En multisenter, fase 3 randomisert, dobbeltblind, kjøretøykontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel ved behandling av Pachyonychia Congenita (VAPAUS)
26. august 2022 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.
Denne studien evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % vannfri rapamycingel ved behandling av voksne med Pachyonychia Congenita.
Denne studien inkluderer en screeningsperiode, baselineperiode og 6 måneders behandlingsperiode.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
80
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Emily Cook
- Telefonnummer: 484-253-1463
- E-post: emily.cook@palvellatx.com
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford University
-
Ta kontakt med:
- Elidia Tafoya
- E-post: etafoya@stanford.edu
-
Hovedetterforsker:
- Joyce Teng, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Rekruttering
- Yale University
-
Ta kontakt med:
- Nicole Olszweksi
- E-post: nicole.olszewski@yale.edu
-
Hovedetterforsker:
- Christopher Bunick, MD
-
-
Florida
-
Orange Park, Florida, Forente stater, 32073
- Rekruttering
- Park Avenue Dermatology
-
Ta kontakt med:
- Rochelle Carver
- E-post: rcarver@parkavedermatology.com
-
Hovedetterforsker:
- George Schmieder, DO
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Forente stater, 55432
- Rekruttering
- Minnesota Clinical Study Center
-
Ta kontakt med:
- Alissa Prochniak
- E-post: Aprochniak@associatedskincare.com
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health and Sciences University
-
Ta kontakt med:
- Amanda Mundy
- E-post: mundya@ohsu.edu
-
Hovedetterforsker:
- Tracy Funk, MD
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- Rekruttering
- Dermresearch, Inc.
-
Ta kontakt med:
- Karina Garcia
- E-post: karina@driresearchsite.com
-
Hovedetterforsker:
- Janet Dubois, MD
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forente stater, 84107
- Rekruttering
- University of Utah
-
Ta kontakt med:
- Sean Wentland
- E-post: u0156987@utah.edu
-
Hovedetterforsker:
- David Hansen, MD
-
-
-
-
Whitechapel
-
London, Whitechapel, Storbritannia, E11FR
- Rekruttering
- Royal London Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Voksne pasienter, 18 år eller eldre (16 år eller eldre i Storbritannia)
- Diagnostisert med Pachyonychia Congenita (PC), genetisk bekreftet
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Enhver historie med allergi eller overfølsomhet overfor sirolimus, eller sirolimus-lignende medisiner.
- Enhver betydelig samtidig tilstand (inkludert tilstander som involverer eller er dårligere enn ankelen) som kan påvirke pasientens deltakelse og/eller vurderingen av sikkerhet og effekt i studien negativt.
- Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske forskningsstudier innen 30 dager før screeningbesøket eller under pasientens deltakelse i denne studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Kjøretøy
|
Matchende vehikel (QTORIN vannfri gel)
|
|
Aktiv komparator: Aktiv
|
QTORIN 3,9 % rapamycin vannfri gel
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Pasientens globale vurdering av aktiviteter Vanskelighetsskala
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Smerter på sitt verste, vurdert av numerisk vurderingsskala
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
LOVE fysisk funksjon
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Kliniker globalt inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Kliniker globalt inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Amy Paller, MD, Northwestern University
- Hovedetterforsker: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Hovedetterforsker: David Hansen, MD, University of Utah
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. november 2021
Primær fullføring (Forventet)
30. juni 2023
Studiet fullført (Forventet)
30. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. januar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
6. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. august 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2022
Sist bekreftet
1. august 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Hudsykdommer, genetisk
- Neglesykdommer
- Hudavvik
- Abnormiteter, flere
- Ektodermal dysplasi
- Pachyonychia Congenita
- Negler, misformet
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre studie-ID-numre
- PALV-05
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på QTORIN 3,9 % rapamycin vannfri gel
-
Palvella Therapeutics, Inc.Har ikke rekruttert ennå