Исследование ингаляционного KB407 для лечения кистозного фиброза
9 августа 2023 г. обновлено: Krystal Biotech, Inc.
Фаза I исследования вдыхаемого KB407, неспособного к репликации, неинтегрирующего вектора, экспрессирующего трансмембранный регулятор проводимости (CFTR) кистозного фиброза человека, для лечения кистозного фиброза
Спонсор разрабатывает KB407, дефектный по репликации, неинтегрирующийся вирус простого герпеса типа 1 (ВПГ-1), полученный вектор, предназначенный для доставки функционального полноразмерного регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза человека (CFTR) в дыхательные пути людей с кистозными фиброз через небулайзер.
Это исследование предназначено для оценки безопасности и переносимости KB407 у людей с муковисцидозом.
В этом исследовании по 4 участника будут включены в каждую из первых двух когорт, а по пять участников — в последнюю когорту.
Группа 1 получит однократную дозу KB407 и будет наблюдаться в течение 60 дней.
Субъекты из когорты 1 могут перейти в когорту 2 при посещении на 28-й день.
Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) соберется, чтобы определить прогресс исследования из когорты 2 в когорту 3. В когорте 2 испытуемым будут вводить дозы раз в две недели в День 0 и День 14.
В когорте 3 субъекты будут получать дозу еженедельно в День 0, День 7, День 14 и День 21.
Все субъекты будут наблюдаться в течение года после последней дозы KB407.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Австралия, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъект или законно назначенный и уполномоченный представитель должен прочитать, понять и подписать форму информированного согласия, утвержденную Институциональным наблюдательным советом/Комитетом по этике (IRB/EC), и должен иметь возможность и желание следовать процедурам и инструкциям исследования.
- Субъект мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше на момент информированного согласия.
- Подтвержденный диагноз муковисцидоза (МВ), клинически стабильный, по мнению исследователя.
- ОФВ1 ≥50% и ≤100% прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста на визите 1 (скрининг).
Критерий исключения:
- Начало любой новой хронической терапии (например, ибупрофен, гипертонический раствор, азитромицин, Пульмозим®, Кайстон®, ТОБИ®) или любое изменение хронической терапии (за исключением заместительной терапии ферментами поджелудочной железы) в течение 28 дней после визита 2 (день 0).
- Госпитализация, синопульмональная инфекция, обострение муковисцидоза или другая клинически значимая инфекция или заболевание в течение 14 дней после визита 2 (день 0), которые, по мнению исследователя, могут исказить результаты исследования.
- Положительная культура (слюна или мокрота), указывающая на инфицирование высоковирулентными бактериями, связанными с ускоренным снижением функции легких и/или снижением выживаемости (например, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) в течение 6 месяцев после визита 2 (день 0).
- Участие в другом клиническом исследовании или лечении исследуемым агентом в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, после визита 2 (день 0).
- История трансплантации легких.
- Любое состояние (включая анамнез или текущие данные о злоупотреблении психоактивными веществами или зависимости), которое, по мнению исследователя, может повлиять на способность субъекта выполнять все процедуры, связанные с исследованием, и/или представляет дополнительный риск для оценки безопасности исследования. Исследовательский продукт (IP).
- Активная инфекция орального герпеса в течение 30 дней после посещения 2 (день 0).
- Женщины, которые беременны или кормят грудью.
- Субъект, который не желает соблюдать требования по контрацепции согласно протоколу.
- Клинически значимые отклонения гематологических или биохимических показателей при посещении 1 (скрининг), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на оценку безопасности и/или эффективности исследуемого лечения.
- Известно, что субъект не соответствует или вряд ли будет соответствовать требованиям протокола исследования, по мнению Исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1 (KB407)
Однократная доза KB407, введенная в День 0
|
Распыленный раствор KB407, некомпетентного к репликации HSV-1, экспрессирующего полноразмерный CFTR человека
|
|
Экспериментальный: Когорта 2 (KB407)
Две (2) дозы KB407, введенные в день 0 и день 14.
|
Распыленный раствор KB407, некомпетентного к репликации HSV-1, экспрессирующего полноразмерный CFTR человека
|
|
Экспериментальный: Когорта 3 (KB407)
Четыре (4) дозы KB407, введенные в День 0, День 7, День 14 и День 21
|
Распыленный раствор KB407, некомпетентного к репликации HSV-1, экспрессирующего полноразмерный CFTR человека
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость KB407 у субъектов с кистозным фиброзом на основе побочных эффектов согласно оценке NCI-CTCAE v5.0.
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения, оцененного в среднем до 60 дней
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке NCI-CTCAE v5.0
|
От исходного уровня до конца лечения, оцененного в среднем до 60 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Чтобы измерить разницу в функции легких в ходе исследования по изменению объема форсированного выдоха (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения в среднем до 60 дней
|
Оценка объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) будет оцениваться с помощью теста функции легких (PFT) по сравнению с исходным уровнем.
|
От исходного уровня до конца лечения в среднем до 60 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 марта 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KB407-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .