- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05122975
Perinnöllisen kammioarytmian hoito
Katekolaminergisen polymorfisen kammiotakykardian tyypin 1 (CPVT1) hoito
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Eugene E Marcantonio, MD PhD
- Puhelinnumero: 2014633634
- Sähköposti: Gmarcantonio@armgo.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Alankomaat, 91105
- Rekrytointi
- Amsterdam University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Willy Kool, BA
- Sähköposti: w.kool2@amsterdamumc.nl
-
Päätutkija:
- Arthur Wilde, MD PhD
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic
-
Päätutkija:
- Michael J Ackerman, MD PhD
-
Alatutkija:
- Johan M Bos, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Carla Haglund-Turnquist
- Sähköposti: HaglundTurnquist.Carla@mayo.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat ehdot voidakseen ilmoittautua tutkimukseen:
- Aikuiset miehet ja naiset, 18-65-vuotiaat, seulonnassa; tai olla yli 12-vuotias mies- tai naispuolinen lapsi, jonka paino on yli 50 kg.
- Lapsille: ole ajan tasalla lapsuuden rokotuksista, erityisesti vesirokkorokotteesta ja tuhkarokko-, sikotauti- ja vihurirokkorokotteesta.
- Lasten vanhempi tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen suostumuksen/sairausvakuutuksen siirrettävyys- ja tilivelvollisuuslain valtuutuksen ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Tutkittava ja vanhempi/huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkimuslääkkeen antosuunnitelmaa, tutkimusrajoituksia ja tutkimusmenettelyjä.
- Aikuiset: Painoindeksi (BMI) ≤ 36,0 kg/m2 seulonnassa.
- Vahvistettu CPVT1:n geneettinen diagnoosi ja tukeva kliininen fenotyyppi, mukaan lukien jäännöskammioiden ektoopia (eli monimutkaisuuspisteet > 0) heidän viimeisessä rasitustestissään vakaalla lääkehoidolla.
- Heillä on oltava CYP2C8-genotyyppi, joka on laaja tai keskimääräinen metaboloija.
- Lääkkeiden ja ravintolisien päivittäisen käytön on saatava PI:n ja sponsorin hyväksyntä tai lääkkeestä/lisästä riippuvainen pesu ennen sisällyttämistä.
- Mieshenkilöt: on steriili tai suostuu käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää, mukaan lukien spermisidillä varustettua kondomia, tutkimuslääkkeen antamisesta ensimmäisenä annostuspäivänä 5 puoliintumisaikaan plus 90 päivään (noin 94 päivää) viimeisen annoksen jälkeen. tutkia lääkkeiden hallintoa. Mitään rajoituksia ei vaadita miehille, joille on tehty vasektomia, edellyttäen, että koehenkilöllä on vähintään 1 vuosi kahdenvälisen vasektomian jälkeinen toimenpide ennen tutkimuslääkkeen antamista ensimmäisen annoksen ensimmäisenä päivänä. Miespuolisen koehenkilön, jolle vasektomia on suoritettu alle 1 vuosi ennen tutkimuslääkkeen antamista ensimmäisenä annostuspäivänä, on noudatettava samoja rajoituksia kuin miehillä, joilla ei ole vasektomia. Kirurgisesta toimenpiteestä tulee toimittaa asianmukaiset asiakirjat.
- Mieshenkilöt: suostuu olemaan luovuttamatta siittiöitä tutkimuslääkkeen antamisesta ensimmäisenä annostuspäivänä ennen kuin 5 puoliintumisaikaa plus 90 päivää (noin 94 päivää) viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset henkilöt: käyttää yhtä seuraavista erittäin tehokkaista ehkäisymenetelmistä (ensimmäisestä annoksesta 5 puoliintumisaikaan plus 90 päivään (noin 94 päivää):
- Määrätyt hormonaaliset ehkäisyvalmisteet, emätinrengas tai depotlaastari.
- Kohdunsisäinen laite (IUD).
- Kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä (IUS).
- Depot/implantoitava hormoni (esim. Depo-Provera®, Implanon).
- Kahdenvälinen munanjohtimen tukos/ligaatio.
Seksuaalinen raittius:
- Heteroseksuaalisesta yhdynnästä pidättäytyminen koko opintovaatimuksiin liittyvän riskin ajan.
- Jos osallistuja päättää ryhtyä seksuaalisesti aktiiviseksi tutkimuksen aikana, on käytettävä jotakin erittäin tehokkaista ehkäisymenetelmistä.
Naishenkilöille, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä; määritellään vähintään yhdellä seuraavista kriteereistä:
- Postmenopausaali määritellään 12 kuukauden spontaaniksi kuukautisvuoksi ja follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) seerumin taso > 40 mIU/ml. FSH-tasot vaaditaan asianmukaisesti.
- Kirurgisesti steriili kohdunpoistolla ja/tai molemminpuolisella munanpoistolla ja asianmukaiset asiakirjat kirurgisesta toimenpiteestä.
- Hänellä on synnynnäinen tila, joka ei johtanut kohtuun.
- Halu ja kyky noudattaa määrättyjä käyntejä, lääkeannostelusuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia, tutkimusrajoituksia ja tutkimusmenetelmiä (harjoitustestit ja PK-näytteenotto).
- Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus ja ymmärtää tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) tai suostumuslomakkeen tutkimusmenettelyt.
Poissulkemiskriteerit:
Jokin seuraavista tiloista sulkee potilaan tutkimuksen mukaan:
- Potilas on seulontakäynnin tai tutkimuksen aikana henkisesti tai oikeudellisesti vammainen.
- Alkoholismin tai huumeiden väärinkäytön historia tai esiintyminen viimeisten 2 vuoden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Yliherkkyys tai idiosynkraattinen reaktio tutkimuslääkkeeseen, sen sukuisiin yhdisteisiin tai inaktiivisiin ainesosiin aiempi tai esiintynyt.
- Positiiviset virtsan huume- tai alkoholitulokset seulonnassa.
- Positiiviset tulokset ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) seulonnassa.
- Potilaat, joiden lähtötilanteen ALAT- tai ASAT-arvot kolme kertaa normaalin ylärajan (ULN) yläpuolella (yksittäinen kokonaisbilirubiinin nousu
- Potilaat, joilla on dokumentoituja epileptisiä kohtauksia (ei sisällä kuumeisia tai Stokes-Adams-tapahtumia, eli sydän- ja verisuonipyörtymistä).
- Tutkittavalla on ollut syöpä (pahanlaatuinen kasvain) Poikkeukset: (1) Koehenkilöt, joilla on riittävästi hoidettu ei-melanomatoottinen karsinooma tai kohdunkaulan karsinooma in situ, voivat osallistua tutkimukseen. (2) Koehenkilöt, joilla on muita pahanlaatuisia kasvaimia, joita on hoidettu menestyksekkäästi yli 10 vuotta aiemmin seulontaan, jossa tutkijan arvion mukaan ei ole ilmennyt uusiutumista hoidon ajankohdasta seulontaan, lukuun ottamatta poissulkemiskriteerin alussa tunnistettuja tai (3) koehenkilöitä, jotka tutkijan mielestä ovat erittäin epätodennäköistä, että se toistuu kokeen ajan.
- Potilaat, joilla on hallitsematon diabetes, jonka HbA1c on > 7 %, tai diabeettinen neuropatia.
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma
- Potilaat, joiden lepo-EKG:ssä on kliinisesti merkittävä poikkeama muu kuin verenpainetauti tai sydämen vajaatoiminta (ejektiofraktio)
- Potilaat, joilla on ollut sydäninfarkti viimeisen viiden vuoden aikana tai joilla on näyttöä kongestiivisesta sydämen vajaatoiminnasta.
- Raskaana olevat ja imettävät naiset.
Ei voi pidättäytyä tai ennakoi käyttää:
- Kaikki ei-hyväksytyt lääkkeet ja/tai ravintolisät alkaen 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja koko tutkimuksen ajan. Kilpirauhashormonikorvauslääkitys voidaan sallia, jos koehenkilö on ollut samalla vakaalla annoksella viimeiset 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Kaikki lääkkeet, joiden tiedetään olevan merkittäviä CYP2C8-entsyymien indusoijia tai estäjiä 28 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja koko tutkimuksen ajan. Kaikki rintasyöpäresistenssiproteiinin (BCRP) substraatit.
- Käyttää tällä hetkellä mitä tahansa lääkettä, joka nostaa mahalaukun pH:ta, mukaan lukien protonipumpun estäjät tai H2-antagonistit. Antasideja voidaan käyttää, jos ne otetaan yöllä.
