En studie av inhalert KB407 for behandling av cystisk fibrose
9. august 2023 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.
En fase I-studie av inhalert KB407, en replikasjonsinkompetent, ikke-integrerende vektor som uttrykker human cystisk fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), for behandling av cystisk fibrose
Sponsoren utvikler KB407, en replikasjonsdefekt, ikke-integrerende herpes simplex-virus type 1 (HSV-1)-avledet vektor konstruert for å levere funksjonell full-lengde human Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) til luftveiene til personer med cystisk fibrose via nebulisering.
Denne studien er designet for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av KB407 hos personer med cystisk fibrose.
Denne studien vil registrere 4 deltakere i hver av de to første kohortene og vil registrere fem fag i den siste kohorten.
Kohort 1 vil motta en enkelt dose KB407 og følges i 60 dager.
Emner i kohort 1 kan gå over til kohort 2 ved dag 28-besøket.
Et datasikkerhetsovervåkingsråd (DSMB) vil møtes for å fastslå studiefremgang fra kohort 2 til kohort 3. I kohort 2 vil forsøkspersonene bli dosert annenhver uke på dag 0 og dag 14.
I kohort 3 vil forsøkspersonene doseres ukentlig på dag 0, dag 7, dag 14 og dag 21.
Alle forsøkspersoner vil bli fulgt i ett år etter siste dose KB407.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen eller lovlig oppnevnt og autorisert representant må ha lest, forstått og signert et institusjonelt revisjonsutvalg/etisk komité (IRB/EC) godkjent skjema for informert samtykke og må kunne og være villig til å følge studieprosedyrer og instruksjoner.
- Mann eller kvinne som er 18 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke.
- En bekreftet diagnose av cystisk fibrose (CF) som er klinisk stabil, etter etterforskerens oppfatning.
- FEV1 ≥50 % og ≤100 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde ved besøk 1 (screening).
Ekskluderingskriterier:
- Oppstart av ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvann, azitromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) eller enhver endring i kronisk terapi (unntatt bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi) innen 28 dager etter besøk 2 (dag 0).
- Sykehusinnleggelse, sinopulmonal infeksjon, CF-eksaserbasjon eller annen klinisk signifikant infeksjon eller sykdom innen 14 dager etter besøk 2 (dag 0) som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre studieresultatene.
- En positiv kultur (spytt eller sputum) som indikerer infeksjon med svært virulente bakterier assosiert med akselerert reduksjon i lungefunksjon og/eller redusert overlevelse (f.eks. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) innen 6 måneder etter besøk 2 (dag 0).
- Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, etter besøk 2 (dag 0).
- Historie om lungetransplantasjon.
- Enhver tilstand (inkludert en historie eller nåværende bevis på rusmisbruk eller avhengighet) som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke en forsøkspersons evne til å fullføre alle studierelaterte prosedyrer og/eller utgjør en ytterligere risiko for vurderingen av sikkerheten til Undersøkelsesprodukt (IP).
- En aktiv oral herpesinfeksjon innen 30 dager etter besøk 2 (dag 0).
- Kvinner som er gravide eller ammer.
- Person som ikke er villig til å overholde prevensjonskravene per protokoll.
- Klinisk signifikante abnormiteter ved hematologi eller kjemitesting ved besøk 1 (screening) som etterforskeren mener kan forstyrre vurderingen av sikkerhet og/eller effekt av studiebehandlingen.
- Det er kjent at forsøkspersonen ikke overholder kravene eller er usannsynlig å overholde kravene i studieprotokollen, etter etterforskerens oppfatning.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1 (KB407)
En enkelt dose KB407 administrert på dag 0
|
Forstøvet løsning av KB407, en replikasjonsinkompetent HSV-1 som uttrykker menneskelig CFTR i full lengde
|
|
Eksperimentell: Kohort 2 (KB407)
To (2) doser KB407 administrert på dag 0 og dag 14
|
Forstøvet løsning av KB407, en replikasjonsinkompetent HSV-1 som uttrykker menneskelig CFTR i full lengde
|
|
Eksperimentell: Kohort 3 (KB407)
Fire (4) doser av KB407 administrert på dag 0, dag 7, dag 14 og dag 21
|
Forstøvet løsning av KB407, en replikasjonsinkompetent HSV-1 som uttrykker menneskelig CFTR i full lengde
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til KB407 hos personer med cystisk fibrose gjennom uønskede hendelser som vurdert av NCI-CTCAE v5.0
Tidsramme: Baseline til slutten av behandlingen vurdert opp til et gjennomsnitt på 60 dager
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av NCI-CTCAE v5.0
|
Baseline til slutten av behandlingen vurdert opp til et gjennomsnitt på 60 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å måle forskjellen i lungefunksjon i løpet av studien, ved endring fra baseline i forsert ekspiratorisk volum (FEV1).
Tidsramme: Baseline til slutten av behandlingen opptil et gjennomsnitt på 60 dager
|
Vurdering av forsert ekspiratorisk volum, på ett sekund (FEV1,) vil bli vurdert ved lungefunksjonstest (PFT) sammenlignet med baseline.
|
Baseline til slutten av behandlingen opptil et gjennomsnitt på 60 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. mars 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2024
Studiet fullført (Antatt)
30. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. august 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
27. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KB407-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .