Monikeskus, vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ajoneuvoohjattu tutkimus, jossa arvioitiin QTORIN 3,9 % Rapamycin vedettömän geelin turvallisuutta ja tehoa pachyonychia congenitan hoidossa (VAPAUS)
keskiviikko 28. elokuuta 2024 päivittänyt: Palvella Therapeutics, Inc.
Monikeskus, vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ajoneuvokontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan vedettömän QTORIN 3,9 % rapamysiinigeelin turvallisuutta ja tehoa pachyonychia congenitan hoidossa
Tässä tutkimuksessa arvioidaan vedettömän QTORIN 3,9 % rapamysiinigeelin turvallisuutta ja tehoa Pachyonychia Congenita -tautia sairastavien aikuisten hoidossa.
Tämä tutkimus sisältää seulontajakson, perusjakson ja 6 kuukauden hoitojakson.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
87
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Whitechapel
-
London, Whitechapel, Yhdistynyt kuningaskunta, E11FR
- Royal London Hospital
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Orange Park, Florida, Yhdysvallat, 32073
- Park Avenue Dermatology
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Yhdysvallat, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- Dermresearch, Inc.
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Aikuiset potilaat, 18 vuotta tai vanhemmat (16 vuotta tai vanhemmat Yhdistyneessä kuningaskunnassa)
- Diagnosoitu Pachyonychia Congenita (PC), geneettisesti vahvistettu
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa historian allergia tai yliherkkyys sirolimuusille tai sirolimuusin kaltaisille lääkkeille.
- Mikä tahansa merkittävä samanaikainen sairaus (mukaan lukien tilat, joihin liittyy nilkkaa tai jotka ovat huonompia), jotka voivat vaikuttaa haitallisesti potilaan osallistumiseen ja/tai turvallisuuden ja tehon arviointiin tutkimuksessa.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä tai potilaan osallistumisen aikana tähän tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Ajoneuvo
|
Vastaava ajoneuvo (QTORIN vedetön geeli)
|
|
Active Comparator: Aktiivinen
|
QTORIN 3,9 % rapamysiini vedetön geeli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaan globaali toimintojen vaikeusaste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kipu pahimmillaan numeerisella luokitusasteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
PROMIS fyysinen toiminta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Potilaan yleinen vaikeusvaikutelma (PGI-S)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Potilaan yleinen vaikutelma muutoksesta (PGI-C)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Kliinikon yleinen vaikeusvaikutelma (CGI-S)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Kliinikon yleinen vaikutelma muutoksesta (CGI-C)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Amy Paller, MD, Northwestern University
- Päätutkija: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Päätutkija: David Hansen, MD, University of Utah
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 29. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. joulukuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Patologiset tilat, anatomiset
- Ihosairaudet, geneettiset
- Kynsien sairaudet
- Ihon poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ektodermaalinen dysplasia
- Synnynnäinen pachyonychia
- Kynnet, epämuodostuneita
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- PALV-05
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .