- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05095246
Een studie van geïnhaleerde KB407 voor de behandeling van cystische fibrose
9 augustus 2023 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.
Een fase I-studie van geïnhaleerde KB407, een replicatie-incompetente, niet-integrerende vector die menselijke cystische fibrose transmembraangeleidingsregelaar (CFTR) tot expressie brengt, voor de behandeling van cystische fibrose
De sponsor ontwikkelt KB407, een replicatie-defecte, niet-integrerende herpes simplex virus type 1 (HSV-1)-afgeleide vector die is ontworpen om functionele menselijke Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) over de volledige lengte toe te dienen aan de luchtwegen van mensen met cystische fibrose via verneveling.
Deze studie is bedoeld om de veiligheid en verdraagbaarheid van KB407 bij mensen met cystic fibrosis te evalueren.
Deze studie zal 4 deelnemers inschrijven in elk van de eerste twee cohorten en zal vijf proefpersonen inschrijven in het laatste cohort.
Cohort 1 krijgt een enkele dosis KB407 en wordt gedurende 60 dagen gevolgd.
Proefpersonen in cohort 1 kunnen tijdens het bezoek op dag 28 overstappen naar cohort 2.
Een Data Safety Monitoring Board (DSMB) zal bijeenkomen om de studievoortgang van cohort 2 naar cohort 3 te bepalen. In cohort 2 krijgen proefpersonen tweewekelijks een dosis toegediend op dag 0 en dag 14.
In cohort 3 krijgen proefpersonen wekelijks een dosis op dag 0, dag 7, dag 14 en dag 21.
Alle proefpersonen zullen gedurende een jaar na de laatste dosis KB407 worden gevolgd.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Australië, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De proefpersoon of wettelijk aangestelde en gemachtigde vertegenwoordiger moet een door de Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) goedgekeurd Informed Consent Form hebben gelezen, begrepen en ondertekend en moet in staat zijn en bereid zijn om onderzoeksprocedures en -instructies te volgen.
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon van 18 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming.
- Een bevestigde diagnose van cystic fibrosis (CF) die naar het oordeel van de onderzoeker klinisch stabiel is.
- FEV1 ≥50% en ≤100% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte bij bezoek 1 (screening).
Uitsluitingscriteria:
- Start van een nieuwe chronische therapie (bijv. ibuprofen, hypertone zoutoplossing, azithromycine, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) of elke verandering in chronische therapie (exclusief pancreasenzymvervangende therapie) binnen 28 dagen na bezoek 2 (dag 0).
- Ziekenhuisopname, longinfectie, CF-exacerbatie of andere klinisch significante infectie of ziekte binnen 14 dagen na bezoek 2 (dag 0) die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksresultaten kan verstoren.
- Een positieve kweek (speeksel of sputum) die wijst op infectie met zeer virulente bacteriën geassocieerd met versnelde achteruitgang van de longfunctie en/of verminderde overleving (bijv. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) binnen 6 maanden na bezoek 2 (dag 0).
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek of behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst is, van bezoek 2 (dag 0).
- Geschiedenis van longtransplantatie.
- Elke aandoening (inclusief een voorgeschiedenis of huidig bewijs van drugsmisbruik of -afhankelijkheid) die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed zou zijn op het vermogen van een proefpersoon om alle studiegerelateerde procedures te voltooien en/of een bijkomend risico vormt voor de beoordeling van de veiligheid van de Onderzoeksproduct (IP).
- Een actieve orale herpesinfectie binnen 30 dagen na bezoek 2 (dag 0).
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Proefpersoon die niet bereid is te voldoen aan de anticonceptie-eisen per protocol.
- Klinisch significante afwijkingen van hematologie- of chemietesten bij bezoek 1 (screening) waarvan de onderzoeker denkt dat ze de beoordeling van de veiligheid en/of werkzaamheid van de onderzoeksbehandeling kunnen verstoren.
- Het is bekend dat de proefpersoon niet-compliant is of waarschijnlijk niet zal voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol, naar de mening van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1 (KB407)
Een enkele dosis KB407 toegediend op dag 0
|
Vernevelde oplossing van KB407, een replicatie-incompetente HSV-1 die menselijke CFTR van volledige lengte tot expressie brengt
|
|
Experimenteel: Cohort 2 (KB407)
Twee (2) doses KB407 toegediend op dag 0 en dag 14
|
Vernevelde oplossing van KB407, een replicatie-incompetente HSV-1 die menselijke CFTR van volledige lengte tot expressie brengt
|
|
Experimenteel: Cohort 3 (KB407)
Vier (4) doses KB407 toegediend op dag 0, dag 7, dag 14 en dag 21
|
Vernevelde oplossing van KB407, een replicatie-incompetente HSV-1 die menselijke CFTR van volledige lengte tot expressie brengt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van KB407 te evalueren bij proefpersonen met cystic fibrosis door bijwerkingen zoals beoordeeld door NCI-CTCAE v5.0
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling beoordeeld tot een gemiddelde van 60 dagen
|
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door NCI-CTCAE v5.0
|
Basislijn tot einde van de behandeling beoordeeld tot een gemiddelde van 60 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om het verschil in longfunctie in de loop van het onderzoek te meten, door verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geforceerd expiratoir volume (FEV1).
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling tot gemiddeld 60 dagen
|
Beoordeling van het geforceerde expiratoire volume in één seconde (FEV1) zal worden beoordeeld door middel van een longfunctietest (PFT) in vergelijking met de uitgangswaarde.
|
Basislijn tot einde van de behandeling tot gemiddeld 60 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 maart 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juli 2024
Studie voltooiing (Geschat)
30 oktober 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 augustus 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 oktober 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 augustus 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KB407-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .