- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05122975
Behandeling van een erfelijke ventriculaire aritmie
Behandeling van catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie type 1 (CPVT1)
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Eugene E Marcantonio, MD PhD
- Telefoonnummer: 2014633634
- E-mail: Gmarcantonio@armgo.com
Studie Locaties
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Nederland, 91105
- Werving
- Amsterdam University Medical Center
-
Contact:
- Willy Kool, BA
- E-mail: w.kool2@amsterdamumc.nl
-
Hoofdonderzoeker:
- Arthur Wilde, MD PhD
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic
-
Hoofdonderzoeker:
- Michael J Ackerman, MD PhD
-
Onderonderzoeker:
- Johan M Bos, MD
-
Contact:
- Carla Haglund-Turnquist
- E-mail: HaglundTurnquist.Carla@mayo.edu
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten moeten aan alle volgende voorwaarden voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:
- Volwassen mannen en vrouwen, 18 - 65 jaar, inclusief, bij screening; of een mannelijk of vrouwelijk kind van 12 jaar en ouder zijn met een gewicht >=50 kg.
- Voor kinderen: wees op de hoogte van vaccinaties voor kinderen, met name het varicella-vaccin (waterpokken) en mazelen, bof en rode hond.
- De ouder of wettelijke voogd van het kind heeft voorafgaand aan studiegerelateerde procedures schriftelijke geïnformeerde toestemming/autorisatie van de Health Insurance Portability and Accountability Act verstrekt.
- Proefpersoon en ouder/voogd zijn bereid en in staat om zich te houden aan geplande bezoeken, het toedieningsplan voor de studiemedicatie, de studiebeperkingen en de studieprocedures.
- Voor volwassenen: Body mass index (BMI) ≤ 36,0 kg/m2 bij screening.
- Bevestigde genetische diagnose van CPVT1 en ondersteunend klinisch fenotype, inclusief residuele ventriculaire ectopie (d.w.z. een complexiteitsscore >0) bij hun laatste inspanningstest op een stabiel medisch regime.
- Moet een genotype van een CYP2C8 uitgebreide of intermediaire metaboliseerder hebben.
- Dagelijks gebruik van medicijnen en voedingssupplementen moet worden goedgekeurd door de PI en sponsor, of een medicijn-/supplementafhankelijke wash-out voorafgaand aan opname.
- Voor mannelijke proefpersonen: is steriel of stemt ermee in een geschikte anticonceptiemethode te gebruiken, waaronder een condoom met zaaddodend middel, vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel op de eerste dag van toediening tot 5 halfwaardetijden plus 90 dagen (ongeveer 94 dagen) na de laatste dosis van medicijntoediening bestuderen. Er zijn geen beperkingen vereist voor een mannelijke proefpersoon die een vasectomie heeft ondergaan, op voorwaarde dat de proefpersoon ten minste 1 jaar post-bilaterale vasectomieprocedure heeft ondergaan voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel op de eerste dag van de eerste dosis. Een mannelijke proefpersoon bij wie de vasectomieprocedure minder dan 1 jaar voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel op de eerste dag van dosering werd uitgevoerd, moet dezelfde beperkingen volgen als een niet-gevasectomiseerde man. Er moet passende documentatie van de chirurgische ingreep worden verstrekt.
- Voor mannelijke proefpersonen: stemt ermee in geen sperma te doneren vanaf toediening van het onderzoeksgeneesmiddel op de eerste dag van dosering tot 5 halfwaardetijden plus 90 dagen (ongeveer 94 dagen) na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Voor vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden: gebruikt een van de volgende zeer effectieve anticonceptiemethoden (van de eerste dosis tot 5 halfwaardetijden plus 90 dagen (ongeveer 94 dagen):
- Voorgeschreven hormonale orale anticonceptiva, vaginale ring of transdermale pleister.
- Intra-uterien apparaat (IUD).
- Intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS).
- Depot/implanteerbaar hormoon (bijv. Depo-Provera®, Implanon).
- Bilaterale occlusie/ligatie van de eileiders.
Seksuele onthouding:
- Afzien van heteroseksuele omgang gedurende de gehele risicoperiode verbonden aan de studievereisten.
- Als de deelnemer tijdens het onderzoek besluit om seksueel actief te worden, moet een van de zeer effectieve anticonceptiemethoden worden gebruikt.
Voor vrouwelijke proefpersonen die niet zwanger kunnen worden; gedefinieerd door ten minste 1 van de volgende criteria:
- Postmenopauzaal gedefinieerd als 12 maanden spontane amenorroe en follikelstimulerend hormoon (FSH) serumniveau > 40mIU/mL. Passende documentatie van FSH-niveaus is vereist.
- Chirurgisch steriel door hysterectomie en/of bilaterale ovariëctomie met de juiste documentatie van de chirurgische procedure.
- Heeft een aangeboren aandoening waardoor er geen baarmoeder is.
- Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, medicijntoedieningsplan, laboratoriumtests, studiebeperkingen en studieprocedures (inspanningstests en PK-monsters).
- In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming of instemming te geven en begrijpt de onderzoeksprocedures in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) of instemmingsformulier.
Uitsluitingscriteria:
De aanwezigheid van een van de volgende aandoeningen zal een patiënt uitsluiten van studie-inschrijving:
- Patiënt is op het moment van het screeningsbezoek of tijdens de uitvoering van het onderzoek geestelijk of juridisch arbeidsongeschikt.
- Geschiedenis of aanwezigheid van alcoholisme of drugsmisbruik in de afgelopen 2 jaar voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Geschiedenis of aanwezigheid van overgevoeligheid of idiosyncratische reactie op het onderzoeksgeneesmiddel, verwante verbindingen of inactieve ingrediënten.
- Positieve urine-drugs- of alcoholresultaten bij screening.
- Positieve resultaten bij screening op humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis C-virus (HCV).
- Patiënten met baseline ALAT- of ASAT-waarden die drie keer boven de bovengrens van normaal (ULN) liggen (geïsoleerde verhogingen van totaal bilirubine
- Patiënten met een voorgeschiedenis van gedocumenteerde epileptische aanvallen (exclusief febriele of Stokes-Adams-voorvallen, d.w.z. cardiovasculaire syncope).
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van kanker (maligniteit) Uitzonderingen: (1) Proefpersonen met adequaat behandeld niet-melanomateus carcinoom of carcinoom in situ van de cervix mogen deelnemen aan de studie (2) Proefpersonen met andere maligniteiten die > 10 jaar eerder met succes zijn behandeld naar de screening waar naar het oordeel van de onderzoeker geen bewijs van recidief is gevonden vanaf het moment van behandeling tot de tijd van de screening, behalve degene die zijn geïdentificeerd aan het begin van het uitsluitingscriterium of (3) Proefpersonen die naar de mening van de onderzoeker Het is zeer onwaarschijnlijk dat er tijdens de proef een recidief optreedt.
- Patiënten met ongecontroleerde diabetes gedefinieerd als HbA1c > 7% of diabetische neuropathie.
- Geschatte creatinineklaring
- Patiënten met een klinisch significante afwijking op hun rust-ECG, anders dan gerelateerd aan hypertensie, of hartfalen (ejectiefractie
- Patiënten met een voorgeschiedenis van een hartinfarct in de afgelopen vijf jaar, of tekenen van congestief hartfalen.
- Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven.
Niet in staat om af te zien van of te anticiperen op het gebruik van:
- Alle niet-goedgekeurde medicijnen en/of voedingssupplementen vanaf 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende de hele studie. Schildklierhormoonvervangende medicatie kan worden toegestaan als de proefpersoon dezelfde stabiele dosis heeft gehad gedurende de laatste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Alle geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze significante inductoren of remmers van CYP2C8-enzymen zijn gedurende 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende de hele studie. Alle substraten van borstkankerresistentie-eiwit (BCRP).
- Neemt momenteel een geneesmiddel dat de pH in de maag verhoogt, inclusief protonpompremmers of H2-antagonisten. Antacida kunnen worden gebruikt als ze 's nachts worden ingenomen.
- Donatie van bloed of significant bloedverlies binnen 56 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Plasmadonatie binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
- Deelname aan klinische onderzoeken voor andere therapeutische onderzoeksgeneesmiddelen gelijktijdig of binnen de 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Aanhoudende medische aandoening die volgens de hoofdonderzoeker het verloop of de beoordelingen van het onderzoek of de veiligheid van de proefpersoon verstoort.
- oraal toegediende tabletten niet kan innemen.
- Een bekende allergie of intolerantie voor lactose, aanwezig in placebotabletten.
- een direct familielid is van de sponsor of werknemer van de klinische locatie of kan onder dwang toestemming geven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: S48168 (ARM210) eenmaal daags gedurende 28 dagen
Orale dosis van S48168 (ARM210) eenmaal daags bovenop het standaard zorgregime gedurende 28 dagen.
|
Ryanodine-receptormodulator
|
Placebo-vergelijker: Matching Placebo eenmaal daags gedurende 28 dagen
Orale dosis placebo eenmaal daags bovenop het standaard zorgregime gedurende 28 dagen.
|
Placebo van dezelfde grootte en consistentie als S48168 (ARM210)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Het effect van behandeling met S48168 (ARM210) op de hoeveelheid en complexiteit van lichaamsbeweging • Verandering in ectopiescore vanaf baseline tot dag 28 versus placebo (vóór dosis Periode 1 baseline tot Dag 28 Periode 1 versus Dag 28 Periode 2
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Analyse van ECG-opnamen tijdens inspanningstests waarbij wordt gekeken naar abnormale slagen die optreden bij inspanning, zoals premature ventriculaire contracties (PVC's). De schaal is als volgt: Ectopie-scoreschaal (0-4) Geen ectopie 0 Geïsoleerde PVC's 1 Grooteminie 2 Koppelingen 3 Niet-aanhoudende VT 4 van der Werf, C., et al. (2011). "Flecaïnide-therapie vermindert door inspanning geïnduceerde ventriculaire aritmieën bij patiënten met catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie." J Am Coll Cardiol 57(22): 2244-2254. |
28 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Het aantal en de ernst van bijwerkingen die verband kunnen houden met behandeling met S48168 (ARM210)
|
28 dagen
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
De farmacokinetiek (PK) van een 28-daagse toediening van S48168 (ARM210) bij patiënten
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Dag één en dag 28 maximale plasmaconcentratie (Cmax)
|
28 dagen
|
Totale plasmageneesmiddelblootstelling van een 28-daagse toediening van S48168 (ARM210) bij patiënten
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Meting van de oppervlakte onder de curve (AUC) op dag 1 en dag 28 in plasma
|
28 dagen
|
Evaluatie van een nieuwe uitgebreide ectopieschaal in inspanningstests die zowel de ectopie als de hartslag kwalificeert waarmee het optreedt.
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Uitgebreide nieuwe ectopieschaal Geen ectopie 0 punten Alleen PVC's 1 punt Bigeminy 2 punten Koppels 5 punten Niet-aanhoudende VT 10 punten Voeg 5 punten toe voor begin van ectopie bij hartfrequentie <=120 spm; 3 punten voor begin van ectopie bij hartfrequentie > 120 maar <= 150 spm; 1 punt voor begin van ectopie bij hartfrequentie > 150 spm
|
28 dagen
|
Evaluatie van het hartritme tijdens de behandelingsperioden
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Continu gebruik van een draagbaar hartbewakingsapparaat gedurende de behandelingsperioden om de frequentie van abnormale slagen te bepalen, waaronder PVC's, bigeminy en coupletten in de actieve en placebo-behandelingsperioden
|
28 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Michael J Ackerman, MD PhD, Mayo Clinic
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CL2-210-01
- 1R01FD007279-01 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op S48168 (ARM210)
-
Armgo Pharma, Inc.National Institute of Nursing Research (NINR); National Institute of Neurological... en andere medewerkersVoltooidRYR-1 MyopathieVerenigde Staten