En studie av inhalerad KB407 för behandling av cystisk fibros
9 augusti 2023 uppdaterad av: Krystal Biotech, Inc.
En fas I-studie av inhalerad KB407, en replikeringsinkompetent, icke-integrerande vektor som uttrycker mänsklig cystisk fibros Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), för behandling av cystisk fibros
Sponsorn utvecklar KB407, en replikationsdefekt, icke-integrerande herpes simplex-virus typ 1 (HSV-1)-härledd vektor konstruerad för att leverera funktionell fullängds human cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) till luftvägarna hos personer med cystisk fibros via nebulisering.
Denna studie är utformad för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av KB407 hos personer med cystisk fibros.
Denna studie kommer att registrera 4 deltagare i var och en av de två första kohorterna och kommer att registrera fem ämnen i den sista kohorten.
Kohort 1 kommer att få en engångsdos av KB407 och följas i 60 dagar.
Ämnen i Kohort 1 kan rulla över till Kohort 2 vid Dag 28-besöket.
En Data Safety Monitoring Board (DSMB) kommer att träffas för att fastställa studieframsteg från kohort 2 till kohort 3. I kohort 2 kommer försökspersoner att doseras varannan vecka på dag 0 och dag 14.
I kohort 3 kommer försökspersoner att doseras varje vecka på dag 0, dag 7, dag 14 och dag 21.
Alla försökspersoner kommer att följas i ett år efter den sista dosen av KB407.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Australien, 2305
- Hunter Medical Research Institute
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen eller den lagligt utsedda och auktoriserade representanten måste ha läst, förstått och undertecknat en Informed Consent Form som godkänts av en institutionell granskningsnämnd/etikkommitté (IRB/EC) och måste kunna och vilja följa studieprocedurer och instruktioner.
- Man eller kvinnlig försöksperson som är 18 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke.
- En bekräftad diagnos av cystisk fibros (CF) som är kliniskt stabil, enligt utredarens uppfattning.
- FEV1 ≥50 % och ≤100 % av det förväntade normala för ålder, kön och längd vid besök 1 (screening).
Exklusions kriterier:
- Initiering av ny kronisk terapi (t.ex. ibuprofen, hyperton saltlösning, azitromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) eller någon förändring i kronisk terapi (exklusive bukspottkörtelenzymersättningsterapi) inom 28 dagar efter besök 2 (dag 0).
- Sjukhusinläggning, sinopulmonell infektion, CF-exacerbation eller annan kliniskt signifikant infektion eller sjukdom inom 14 dagar efter besök 2 (dag 0) som, enligt utredarens åsikt, kan förväxla studieresultaten.
- En positiv kultur (saliv eller sputum) som indikerar infektion med mycket virulenta bakterier associerad med accelererad nedgång i lungfunktion och/eller minskad överlevnad (t.ex. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) inom 6 månader efter besök 2 (dag 0).
- Deltagande i en annan klinisk studie eller behandling med ett prövningsmedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, efter besök 2 (dag 0).
- Historien om lungtransplantation.
- Varje tillstånd (inklusive en historia eller aktuella bevis på missbruk eller beroende) som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka en försökspersons förmåga att slutföra alla studierelaterade procedurer och/eller utgör en ytterligare risk för bedömningen av säkerheten för Undersökningsprodukt (IP).
- En aktiv oral herpesinfektion inom 30 dagar efter besök 2 (dag 0).
- Kvinnor som är gravida eller ammar.
- Försöksperson som inte är villig att följa preventivmedelskraven per protokoll.
- Kliniskt signifikanta avvikelser av hematologi eller kemitestning vid besök 1 (screening) som utredaren tror kan störa bedömningen av säkerhet och/eller effekt av studiebehandlingen.
- Försökspersonen är känd för att vara icke-kompatibel eller sannolikt inte att uppfylla kraven i studieprotokollet, enligt utredarens åsikt.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1 (KB407)
En engångsdos av KB407 administrerad på dag 0
|
Nebuliserad lösning av KB407, en replikationsinkompetent HSV-1 som uttrycker fullängds human CFTR
|
|
Experimentell: Kohort 2 (KB407)
Två (2) doser av KB407 administrerade på dag 0 och dag 14
|
Nebuliserad lösning av KB407, en replikationsinkompetent HSV-1 som uttrycker fullängds human CFTR
|
|
Experimentell: Kohort 3 (KB407)
Fyra (4) doser av KB407 administrerade på dag 0, dag 7, dag 14 och dag 21
|
Nebuliserad lösning av KB407, en replikationsinkompetent HSV-1 som uttrycker fullängds human CFTR
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för KB407 hos patienter med cystisk fibros genom biverkningar enligt bedömning av NCI-CTCAE v5.0
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen bedömd upp till i genomsnitt 60 dagar
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av NCI-CTCAE v5.0
|
Baslinje till slutet av behandlingen bedömd upp till i genomsnitt 60 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att mäta skillnaden i lungfunktion under studiens gång, genom förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym (FEV1).
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen upp till i genomsnitt 60 dagar
|
Bedömning av forcerad utandningsvolym, på en sekund (FEV1,) kommer att bedömas med lungfunktionstest (PFT) jämfört med baseline.
|
Baslinje till slutet av behandlingen upp till i genomsnitt 60 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 mars 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2024
Avslutad studie (Beräknad)
30 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 augusti 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
27 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 augusti 2023
Senast verifierad
1 augusti 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KB407-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .