Uno studio di KB407 inalato per il trattamento della fibrosi cistica
9 agosto 2023 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.
Uno studio di fase I sul KB407 inalato, un vettore non integrante e incapace di replicazione che esprime il regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica umana (CFTR), per il trattamento della fibrosi cistica
Lo Sponsor sta sviluppando KB407, un vettore derivato dal virus dell'herpes simplex di tipo 1 (HSV-1) con difetti di replicazione e non integrazione, progettato per fornire un regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) umana funzionale a lunghezza intera alle vie aeree delle persone con cistica fibrosi tramite nebulizzazione.
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di KB407 nelle persone con fibrosi cistica.
Questo studio registrerà 4 partecipanti in ciascuna delle prime due coorti e registrerà cinque soggetti nell'ultima coorte.
La coorte 1 riceverà una singola dose di KB407 e sarà seguita per 60 giorni.
I soggetti della Coorte 1 possono passare alla Coorte 2 alla visita del giorno 28.
Un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) si riunirà per determinare i progressi dello studio dalla coorte 2 alla coorte 3. Nella coorte 2, ai soggetti verrà somministrata una dose bisettimanale al giorno 0 e al giorno 14.
Nella coorte 3 i soggetti riceveranno una dose settimanale al giorno 0, giorno 7, giorno 14 e giorno 21.
Tutti i soggetti saranno seguiti per un anno dopo l'ultima dose di KB407.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto o il rappresentante legalmente nominato e autorizzato deve aver letto, compreso e firmato un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/CE) e deve essere in grado e disposto a seguire le procedure e le istruzioni dello studio.
- Soggetto maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso informato.
- Una diagnosi confermata di fibrosi cistica (FC) che è clinicamente stabile, secondo l'opinione dello sperimentatore.
- FEV1 ≥50% e ≤100% del normale previsto per età, sesso e altezza alla Visita 1 (Screening).
Criteri di esclusione:
- Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, soluzione salina ipertonica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) o qualsiasi modifica della terapia cronica (esclusa la terapia sostitutiva con enzimi pancreatici) entro 28 giorni dalla Visita 2 (Giorno 0).
- Ricovero in ospedale, infezione senopolmonare, esacerbazione della FC o altra infezione o malattia clinicamente significativa entro 14 giorni dalla Visita 2 (Giorno 0) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio.
- Una coltura positiva (saliva o espettorato) indicante un'infezione da batteri altamente virulenti associati a declino accelerato della funzione polmonare e/o ridotta sopravvivenza (ad es. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) entro 6 mesi dalla visita 2 (giorno 0).
- - Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, della Visita 2 (Giorno 0).
- Storia del trapianto di polmone.
- Qualsiasi condizione (inclusa una storia o prove attuali di abuso o dipendenza da sostanze) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, avrebbe un impatto sulla capacità di un soggetto di completare tutte le procedure relative allo studio e/o rappresenta un rischio aggiuntivo per la valutazione della sicurezza del Prodotto sperimentale (IP).
- Un'infezione da herpes orale attiva entro 30 giorni dalla visita 2 (giorno 0).
- Donne in gravidanza o allattamento.
- Soggetto che non è disposto a rispettare i requisiti di contraccezione per protocollo.
- Anomalie clinicamente significative dei test ematologici o chimici alla Visita 1 (Screening) che lo sperimentatore ritiene possano interferire con la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia del trattamento in studio.
- Il soggetto è noto per essere non conforme o è improbabile che soddisfi i requisiti del protocollo dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte 1 (KB407)
Una singola dose di KB407 somministrata il giorno 0
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Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 incapace di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
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Sperimentale: Coorte 2 (KB407)
Due (2) dosi di KB407 somministrate al giorno 0 e al giorno 14
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Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 incapace di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
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Sperimentale: Coorte 3 (KB407)
Quattro (4) dosi di KB407 somministrate al giorno 0, giorno 7, giorno 14 e giorno 21
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Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 incapace di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di KB407 in soggetti con fibrosi cistica attraverso eventi avversi come valutato da NCI-CTCAE v5.0
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento valutato fino a una media di 60 giorni
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da NCI-CTCAE v5.0
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Dal basale alla fine del trattamento valutato fino a una media di 60 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misurare la differenza nella funzione polmonare nel corso dello studio, in base alla variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato (FEV1).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento fino a una media di 60 giorni
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La valutazione del volume espiratorio forzato, in un secondo (FEV1,) sarà valutata mediante test di funzionalità polmonare (PFT) rispetto al basale.
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Dal basale alla fine del trattamento fino a una media di 60 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 marzo 2022
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2024
Completamento dello studio (Stimato)
30 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 agosto 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 ottobre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
27 ottobre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KB407-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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