- Verenluovutus tai merkittävä verenhukka 56 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Plasman luovutus 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Osallistuminen muiden terapeuttisten tutkimuslääkkeiden kliinisiin tutkimuksiin samanaikaisesti tai 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Jatkuva lääketieteellinen tila, jonka päätutkija katsoo häiritsevän tutkimuksen suorittamista tai arviointeja tai koehenkilön turvallisuutta.
- ei pysty ottamaan suun kautta annettavia tabletteja.
- Sinulla on tunnettu allergia tai laktoosi-intoleranssi, jota esiintyy lumetableteissa.
- on sponsorin tai kliinisen paikan työntekijän välitön perheenjäsen tai hän voi suostua siihen pakotettuna.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: S48168 (ARM210) kerran päivässä 28 päivän ajan
Oraalinen annos S48168:aa (ARM210) kerran päivässä normaalin hoito-ohjelman lisäksi 28 päivän ajan.
|
Ryanodine Receptor modulaattori
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo kerran päivässä 28 päivän ajan
Suun kautta annettava lumelääkeannos kerran päivässä tavanomaisen hoito-ohjelman lisäksi 28 päivän ajan.
|
Plasebo, jonka koko ja koostumus on sama kuin S48168 (ARM210)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
S48168 (ARM210) -hoidon vaikutus harjoituksen määrään ja monimutkaisuuteen - • Ektopian pistemäärän muutos lähtötasosta päivään 28 verrattuna lumelääkkeeseen (annosta edeltävä jakso 1 lähtötasoon päivään 28 jakso 1 vs. päivä 28 jakso 2
Aikaikkuna: 28 päivää
|
EKG-tallenteiden analyysi rasitustestin aikana, jossa tutkitaan rasituksen yhteydessä esiintyviä epänormaaleja lyöntejä, kuten ennenaikaisia kammioiden supistuksia (PVC). Mittakaava on seuraava: Ektopian pisteytysasteikko (0-4) Ei ektopiaa 0 Eristetyt PVC:t 1 Bigeminy 2 Pariskunta 3 Ei-jatkuva VT 4 van der Werf, C., et ai. (2011). "Flekainidihoito vähentää rasituksen aiheuttamia kammiorytmihäiriöitä potilailla, joilla on katekoliminerginen polymorfinen kammiotakykardia." J Am Coll Cardiol 57(22): 2244-2254. |
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 28 päivää
|
S48168-hoitoon (ARM210) liittyvien haittatapahtumien lukumäärä ja vakavuus
|
28 päivää
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
S48168:n (ARM210) 28 päivän annon farmakokinetiikka (PK) potilailla
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Päivänä 1 ja päivänä 28 suurin plasmapitoisuus (Cmax)
|
28 päivää
|
28 päivän S48168:n (ARM210) annon plasman kokonaisaltistus potilailla
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Käyrän alla olevan alueen (AUC) mittaus päivänä 1 ja päivänä 28 plasmassa
|
28 päivää
|
Uuden laajennetun ektopian asteikon arviointi rasitustesteissä, joka määrittelee sekä ektopian että sykkeen, jolla se esiintyy.
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Laajennettu uusi ektopiaasteikko Ei ektopiaa 0 pistettä Vain PVC:t 1 piste Bigeminy 2 pistettä Paristot 5 pistettä Ei-pysähdyksissä oleva VT 10 pistettä Lisää 5 pistettä kohdunulkoisuuden alkamisesta sydämen sykkeellä <=120 bpm; 3 pistettä ektopian alkamisesta, kun syke on > 120 mutta <= 150 bpm; 1 piste ektopian alkamisesta sykkeessä > 150 bpm
|
28 päivää
|
Sydämen rytmin arviointi hoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Käytä kannettavaa sydämen seurantalaitetta jatkuvasti koko hoitojakson ajan epänormaalien lyöntitiheyden määrittämiseksi, mukaan lukien PVC:t, bigeminia ja parit aktiivisten ja lumelääkehoitojaksojen aikana
|
28 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Michael J Ackerman, MD PhD, Mayo Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL2-210-01
- 1R01FD007279-01 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset S48168 (ARM210)
-
Armgo Pharma, Inc.National Institute of Nursing Research (NINR); National Institute of Neurological... ja muut yhteistyökumppanitValmis