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Uno studio multicentrico, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo che valuta la sicurezza e l'efficacia del gel anidro di rapamicina al 3,9% QTORIN nel trattamento della pachionichia congenita (VAPAUS)

28 agosto 2024 aggiornato da: Palvella Therapeutics, Inc.
Questo studio valuta la sicurezza e l'efficacia del gel anidro di rapamicina al 3,9% QTORIN nel trattamento di adulti con Pachyonychia Congenita. Questo studio include un periodo di screening, un periodo basale e un periodo di trattamento di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

87

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Regno Unito, E11FR
        • Royal London Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Stati Uniti, 32073
        • Park Avenue Dermatology
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Stati Uniti, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Dermresearch, Inc.
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Pazienti adulti, di età pari o superiore a 18 anni (16 anni o più nel Regno Unito)
  • Diagnosi di Pachyonychia Congenita (PC), geneticamente confermata

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi storia di allergia o ipersensibilità al sirolimus o a farmaci simili al sirolimus.
  • Qualsiasi condizione simultanea significativa (comprese le condizioni che coinvolgono o inferiori alla caviglia) che potrebbero influenzare negativamente la partecipazione del paziente e/o la valutazione della sicurezza e dell'efficacia nello studio.
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio di ricerca clinica interventistica entro 30 giorni prima della visita di screening o durante la partecipazione del paziente a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Veicolo
Droga: Veicolo
Veicolo corrispondente (gel anidro QTORIN)
Comparatore attivo: Attivo
Droga: QTORIN 3,9% rapamicina gel anidro
QTORIN 3,9% rapamicina gel anidro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione globale del paziente della scala di difficoltà delle attività
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dolore al suo peggio come valutato dalla scala di valutazione numerica
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
PROMIS funzione fisica
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Impressione globale di gravità del medico (CGI-S)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Impressione di cambiamento globale del medico (CGI-C)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Investigatore principale: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Investigatore principale: David Hansen, MD, University of Utah

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PALV-05

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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