Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En multicenter, fas 3 randomiserad, dubbelblind, fordonskontrollerad studie som utvärderar säkerheten och effekten av QTORIN 3,9 % Rapamycin vattenfri gel vid behandling av Pachyonychia Congenita (VAPAUS)

26 augusti 2022 uppdaterad av: Palvella Therapeutics, Inc.
Denna studie utvärderar säkerheten och effekten av QTORIN 3,9 % vattenfri rapamycingel vid behandling av vuxna med Pachyonychia Congenita. Denna studie inkluderar en screeningperiod, baslinjeperiod och 6 månaders behandlingsperiod.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

80

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Joyce Teng, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Rekrytering
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Christopher Bunick, MD
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Förenta staterna, 32073
    • Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Sciences University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Tracy Funk, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • Rekrytering
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • David Hansen, MD
  • Storbritannien
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Storbritannien, E11FR
        • Rekrytering
        • Royal London Hospital
        • Huvudutredare:
          • Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Vuxna patienter, 18 år eller äldre (16 år eller äldre i Storbritannien)
  • Diagnostiserats med Pachyonychia Congenita (PC), genetiskt bekräftad

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Någon historia av allergi eller överkänslighet mot sirolimus, eller sirolimus-liknande mediciner.
  • Alla signifikanta samtidiga tillstånd (inklusive tillstånd som involverar eller sämre ankeln) som negativt kan påverka patientens deltagande och/eller bedömningen av säkerhet och effekt i studien.
  • Deltagande i någon annan interventionell klinisk forskningsprövning inom 30 dagar före screeningbesöket eller under patientens deltagande i denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Fordon
Läkemedel: Fordon
Matchande vehikel (QTORIN vattenfri gel)
Aktiv komparator: Aktiva
Läkemedel: QTORIN 3,9% rapamycin vattenfri gel
QTORIN 3,9% rapamycin vattenfri gel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Patient Global Assessment of Activities Svårighetsskala
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Smärta när den är som värst enligt numerisk betygsskala
Tidsram: 6 månader
6 månader
LOVA fysisk funktion
Tidsram: 6 månader
6 månader
Patient globalt intryck av svårighetsgrad (PGI-S)
Tidsram: 6 månader
6 månader
Patient globalt intryck av förändring (PGI-C)
Tidsram: 6 månader
6 månader
Kliniker globalt intryck av allvarlighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: 6 månader
6 månader
Kliniker globalt intryck av förändring (CGI-C)
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Huvudutredare: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Huvudutredare: David Hansen, MD, University of Utah

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 november 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

30 juni 2023

Avslutad studie (Förväntat)

30 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2022

Första postat (Faktisk)

6 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PALV-05

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på QTORIN 3,9% rapamycin vattenfri gel

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera