Une étude sur le KB407 inhalé pour le traitement de la fibrose kystique
9 août 2023 mis à jour par: Krystal Biotech, Inc.
Une étude de phase I sur le KB407 inhalé, un vecteur incompétent pour la réplication et non intégrateur exprimant le régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique humaine (CFTR), pour le traitement de la fibrose kystique
Le commanditaire développe KB407, un vecteur dérivé du virus de l'herpès simplex de type 1 (HSV-1) à réplication défectueuse et non intégrative, conçu pour délivrer un régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique humaine (CFTR) fonctionnel sur toute la longueur des voies respiratoires des personnes atteintes de fibrose kystique. fibrose par nébulisation.
Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du KB407 chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Cette étude recrutera 4 participants dans chacune des deux premières cohortes et recrutera cinq sujets dans la dernière cohorte.
La cohorte 1 recevra une dose unique de KB407 et sera suivie pendant 60 jours.
Les sujets de la cohorte 1 peuvent passer à la cohorte 2 lors de la visite du jour 28.
Un comité de surveillance de la sécurité des données (DSMB) se réunira pour déterminer les progrès de l'étude de la cohorte 2 à la cohorte 3. Dans la cohorte 2, les sujets recevront une dose toutes les deux semaines au jour 0 et au jour 14.
Dans la cohorte 3, les sujets recevront une dose hebdomadaire au jour 0, au jour 7, au jour 14 et au jour 21.
Tous les sujets seront suivis pendant un an après la dernière dose de KB407.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Newcastle, New South Wales, Australie, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet ou le représentant légalement nommé et autorisé doit avoir lu, compris et signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel / comité d'éthique (IRB / EC) et doit être capable et disposé à suivre les procédures et les instructions de l'étude.
- Sujet masculin ou féminin âgé de 18 ans ou plus au moment du consentement éclairé.
- Un diagnostic confirmé de fibrose kystique (FK) qui est cliniquement stable, de l'avis de l'investigateur.
- VEMS ≥ 50 % et ≤ 100 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille lors de la visite 1 (dépistage).
Critère d'exclusion:
- Initiation de tout nouveau traitement chronique (par exemple, ibuprofène, solution saline hypertonique, azithromycine, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) ou tout changement de traitement chronique (à l'exclusion de la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques) dans les 28 jours suivant la visite 2 (jour 0).
- Hospitalisation, infection sinopulmonaire, exacerbation de la mucoviscidose ou autre infection ou maladie cliniquement significative dans les 14 jours suivant la visite 2 (jour 0) qui, de l'avis de l'investigateur, peut fausser les résultats de l'étude.
- Une culture positive (salive ou crachats) indiquant une infection par des bactéries hautement virulentes associées à un déclin accéléré de la fonction pulmonaire et/ou à une diminution de la survie (par exemple, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) dans les 6 mois suivant la visite 2 (jour 0).
- Participation à une autre étude clinique ou traitement avec un agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue, de la visite 2 (jour 0).
- Antécédents de transplantation pulmonaire.
- Toute condition (y compris des antécédents ou des preuves actuelles d'abus ou de dépendance à une substance) qui, de l'avis de l'investigateur, aurait un impact sur la capacité d'un sujet à terminer toutes les procédures liées à l'étude et/ou pose un risque supplémentaire pour l'évaluation de la sécurité du Produit expérimental (IP).
- Une infection herpétique buccale active dans les 30 jours suivant la visite 2 (jour 0).
- Femmes enceintes ou allaitantes.
- Sujet qui ne veut pas se conformer aux exigences de contraception selon le protocole.
- Anomalies cliniquement significatives des tests hématologiques ou chimiques lors de la visite 1 (dépistage) qui, selon l'investigateur, peuvent interférer avec l'évaluation de l'innocuité et/ou de l'efficacité du traitement à l'étude.
- Le sujet est connu pour être non conforme ou est peu susceptible de se conformer aux exigences du protocole d'étude, de l'avis de l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohorte 1 (KB407)
Une dose unique de KB407 administrée le jour 0
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Solution nébulisée de KB407, un HSV-1 incompétent pour la réplication exprimant le CFTR humain complet
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Expérimental: Cohorte 2 (KB407)
Deux (2) doses de KB407 administrées au jour 0 et au jour 14
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Solution nébulisée de KB407, un HSV-1 incompétent pour la réplication exprimant le CFTR humain complet
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Expérimental: Cohorte 3 (KB407)
Quatre (4) doses de KB407 administrées au jour 0, au jour 7, au jour 14 et au jour 21
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Solution nébulisée de KB407, un HSV-1 incompétent pour la réplication exprimant le CFTR humain complet
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de KB407 chez les sujets atteints de fibrose kystique par le biais d'événements indésirables évalués par NCI-CTCAE v5.0
Délai: Du début à la fin du traitement évalué jusqu'à une moyenne de 60 jours
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par NCI-CTCAE v5.0
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Du début à la fin du traitement évalué jusqu'à une moyenne de 60 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesurer la différence de fonction pulmonaire au cours de l'étude, en modifiant par rapport à la ligne de base le volume expiratoire maximal (FEV1).
Délai: Du début à la fin du traitement jusqu'à une moyenne de 60 jours
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L'évaluation du volume expiratoire maximal, en une seconde (FEV1,) sera évaluée par un test de la fonction pulmonaire (PFT) par rapport à la ligne de base.
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Du début à la fin du traitement jusqu'à une moyenne de 60 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 mars 2022
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 octobre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 octobre 2021
Première publication (Réel)
27 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 août 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 août 2023
Dernière vérification
1 août 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- KB407-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .