Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter, fase 3 randomisert, dobbeltblind, kjøretøykontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vannfri gel ved behandling av Pachyonychia Congenita (VAPAUS)

28. august 2024 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.
Denne studien evaluerer sikkerheten og effekten av QTORIN 3,9 % vannfri rapamycingel ved behandling av voksne med Pachyonychia Congenita. Denne studien inkluderer en screeningsperiode, baselineperiode og 6 måneders behandlingsperiode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Forente stater, 32073
        • Park Avenue Dermatology
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Forente stater, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Dermresearch, Inc.
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • University of Utah
  • Storbritannia
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Storbritannia, E11FR
        • Royal London Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Voksne pasienter, 18 år eller eldre (16 år eller eldre i Storbritannia)
  • Diagnostisert med Pachyonychia Congenita (PC), genetisk bekreftet

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med allergi eller overfølsomhet overfor sirolimus, eller sirolimus-lignende medisiner.
  • Enhver betydelig samtidig tilstand (inkludert tilstander som involverer eller er dårligere enn ankelen) som kan påvirke pasientens deltakelse og/eller vurderingen av sikkerhet og effekt i studien negativt.
  • Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske forskningsstudier innen 30 dager før screeningbesøket eller under pasientens deltakelse i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Kjøretøy
Legemiddel: Kjøretøy
Matchende vehikel (QTORIN vannfri gel)
Aktiv komparator: Aktiv
Legemiddel: QTORIN 3,9 % rapamycin vannfri gel
QTORIN 3,9 % rapamycin vannfri gel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Pasientens globale vurdering av aktiviteter Vanskelighetsskala
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Smerter på sitt verste, vurdert av numerisk vurderingsskala
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
LOVE fysisk funksjon
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Kliniker globalt inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Kliniker globalt inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Hovedetterforsker: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Hovedetterforsker: David Hansen, MD, University of Utah

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

6. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PALV-05

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere