Tanulmány a belélegzett KB407-ről a cisztás fibrózis kezelésére
2023. augusztus 9. frissítette: Krystal Biotech, Inc.
Fázisú vizsgálat a belélegzett KB407-ről, egy replikációra inkompetens, nem integrálódó vektorról, amely kifejezi a humán cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozóját (CFTR), a cisztás fibrózis kezelésére
A szponzor fejleszti a KB407-et, egy replikációhibás, nem integrálódó, 1-es típusú herpes simplex vírus (HSV-1) eredetű vektort, amelyet úgy terveztek, hogy működőképes, teljes hosszúságú humán cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozót (CFTR) szállítson a cisztás betegek légútjaiba. fibrózis porlasztással.
Ez a tanulmány a KB407 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére szolgál cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél.
Ez a tanulmány 4 résztvevőt von be az első két kohorszba, és öt alanyt az utolsó kohorszba.
Az 1. kohorsz egyetlen adag KB407-et kap, és 60 napig követik.
Az 1. kohorsz alanyai a 28. napi látogatás alkalmával átkerülhetnek a 2. kohorszba.
Az Adatbiztonsági Ellenőrző Testület (DSMB) összeül, hogy meghatározza a vizsgálat előrehaladását a 2. kohorsztól a 3. kohorszig. A 2. kohorszban az alanyok kéthetente kapnak adagot a 0. és a 14. napon.
A 3. kohorszban az alanyok hetente kapnak adagot a 0., 7., 14. és 21. napon.
A KB407 utolsó adagja után egy évig minden alanyt követni fognak.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Ausztrália, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak vagy a törvényesen kijelölt és felhatalmazott képviselőnek el kell olvasnia, meg kell értenie és alá kell írnia az Intézményi Felülvizsgáló Testület/Etikai Bizottság (IRB/EC) által jóváhagyott tájékozott hozzájárulási űrlapot, és képesnek kell lennie a tanulmányi eljárások és utasítások követésére, illetve hajlandónak kell lennie követni azokat.
- Férfi vagy nő alany 18 éves vagy annál idősebb a tájékozott beleegyezés időpontjában.
- A cisztás fibrózis (CF) megerősített diagnózisa, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag stabil.
- FEV1 ≥50%-a és ≤100%-a az életkor, nem és testmagasság előrejelzett normális értékének az 1. látogatáskor (szűrés).
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen új krónikus terápia (pl. ibuprofen, hipertóniás sóoldat, azitromicin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) megkezdése vagy a krónikus terápia bármely megváltoztatása (kivéve a hasnyálmirigy enzimpótló terápiát) a 2. látogatást követő 28 napon belül (0. nap).
- Kórházi kezelés, szinopulmonáris fertőzés, CF exacerbáció vagy egyéb klinikailag jelentős fertőzés vagy betegség a 2. látogatást követő 14 napon belül (0. nap), amely a vizsgáló véleménye szerint összezavarhatja a vizsgálati eredményeket.
- Pozitív tenyészet (nyál vagy köpet), amely erősen virulens baktériumokkal való fertőzést jelez, ami a tüdőfunkció gyorsuló hanyatlásával és/vagy a túlélés csökkenésével jár (pl. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) a 2. látogatástól számított 6 hónapon belül (0. nap).
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban vagy vizsgálati szerrel végzett kezelés a 2. látogatás (0. nap) 30 napján vagy 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- A tüdőtranszplantáció története.
- Bármilyen állapot (beleértve a kábítószer-visszaélés vagy -függőség történetét vagy jelenlegi bizonyítékait), amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná az alany azon képességét, hogy a vizsgálattal kapcsolatos összes eljárást elvégezze, és/vagy további kockázatot jelent a vizsgálat biztonságosságának értékelése szempontjából. Vizsgálati termék (IP).
- Aktív szájüregi herpesz fertőzés a 2. látogatástól számított 30 napon belül (0. nap).
- Terhes vagy szoptató nők.
- Az alany, aki nem hajlandó megfelelni a protokollonkénti fogamzásgátlási követelményeknek.
- Klinikailag jelentős eltérések a hematológiai vagy kémiai vizsgálatokban az 1. viziten (Szűrés), amelyekről a vizsgáló úgy véli, hogy megzavarhatják a vizsgálati kezelés biztonságosságának és/vagy hatékonyságának értékelését.
- Az alany a vizsgáló véleménye szerint ismert, hogy nem megfelelő, vagy valószínűleg nem felel meg a vizsgálati protokoll követelményeinek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz (KB407)
A KB407 egyszeri adagja a 0. napon
|
A KB407 porlasztott oldata, egy replikációra inkompetens HSV-1, amely teljes hosszúságú emberi CFTR-t expresszál
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz (KB407)
Két (2) adag KB407-et adunk be a 0. és a 14. napon
|
A KB407 porlasztott oldata, egy replikációra inkompetens HSV-1, amely teljes hosszúságú emberi CFTR-t expresszál
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz (KB407)
Négy (4) adag KB407 beadva a 0., 7., 14. és 21. napon
|
A KB407 porlasztott oldata, egy replikációra inkompetens HSV-1, amely teljes hosszúságú emberi CFTR-t expresszál
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A KB407 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél az NCI-CTCAE v5.0 által értékelt nemkívánatos események révén
Időkeret: A kezelés kiindulási állapotától a végéig átlagosan 60 napig értékelték
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma az NCI-CTCAE v5.0 szerint
|
A kezelés kiindulási állapotától a végéig átlagosan 60 napig értékelték
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tüdőfunkció különbségének mérése a vizsgálat során, az erőltetett kilégzési térfogat (FEV1) kiindulási értékhez viszonyított változásával.
Időkeret: A kezelés kezdetétől a végéig átlagosan 60 napig
|
Az erőltetett kilégzési térfogat egy másodperc alatti (FEV1,) értékelése tüdőfunkciós teszttel (PFT) történik az alapértékhez képest.
|
A kezelés kezdetétől a végéig átlagosan 60 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. március 8.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. október 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. augusztus 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 14.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 9.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- KB407-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .