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Un estudio de KB407 inhalado para el tratamiento de la fibrosis quística

9 de agosto de 2023 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.

Un estudio de fase I de KB407 inhalado, un regulador de conductancia transmembrana (CFTR) de fibrosis quística humana que expresa un vector no integrante e incompetente en replicación, para el tratamiento de la fibrosis quística

El patrocinador está desarrollando KB407, un vector derivado del virus del herpes simple tipo 1 (HSV-1) no integrable y con defectos de replicación diseñado para proporcionar un regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) humano funcional de longitud completa a las vías respiratorias de las personas con cáncer quístico. fibrosis por nebulización. Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de KB407 en personas con fibrosis quística. Este estudio inscribirá a 4 participantes en cada una de las dos primeras cohortes e inscribirá a cinco sujetos en la última cohorte. La cohorte 1 recibirá una dosis única de KB407 y se le dará seguimiento durante 60 días. Los sujetos de la cohorte 1 pueden transferirse a la cohorte 2 en la visita del día 28. Una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) se reunirá para determinar el progreso del estudio de la Cohorte 2 a la Cohorte 3. En la Cohorte 2, los sujetos recibirán dosis dos veces por semana en el Día 0 y el Día 14. En la cohorte 3, los sujetos recibirán dosis semanales en el día 0, el día 7, el día 14 y el día 21. Todos los sujetos serán seguidos durante un año después de la última dosis de KB407.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • Hunter Medical Research Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto o el representante legalmente designado y autorizado debe haber leído, entendido y firmado un Formulario de Consentimiento Informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/EC) y debe poder y estar dispuesto a seguir los procedimientos e instrucciones del estudio.
  2. Sujeto masculino o femenino de 18 años o más al momento del Consentimiento Informado.
  3. Un diagnóstico confirmado de fibrosis quística (FQ) que es clínicamente estable, en opinión del Investigador.
  4. FEV1 ≥50 % y ≤100 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en la visita 1 (detección).

Criterio de exclusión:

  1. Inicio de cualquier nueva terapia crónica (p. ej., ibuprofeno, solución salina hipertónica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) o cualquier cambio en la terapia crónica (excluyendo la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas) dentro de los 28 días de la Visita 2 (Día 0).
  2. Hospitalización, infección sinopulmonar, exacerbación de FQ u otra infección o enfermedad clínicamente significativa dentro de los 14 días posteriores a la Visita 2 (Día 0) que, en opinión del Investigador, puede confundir los resultados del estudio.
  3. Un cultivo positivo (saliva o esputo) que indica infección con bacterias altamente virulentas asociadas con una disminución acelerada de la función pulmonar y/o disminución de la supervivencia (p. ej., Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus) dentro de los 6 meses posteriores a la Visita 2 (Día 0).
  4. Participación en otro estudio clínico o tratamiento con un agente en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas, lo que sea más largo, de la Visita 2 (Día 0).
  5. Historia del trasplante de pulmón.
  6. Cualquier condición (incluido un historial o evidencia actual de abuso o dependencia de sustancias) que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad de un sujeto para completar todos los procedimientos relacionados con el estudio y/o representa un riesgo adicional para la evaluación de la seguridad del Producto en investigación (PI).
  7. Una infección de herpes oral activa dentro de los 30 días posteriores a la visita 2 (día 0).
  8. Mujeres embarazadas o lactantes.
  9. Sujeto que no está dispuesto a cumplir con los requisitos de anticoncepción por protocolo.
  10. Anomalías clínicamente significativas de las pruebas de hematología o química en la visita 1 (detección) que el investigador cree que pueden interferir con la evaluación de la seguridad o la eficacia del tratamiento del estudio.
  11. Se sabe que el sujeto no cumple o es poco probable que cumpla con los requisitos del protocolo del estudio, en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 (KB407)
Una dosis única de KB407 administrada el día 0
Solución nebulizada de KB407, un HSV-1 incompetente para la replicación que expresa CFTR humano de longitud completa
Experimental: Cohorte 2 (KB407)
Dos (2) dosis de KB407 administradas el día 0 y el día 14
Solución nebulizada de KB407, un HSV-1 incompetente para la replicación que expresa CFTR humano de longitud completa
Experimental: Cohorte 3 (KB407)
Cuatro (4) dosis de KB407 administradas en el día 0, día 7, día 14 y día 21
Solución nebulizada de KB407, un HSV-1 incompetente para la replicación que expresa CFTR humano de longitud completa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de KB407 en sujetos con fibrosis quística a través de eventos adversos evaluados por NCI-CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: Línea de base al final del tratamiento evaluado hasta un promedio de 60 días
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por NCI-CTCAE v5.0
Línea de base al final del tratamiento evaluado hasta un promedio de 60 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para medir la diferencia en la función pulmonar a lo largo del estudio, mediante el cambio desde el inicio en el volumen espiratorio forzado (FEV1).
Periodo de tiempo: Línea de base al final del tratamiento hasta un promedio de 60 días
La evaluación del volumen espiratorio forzado, en un segundo (FEV1,) se evaluará mediante la prueba de función pulmonar (PFT) en comparación con la línea de base.
Línea de base al final del tratamiento hasta un promedio de 60 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

27 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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