Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická, fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, vozidlem kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost QTORIN 3,9% rapamycinového bezvodého gelu při léčbě Pachyonychia Congenita (VAPAUS)

28. srpna 2024 aktualizováno: Palvella Therapeutics, Inc.

Multicentrická, fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost QTORIN 3,9% rapamycinového bezvodého gelu při léčbě Pachyonychia Congenita

Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost gelu QTORIN 3,9% bezvodého rapamycinu při léčbě dospělých s Pachyonychia Congenita. Tato studie zahrnuje období screeningu, základní období a 6měsíční období léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Spojené království, E11FR
        • Royal London Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Spojené státy, 32073
        • Park Avenue Dermatology
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Spojené státy, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Dermresearch, Inc.
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti, 18 let nebo starší (16 let nebo starší ve Spojeném království)
  • Diagnostikováno Pachyonychia Congenita (PC), geneticky potvrzeno

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakákoli anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na sirolimus nebo léky podobné sirolimu.
  • Jakýkoli významný souběžný stav (včetně stavů týkajících se kotníku nebo stavů nižších než kotník), který by mohl nepříznivě ovlivnit účast pacienta a/nebo posouzení bezpečnosti a účinnosti ve studii.
  • Účast v jakékoli jiné intervenční klinické výzkumné studii během 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo během účasti pacienta v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Vozidlo
Lék: Vozidlo
Odpovídající vehikulum (bezvodý gel QTORIN)
Aktivní komparátor: Aktivní
Lék: QTORIN 3,9% gel bezvodý rapamycin
QTORIN 3,9% gel bezvodý rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Globální hodnocení obtížnosti činností pacienta
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nejhorší bolest podle numerické hodnotící stupnice
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Fyzická funkce PROMIS
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Globální dojem pacienta o závažnosti (PGI-S)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Globální dojem změny pacienta (PGI-C)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Klinický globální dojem závažnosti (CGI-S)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Klinický globální dojem změny (CGI-C)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Palvella Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Vrchní vyšetřovatel: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Vrchní vyšetřovatel: David Hansen, MD, University of Utah

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PALV-05

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit