PATHWAY-RCT: Sairaalaan pääsyn estäminen attr-kardiomyopatialla (PATHWAY-RCT)
PATHWAY-RCT: Sairaalaan pääsyn estäminen attr-kardiomyopatialla Sydämen etäseurantaa käyttämällä
Sydämen amyloidoosi on tila, jossa sydänlihakseen, muiden kudosten ohella, tunkeutuu amyloidiksi kutsuttujen proteiinien epänormaali muodostuminen. Tämä jäykistää ja paksuntaa sydänlihasta ajan myötä, mikä tekee siitä vähemmän tehokkaan ja lisää stressiä ja rasitusta sydämen muihin kammioihin, mikä johtaa sydämen vajaatoimintaan. Yleisin muoto, joka vaikuttaa pääasiassa vanhuksiin, on nimeltään "villin tyypin" ATTR-amyloidi (TTR on proteiini, joka kerääntyy). Tässä tilassa potilaalla on 60 %:n mahdollisuus joutua sairaalaan vuosittain diagnoosin jälkeen. ATTR-amyloidille ei ole olemassa muuta hoitoa kuin vesitablettien käyttö ylimääräisen nesteen vähentämiseksi ja vakavamman nesteen kertymisen estämiseksi keuhkoihin ja muihin kudoksiin. Kehon painon nousu on luotettavin kliininen merkki tästä nesteen kertymisestä.
Etäseuranta on käytäntö, jossa potilaita seurataan etäältä, ja sen on osoitettu vähentävän sydämen vajaatoimintaa sairastavien potilaiden vastaanottoa ja kuolleisuutta mistä tahansa syystä. Perus- ja toissijaisen terveydenhuollon saatavuuden vähentymisen vuoksi COVID-19:n aikana tutkijat käynnistivät sydämen vajaatoiminnan etäseurannan ATTR-amyloidipotilailla. Tämä näytti olevan tehokas interventio pilottitutkimuksessa. Tutkijat ehdottavat, että sydämen amyloidoosipotilaiden painoa seurataan kotona ja puututaan silloin, kun nesteen kertymistä havaitaan puhelimitse lääkärin kanssa. Tutkijat ehdottavat, että tämä todistetaan tulevassa kliinisessä tutkimuksessa. Tutkijat arvioivat vaikutuksen reilusti vertaamalla etävalvontaa tavanomaiseen huolenpitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: James Rickard, MPharm
- Puhelinnumero: +44 02070425800
- Sähköposti: j.rickard@richmondresearchinstitute.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Keith Berelowitz
- Puhelinnumero: 02070425800
- Sähköposti: k.berelowitz@richmondpharmacology.com
Opiskelupaikat
-
-
London
-
London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0RE
- Rekrytointi
- Richmond Research Institute
-
Päätutkija:
- Jorg Taubel, MD FFPM
-
Ottaa yhteyttä:
- Dominic Pimenta, MBBS MRCP BSc (Hons)
- Sähköposti: grants@richmondresearchinstitute.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivänä, joka määritellään seulontajakson alkajaksi.
- Vakiintunut diagnoosi ATTR-kardiomyopatiasta protokollan mukaisesti.
- Kyky antaa kirjallinen, henkilökohtaisesti allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen ICH Good Clinical Practice (GCP) -ohjeen E6 (R2) (2016) ja sovellettavien määräysten mukaisesti ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
- Ymmärrys, kyky ja halu noudattaa täysin opiskelumenettelyjä ja rajoituksia.
- Tällä hetkellä potilas tutkimuspaikalla (NAC).
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys saada tai käyttää BodyTrace-laitevaakaa tavallisessa asuinpaikassa (esimerkiksi ei matkapuhelinverkon matkapuhelinsignaalia)
- Dialyysihoidossa tai loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminnassa (eGFR <25 ml/min)
- Seerumin albumiini < 20 g/dl tai muu ei-hypervolemia, joka aiheuttaa kudosturvotusta (esim. proteiinia menettävä enteropatia, nefroottinen oireyhtymä)
- Yli 2 suun kautta otettavan diureetin käyttö (esim.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Arm A - RCT-etävalvonta
160 ATTR-CM-potilasta, jotka on määrätty vastaanottamaan etävalvontatoimenpiteitä
|
Aktiivisen käsivarren potilaat saavat matkapuhelinverkkoon yhdistetyn digitaalisen vaa'an sarjan, ja heitä kehotetaan mittaamaan painonsa joka aamu samaan aikaan.
Tämä laite (BodyTrace) lataa automaattisesti jokaisen päivittäisen painolukeman keskustietokantaan.
Kliinistä algoritmia käytetään tunnistamaan ne, joilla on akuutin ja subakuutin dekompensoituneen sydämen vajaatoiminnan riski.
Potilaisiin otetaan yhteyttä 24–48 tunnin kuluessa siitä, kun sydämen vajaatoiminnan asiantuntija on ilmoittanut heidät riskiryhmään.
Kliininen historia otetaan ja lääkitys tarkistetaan protokollan mukaisesti.
Diureetteja säädetään protokollamuutosten mukaan tai hoidon ylärajalla oleville potilaille lähetetään lähete paikalliseen erikoislääkärin tarkastukseen.
Sitten seurataan kolmatta protokollaa seurantaa varten interventiosilmukan sulkemiseksi.
|
|
Ei väliintuloa: Käsivarsi B - RCT:n tavallinen hoito
160 ATTR-CM-potilaan kontrolliryhmä, joka on määrätty saamaan tavallista hoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen vajaatoimintaan liittyvät sairaalahoidot
Aikaikkuna: Opintojen kesto (3 vuotta)
|
Sairaalahoito, jonka voidaan katsoa johtuvan sydämen vajaatoiminnasta
|
Opintojen kesto (3 vuotta)
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Opintojen kesto (3 vuotta)
|
Kuolema mistä tahansa syystä, vuotuisena tapahtumamääränä
|
Opintojen kesto (3 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaiken syyn aiheuttama sairaalahoito
Aikaikkuna: Opintojen kesto (3 vuotta)
|
Sairaalaan mistä tahansa syystä
|
Opintojen kesto (3 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Tamer Rezk, MBBS MRCP PhD, National Amyloidosis Centre, Royal Free Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- C21026
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .