一项评估 QTORIN 3.9% 雷帕霉素无水凝胶治疗先天性厚甲症的安全性和有效性的多中心、3 期随机、双盲、车辆对照研究 (VAPAUS)
2022年8月26日 更新者:Palvella Therapeutics, Inc.
本研究评估了 QTORIN 3.9% 雷帕霉素无水凝胶治疗成人先天性厚甲症的安全性和有效性。
该研究包括筛选期、基线期和 6 个月的治疗期。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
80
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Emily Cook
- 电话号码:484-253-1463
- 邮箱:emily.cook@palvellatx.com
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Stanford University
-
接触:
- Elidia Tafoya
- 邮箱:etafoya@stanford.edu
-
首席研究员:
- Joyce Teng, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06519
- 招聘中
- Yale University
-
接触:
- Nicole Olszweksi
- 邮箱:nicole.olszewski@yale.edu
-
首席研究员:
- Christopher Bunick, MD
-
-
Florida
-
Orange Park、Florida、美国、32073
- 招聘中
- Park Avenue Dermatology
-
接触:
- Rochelle Carver
- 邮箱:rcarver@parkavedermatology.com
-
首席研究员:
- George Schmieder, DO
-
-
Minnesota
-
Fridley、Minnesota、美国、55432
- 招聘中
- Minnesota Clinical Study Center
-
接触:
- Alissa Prochniak
- 邮箱:Aprochniak@associatedskincare.com
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- 招聘中
- Oregon Health and Sciences University
-
接触:
- Amanda Mundy
- 邮箱:mundya@ohsu.edu
-
首席研究员:
- Tracy Funk, MD
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78759
- 招聘中
- Dermresearch, Inc.
-
接触:
- Karina Garcia
- 邮箱:karina@driresearchsite.com
-
首席研究员:
- Janet Dubois, MD
-
-
Utah
-
Murray、Utah、美国、84107
- 招聘中
- University Of Utah
-
接触:
- Sean Wentland
- 邮箱:u0156987@utah.edu
-
首席研究员:
- David Hansen, MD
-
-
-
-
Whitechapel
-
London、Whitechapel、英国、E11FR
- 招聘中
- Royal London Hospital
-
首席研究员:
- Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准:
- 18 岁或以上的成年患者(在英国为 16 岁或以上)
- 诊断为先天性厚甲症 (PC),经基因证实
关键排除标准:
- 任何对西罗莫司或西罗莫司类药物过敏或超敏反应的病史。
- 可能对患者的参与和/或研究的安全性和有效性评估产生不利影响的任何重大并发病症(包括涉及或低于脚踝的病症)。
- 在筛选访问前 30 天内或患者参与本研究期间参与任何其他介入性临床研究试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
---|---|
安慰剂比较:车辆
|
配套载体(QTORIN无水凝胶)
|
有源比较器:积极的
|
QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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患者整体活动难度评估量表
大体时间:6个月
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
---|---|
通过数字评分量表评估最严重的疼痛
大体时间:6个月
|
6个月
|
PROMIS身体机能
大体时间:6个月
|
6个月
|
严重程度的患者总体印象 (PGI-S)
大体时间:6个月
|
6个月
|
患者整体印象变化 (PGI-C)
大体时间:6个月
|
6个月
|
临床医生对严重程度的总体印象 (CGI-S)
大体时间:6个月
|
6个月
|
临床医生对变化的整体印象 (CGI-C)
大体时间:6个月
|
6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅:Amy Paller, MD、Northwestern University
- 首席研究员:Joyce Teng, MD、Stanford University
- 首席研究员:David Hansen, MD、University Of Utah
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月29日
初级完成 (预期的)
2023年6月30日
研究完成 (预期的)
2023年6月30日
研究注册日期
首次提交
2021年12月20日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月5日
首次发布 (实际的)
2022年1月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月26日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶的临床试验
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