stwarza dodatkowe ryzyko dla oceny bezpieczeństwa Produkt badawczy (IP).
  7. Aktywna infekcja opryszczki jamy ustnej w ciągu 30 dni od wizyty 2 (dzień 0).
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące.
  9. Podmiot, który nie chce przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole.
  10. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach hematologicznych lub chemicznych podczas Wizyty 1 (badanie przesiewowe), które zdaniem badacza mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności badanego leczenia.
  11. W opinii badacza wiadomo, że podmiot nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (KB407)
Pojedyncza dawka KB407 podana w dniu 0
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, niezdolny do replikacji HSV-1 wyrażający pełnej długości ludzki CFTR
Eksperymentalny: Kohorta 2 (KB407)
Dwie (2) dawki KB407 podane w dniu 0 i dniu 14
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, niezdolny do replikacji HSV-1 wyrażający pełnej długości ludzki CFTR
Eksperymentalny: Kohorta 3 (KB407)
Cztery (4) dawki KB407 podane w dniu 0, dniu 7, dniu 14 i dniu 21
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, niezdolny do replikacji HSV-1 wyrażający pełnej długości ludzki CFTR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji KB407 u pacjentów z mukowiscydozą w wyniku zdarzeń niepożądanych, zgodnie z oceną NCI-CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca leczenia oceniana średnio do 60 dni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny NCI-CTCAE v5.0
Linia bazowa do końca leczenia oceniana średnio do 60 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby zmierzyć różnicę w czynności płuc w trakcie badania, poprzez zmianę od wartości początkowej natężonej objętości wydechowej (FEV1).
Ramy czasowe: Od początku do końca leczenia średnio do 60 dni
Ocena natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) zostanie oceniona za pomocą testu czynnościowego płuc (PFT) w porównaniu z wartością wyjściową.
Od początku do końca leczenia średnio do 60 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Współpracownicy

Novotech (Australia) Pty Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KB407-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na KB407 (Nebulizacja)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj